De quoi s'agit-il et à quoi sert Iclusig - ponatinib?
Iclusig est un médicament pour le traitement des tumeurs contenant le principe actif ponatinib . Il est utilisé pour traiter les adultes atteints des types de leucémie suivants (cancer des globules blancs):
- leucémie myéloïde chronique (LMC) dans ses différentes phases: chronique, accélérée et blastique;
- Leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) chez les patients présentant le "chromosome Philadelphie positif" (Ph +). L'expression Ph + signifie que certains gènes des patients se sont réorganisés pour former un chromosome spécial, appelé précisément "chromosome de Philadelphie", qui détermine le développement de la leucémie. Le chromosome de Philadelphie est présent chez certains patients atteints de LAL et est présent chez la plupart des patients atteints de LMC.
Iclusig n'est pas utilisé chez les patients qui ne tolèrent pas ou qui ne répondent pas au traitement par d'autres médicaments anticancéreux de la même classe, tels que le dasatinib ou le nilotinib (pour les patients atteints de LMC), et chez qui un traitement ultérieur par l'imatinib (un médicament anticancéreux supplémentaire) ) n'est pas considéré comme approprié. Il est également utilisé chez les patients présentant une mutation génétique appelée "mutation T315I", ce qui les rend résistants au traitement par l'imatinib, le dasatinib ou le nilotinib. Le nombre de patients atteints de LMC et de LLA étant faible, les maladies sont considérées comme "rares" et Iclusig a été classé comme "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 2 février 2010.
Comment Iclusig - ponatinib est-il utilisé?
Iclusig ne peut être obtenu qu’avec une ordonnance et le traitement doit être initié par un médecin expérimenté dans le diagnostic et le traitement des patients atteints de leucémie. Iclusig est disponible sous forme de comprimés (15 mg et 45 mg). La dose recommandée est de 45 mg une fois par jour. Le traitement doit être poursuivi jusqu'à ce que la maladie progresse ou jusqu'à ce que le patient ne soit plus en mesure de tolérer le médicament. Iclusig peut impliquer des caillots ou des bouchons dans les artères et les veines: les médecins doivent tenir compte de l'état cardiaque et de la circulation des patients avant de commencer le traitement et au cours de celle-ci. Les patients doivent être traités de manière appropriée en cas de problèmes. Si le patient se plaint d’effets secondaires, il peut être nécessaire de réduire la dose ou d’arrêter la dose; si un blocage se produit dans une artère ou une veine, il est nécessaire d'arrêter immédiatement le traitement. Pour plus d'informations, voir la notice.
Comment Iclusig - ponatinib agit-il?
Le principe actif d’Iclusig, le ponatinib, appartient à une classe de médicaments appelés «inhibiteurs de la tyrosine kinase». Ces composés agissent en inhibant une classe d’enzymes appelée tyrosine kinases. Ponatinib agit en bloquant une tyrosine kinase appelée Bcr-Abl. L'enzyme se trouve dans certains récepteurs à la surface des cellules leucémiques, où elle aide à stimuler la division des cellules de manière incontrôlée. En bloquant le Bcr-Abl, Iclusig aide à contrôler la croissance et la propagation des cellules leucémiques.
Quel est le bénéfice démontré par Iclusig - ponatinib au cours des études?
Iclusig a été examiné dans le cadre d'une étude principale portant sur 449 patients atteints de LMC ou de LAL Ph + et présentant une intolérance ou une résistance au traitement par dasatinib ou nilotinib, ou une mutation T315I. Au cours de l’étude Iclusig, il n’a pas été comparé à un autre traitement. La réponse au traitement a été évaluée en mesurant le pourcentage de patients présentant une "réponse hématologique importante" (lorsque le nombre de globules blancs redevient normal ou en l'absence de signe de leucémie) ou une "réponse cytogénétique importante" ( le pourcentage de globules blancs contenant le chromosome de Philadelphie tombe en dessous de 35%). Les résultats de l'étude ont montré que le traitement par Iclusig entraînait des réponses cliniquement pertinentes dans tous les groupes de patients:
- chez les patients atteints de LMC en phase chronique, environ 54% (144 sur 267) ont présenté une réponse cytogénétique importante;
- parmi les patients atteints de LMC en phase accélérée, environ 58% (48 sur 83) ont présenté une réponse hématologique importante;
- parmi les patients atteints de LMC d'explosion, environ 31% (19 sur 62) ont présenté une réponse hématologique importante;
- parmi les patients atteints de LAL Ph + en phase accélérée, environ 41% (13 sur 32) ont présenté une réponse hématologique importante.
Quel est le risque associé à Iclusig - ponatinib?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous Iclusig (qui peuvent affecter plus de 1 personne sur 100) sont les suivants: pancréatite (inflammation du pancréas), douleurs abdominales (maux d'estomac), pyrexie (fièvre), anémie (faible nombre de globules rouges). neutropénie fébrile (faible nombre de globules blancs dans la fièvre), diminution du taux de plaquettes (éléments qui favorisent la coagulation sanguine) et des neutrophiles (un type de globule blanc), infarctus du myocarde (crise cardiaque), diarrhée, dyspnée (difficulté respiration), une augmentation des taux de lipase (une enzyme) et une pancytopénie (faible nombre total de cellules sanguines). Les effets indésirables les plus courants, de tous les types (pouvant toucher plus de 2 personnes sur 10), sont les suivants: diminution du taux de plaquettes, éruption cutanée, peau sèche et douleurs abdominales. Pour une liste complète des restrictions et des effets indésirables observés sous Iclusig, voir la notice.
Pourquoi Iclusig - ponatinib a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices d'Iclusig sont supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament au sein de l'UE soit approuvée. Le CHMP a noté qu'Iclusig était efficace chez les patients atteints de LMC ou de LAL Ph + pour lesquels des options de traitement médiocres étaient disponibles. En ce qui concerne la sécurité, les effets indésirables observés sous Iclusig étaient largement similaires à ceux d’autres inhibiteurs de la tyrosine kinase et étaient généralement gérables avec une réduction ou un ajournement de la dose de la même administration. Le risque de problèmes (y compris les crises cardiaques et les accidents vasculaires cérébraux) résultant de caillots sanguins ou de blocages dans les artères ou les veines peut être réduit en vérifiant et en traitant les affections concomitantes, telles que l'hypertension artérielle et l'hypercholestérolémie, avant et pendant le traitement. .
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace d'Iclusig - ponatinib?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer qu'Iclusig est utilisé d'une manière aussi sûre que possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice d'Iclusig, y compris les précautions à observer par les professionnels de la santé et les patients.
Plus d'informations sur Iclusig - ponatinib
Le 1er juillet 2013, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valable pour Iclusig, valable dans toute l'Union européenne. Pour plus d'informations sur le traitement par Iclusig, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien. Dernière mise à jour de ce résumé: 08-2014.
