De quoi s'agit-il et que utilisez-vous Alprolix - Eftrenonacog Alfa?
Alprolix est un médicament utilisé pour traiter et prévenir les saignements chez les patients atteints d'hémophilie B, un trouble de la coagulation héréditaire causé par le manque d'une protéine de la coagulation appelée facteur IX. Il peut être administré à des patients de tout âge.
Le nombre de patients atteints d'hémophilie B étant faible, la maladie est considérée comme "rare" et Alprolix a été classé comme "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 8 juin 2007.
Alprolix contient le principe actif eftrenonacog alfa.
Comment utiliser Alprolix - Eftrenonacog Alfa?
Alprolix ne peut être obtenu que sur ordonnance et le traitement doit être effectué sous la surveillance d'un médecin expérimenté dans le traitement de l'hémophilie.
Alprolix est disponible sous forme de poudre et de solvant qui, lorsqu'ils sont mélangés, forment une solution injectable par voie intraveineuse. La posologie et la fréquence d'administration dépendent du poids corporel du patient, de l'utilisation d'Alprolix à des fins préventives ou curatives du saignement, de la gravité du déficit en facteur IX chez le patient, de l'étendue et de l'emplacement du saignement, et de l'état de santé et de l'âge du patient. Pour plus d'informations sur l'utilisation de ce médicament, voir le résumé des caractéristiques du produit (également compris dans l'EPAR).
Les patients, ou aidants naturels, peuvent administrer ou recevoir Aplorix seul à la maison, après avoir reçu les instructions appropriées. Pour plus d'informations, lisez la notice.
Comment fonctionne Alprolix - Eftrenonacog Alfa?
Les patients atteints d'hémophilie B ont une déficience en facteur IX, une protéine nécessaire à la coagulation sanguine normale. En conséquence, ils sont facilement sujets aux saignements. Le principe actif d'Alprolix, l'eftrenonacog alfa, agit dans le corps de la même manière que le facteur IX humain. Il remplace le facteur IX manquant, favorisant la coagulation du sang et permettant un contrôle temporaire du saignement.
Quel est le bénéfice démontré par Alprolix - Eftrenonacog Alfa au cours des études?
Alprolix s'est révélé efficace pour prévenir et traiter les saignements dans le cadre de deux études principales portant sur des patients atteints d'hémophilie B.
Dans la première étude portant sur 123 adultes et adolescents de plus de 12 ans, 3 épisodes hémorragiques par an sont survenus chez des patients recevant Alprolix à titre préventif une fois par semaine; chez les patients recevant Alprolix à titre préventif une fois tous les 10 jours, il y avait 2 épisodes de saignements par an; enfin, chez 18 patients ayant reçu Alrpolix pour traiter un saignement important, environ 18 épisodes hémorragiques se produisaient chaque année. De plus, au moment des saignements, environ 90% des épisodes ont été résolus en une seule injection.
Dans la deuxième étude, menée sur 30 enfants de moins de 12 ans, l'efficacité d'Alprolix était similaire: on a constaté en moyenne deux épisodes hémorragiques par an et, dans 75% des cas, les épisodes ont été résolus après une seule injection.
Quel est le risque associé à Alprolix - Eftrenonacog Alfa?
Des réactions d'hypersensibilité d'Alipolix (allergie) à Alprolix ont été observées rarement et comprennent: gonflement, sensation de brûlure et douleur aiguë au site d'injection, frissons, bouffées de chaleur, éruptions cutanées, démangeaisons, maux de tête, urticaire, hypotension artérielle, léthargie, nausée et vomissements. agitation, tachycardie, oppression thoracique et respiration sifflante. Dans certains cas, ces réactions peuvent se manifester sous forme sévère.
Avec les médicaments à base de facteur IX, certains patients risquent également de développer des inhibiteurs (anticorps) dirigés contre le facteur en question; par conséquent, le médicament peut devenir inefficace, entraînant une perte de contrôle des saignements. Les médicaments à base de facteur IX peuvent également causer des problèmes dus à la formation de caillots sanguins dans les vaisseaux sanguins.
Pour une liste complète des restrictions et des effets indésirables rapportés avec Alprolix, voir la notice.
Pourquoi Alprolix - Eftrenonacog Alfa a-t-il été approuvé?
Des études ont montré qu'Alprolix était efficace dans la prévention et le traitement des saignements chez les patients atteints d'hémophilie B et que son profil d'innocuité était comparable à celui d'autres médicaments à base de facteur IX. Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a donc décidé que les bénéfices d'Alprolix dépassaient les risques, et il a recommandé que l'utilisation de celui-ci en soit approuvée dans l'Union européenne.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace d'Alprolix - Eftrenonacog Alfa?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer qu'Alprolix est utilisé d'une manière aussi sûre que possible. Sur la base de ce plan, des informations sur la sécurité ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice d’Alprolix, y compris les précautions à observer par les professionnels de la santé et les patients.
Plus d'informations sur Alprolix - Eftrenonacog Alfa
Pour la version EPAR complète d'Alprolix, voir le site web de l'Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Rapports d'évaluation du public européen. Pour plus d'informations sur le traitement par Alprolix, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins sur Alprolix est disponible sur le site internet de l'Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Désignation d'une maladie rare.
