Qu'est-ce que Benefix?
Benefix est une poudre et un solvant à mélanger pour obtenir une solution injectable. Benefix contient le principe actif nonacog alfa qui favorise la coagulation sanguine.
À quoi sert Benefix?
Benefix est utilisé pour le traitement et la prévention des saignements chez les patients atteints d'hémophilie B (maladie hémorragique héréditaire causée par un déficit en facteur IX). Benefix peut être utilisé chez les adultes et les enfants de plus de six ans. Benefix est destiné à une utilisation à court ou à long terme.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment utiliser Benefix?
Le traitement par Benefix doit être instauré par un médecin expérimenté dans le traitement de l'hémophilie.
Benefix est administré à un faible débit de perfusion (goutte-à-goutte dans une veine), généralement jusqu'à 4 ml par minute. BeneFix ne doit pas être mélangé avec d'autres solutions de perfusion ni administré à l'aide de dispositifs de perfusion autres que celui fourni avec le médicament. La dose varie selon que Benefix est utilisé pour traiter les saignements ou pour les prévenir au cours d'une intervention chirurgicale. La dose doit également être ajustée en fonction de la gravité du saignement ou du type de chirurgie. Il est généralement administré une fois par jour, sauf en cas de risque vital. Toutes les informations sur le calcul des doses sont disponibles dans la notice.
Comment fonctionne Benefix?
La substance active de Benefix, le nonacog alfa, est une protéine qui affecte la coagulation sanguine. Dans l'organisme, le facteur IX est l'une des substances impliquées dans la coagulation du sang. L'hémophilie B se caractérise par l'absence de facteur IX, ce qui entraîne des problèmes de coagulation du sang, par exemple des saignements aux articulations, aux muscles ou aux organes internes. Benefix, utilisé pour remplacer le facteur IX manquant, remédie au déficit en facteur IX et contrôle temporairement les troubles de la coagulation.
Nonacog alfa n'est pas extrait du sang humain, mais il est produit par une méthode appelée "technologie de l'ADN recombinant": il est obtenu à partir d'une cellule dans laquelle un gène (ADN) a été introduit, permettant de produire le facteur IX de coagulation humaine.
Quelles études ont été réalisées sur Benefix?
Benefix a été étudié chez des patients précédemment traités pour une hémophilie B modérée ou grave, en traitement préventif ou pendant et après la chirurgie. Il a également été étudié chez des patients n'ayant reçu aucun traitement pour l'hémophilie. Les études ont évalué le nombre d'épisodes hémorragiques survenus et ont évalué l'efficacité de Benefix en utilisant une échelle allant de "pas de réponse" à "excellent".
Quel est le bénéfice démontré par Benefix au cours des études?
Chez les patients précédemment traités, 82% des 693 épisodes hémorragiques traités ont été résolus après une seule perfusion de Benefix. Sur 972 perfusions, 84% ont eu une réponse «bonne» ou «excellente».
Quel est le risque associé à Benefix?
Les effets indésirables observés avec Benefix sont rares, mais les plus fréquents (observés chez 1 à 10 patients sur 1 000) sont les suivants: vertiges, maux de tête, altération du goût, insouciance, nausée, réactions au site d'inoculum (douleur brûlante ou à pincement). ), gêne au site d’injection, cellulite (inflammation des tissus sous-cutanés), phlébite (inflammation d’une veine) et développement d’anticorps (inhibiteurs) dirigés contre le facteur IX. Si des anticorps sont développés, Benefix ne sera pas efficace. Parfois, des patients traités avec des produits contenant du facteur IX ont présenté une hypersensibilité (réactions allergiques). Pour une liste complète des effets indésirables observés sous Benefix, voir la notice.
Benefix ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) au facteur IX de coagulation recombinant, à l'une des autres substances du médicament ou aux protéines de hamster.
Pourquoi Benefix a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a établi que les bénéfices de Benefic sont supérieurs à ses risques pour le traitement et la prévention des saignements chez les patients atteints d'hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) et a donc recommandé autorisation de mise sur le marché.
Benefix a été autorisé "dans des circonstances exceptionnelles" car il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur le médicament. L'Agence européenne des médicaments (EMEA) examine chaque année les nouvelles informations disponibles et, si nécessaire, met à jour ce résumé.
Quelles informations sont encore attendues pour Benefix?
Le fabricant de Benefix tiendra un registre de tous les nouveaux patients traités avec Benefix en Europe.
Autres informations sur Benefix:
Le 27 août 1997, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valide pour Benefix valable dans toute l'Union européenne. Cette autorisation a été renouvelée le 27 août 2002 et le 27 août 2007. Le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché est Wyeth Europa Ltd.
Cliquez ici pour obtenir la version EPAR complète de Benefix.
Dernière mise à jour de ce résumé: 04-2009.