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Nplate - romiplostim

Qu'est-ce que Nplate?

Nplate est une poudre pour préparer une solution injectable. Contient la substance active romiplostim.

À quoi sert Nplate?

Nplate est utilisé chez l'adulte atteint de purpura thrombopénique immunologique chronique (PTI), une maladie dans laquelle le système immunitaire du patient détruit les plaquettes (composants sanguins qui contribuent à la coagulation). Les patients atteints d’ITP ont une faible numération plaquettaire et sont à risque de saignement.

Nplate est utilisé chez les patients qui ont déjà été traités avec des médicaments tels que les corticostéroïdes ou les immunoglobulines et où la rate a été enlevée, si ces traitements n'ont pas fonctionné. L'utilisation du médicament peut également être envisagée chez les patients traités pour une ITP, qui ont une rate et qui ne peuvent pas subir d'opération. La rate est un organe qui participe à la destruction des plaquettes.

En raison du faible nombre de patients atteints d'ITP, la maladie est considérée comme «rare» et Nplate a été désigné «médicament orphelin» (un médicament utilisé pour traiter des maladies rares) le 27 mai 2005.

Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.

Comment Nplate est-il utilisé?

Le traitement par Nplate doit être surveillé par un médecin expérimenté dans le traitement des maladies du sang.

Nplate doit être administré une fois par semaine avec une injection sous la peau. La dose initiale dépend du poids du patient et est ensuite ajustée chaque semaine pour maintenir le nombre de plaquettes aux niveaux souhaités. Le traitement peut être arrêté si les plaquettes atteignent des niveaux trop élevés.

Le traitement par Nplate doit être interrompu après quatre semaines de traitement à la dose maximale, si la numération plaquettaire n’atteint pas un niveau suffisamment élevé pour réduire le risque de saignement. Nplate doit être utilisé avec prudence chez les patients présentant des problèmes de foie ou de reins, car il n'a pas été étudié formellement dans ce groupe.

Comment fonctionne Nplate?

Le principe actif de Nplate, le romiplostim, est un médicament qui stimule la production de plaquettes. Dans le corps, une hormone appelée «trombopoïétine» stimule la production de plaquettes dans la moelle osseuse. Romiplostim est une protéine créée (spécialement conçue) afin de pouvoir se lier à

récepteurs de la trombopoïétine et les stimuler. En imitant l'action de la thrombopoïétine, le romiplostim stimule la production de plaquettes, augmentant le nombre de plaquettes dans le sang.

Le romiplostim est produit selon une méthode appelée «technologie de l'ADN recombinant»: il est produit par une bactérie qui a reçu un gène (ADN) lui permettant de produire le romiplostim.

Quelles études ont été menées sur Nplate?

Les effets de Nplate ont d'abord été testés sur des modèles expérimentaux avant d'être étudiés chez l'homme.

Nplate a été comparé à un placebo (traitement fictif) dans le cadre de deux études principales menées chez des adultes atteints de PTI chronique. La première étude portait sur 63 patients en cours d'élimination de la rate, mais pour lesquels la maladie n'était pas encore contrôlée. La deuxième étude comprenait 62 patients qui avaient encore la rate et qui avaient déjà suivi un traitement contre la PTI.

Dans les deux études, le critère principal d'évaluation de l'efficacité était le nombre de patients ayant eu une réponse thérapeutique durable, c'est-à-dire une numération plaquettaire supérieure à 50 millions par millilitre pendant au moins six des huit dernières semaines de la période de traitement de 24 semaines. sans avoir besoin d'autres médicaments PTI. Une numération plaquettaire inférieure à 30 millions par millilitre met les patients PTI à risque de saignement, alors qu'un taux normal se situe entre 150 et 400 millions par millilitre.

Quel est le bénéfice démontré par Nplate au cours des études?

Il a été démontré que Nplate était plus efficace que le placebo pour augmenter le nombre de plaquettes sanguines. Dans l'étude portant sur des patients chez lesquels la rate a été prélevée, 38% des patients ont eu une réponse durable au traitement par Nplate (16 sur 42), par rapport à aucun des 21 patients recevant le placebo. Dans l'étude des patients atteints de la rate, 61% des patients ont eu une réponse durable au traitement par Nplate (25 sur 41), contre 5% des patients recevant un placebo (1 sur 21).

Quel est le risque associé à l'utilisation de Nplate?

L'effet indésirable le plus couramment observé sous Nplate (chez plus d'un patient sur 10) est le mal de tête. Pour une liste complète des effets indésirables observés sous Nplate, voir la notice.

Nplate ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) au romiplostim, à l'une des autres substances ou protéines produites par Escherichia coli (une bactérie).

Pourquoi Nplate a-t-il été approuvé?

Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a noté que l'efficacité de Nplate avait été démontrée à la fois chez les patients chez qui la rate avait été prélevée et chez ceux qui en avaient encore. Cependant, étant donné que l’élimination de la rate est un traitement potentiel contre la PTI, le comité a décidé que Nplate ne devrait être utilisé chez les patients atteints de la rate que s’ils ne peuvent pas subir de chirurgie. Par conséquent, le CHMP a décidé que les avantages de Nplate étaient supérieurs à ses risques chez les patients adultes splénectomisés présentant un purpura idiopathique immunitaire chronique (idiopathique) qui sont réfractaires à d'autres traitements et qui peuvent être considérés comme un traitement de deuxième intention pour les patients adultes non splénectomisés. dans lequel la chirurgie est contre-indiquée. Le comité a recommandé l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché pour Nplate.

Quelles sont les mesures prises pour assurer la sécurité d’utilisation de Nplate?

La société qui fabrique Nplate fournira des kits d’information aux médecins de chaque État membre. Les kits incluront des informations sur la sécurité et l'efficacité de Nplate et des notes pour rappeler aux médecins comment utiliser ce médicament et sur la nécessité de discuter des avantages et des risques de Nplate avec les patients. Les médecins recevront également un «calculateur de dose» qui les aidera à calculer les volumes de Nplate à injecter. Ces volumes peuvent parfois être très petits.

Autres informations sur Nplate:

Le 4 février 2009, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valable pour Nplate, valable dans toute l'Union européenne, à Amgen Europe BV.

Pour un résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins sur Nplate, cliquez ici.

Pour la version EPAR complète de Nplate, cliquez ici.

Dernière mise à jour de ce résumé: 12-2008.