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Pheburane - phénylbutyrate de sodium

Qu'est-ce que Pheburane - Phénylbutyrate de sodium?

Pheburane est un médicament contenant le principe actif phénylbutyrate sodique . Il est utilisé pour traiter les patients présentant des troubles associés au cycle de l'urée. Ces patients ne sont pas en mesure d'éliminer les résidus azotés de l'organisme car ils manquent des enzymes normalement présentes dans le foie. Dans le corps, les résidus azotés se trouvent sous la forme d'ammoniac qui est toxique quand il s'accumule, en particulier pour le cerveau. Pheburane est utilisé chez les patients dépourvus de l'une ou de plusieurs des enzymes suivantes: carbamyl phosphate synthase, ornithine transcarbamylase ou argininosuccinate synthase. Il peut être utilisé chez les patients présentant les formes de maladie suivantes:

  • "apparition précoce" de la maladie chez les patients présentant une absence complète d'une ou plusieurs de ces enzymes au cours des premiers mois de leur vie;
  • maladie tardive chez les patients qui présentent une absence partielle d'une ou plusieurs de ces enzymes après l'âge d'un mois et qui présentent des taux élevés d'ammoniac qui ont une incidence sur l'activité cérébrale.

Pheburane est un médicament hybride. Cela signifie qu'il est similaire à un "médicament de référence" contenant le même principe actif, mais que les grains de Pheburane sont disponibles à une dose inférieure et contiennent des excipients (ingrédients inactifs) qui masquent le goût désagréable du principe actif. Le médicament de référence de Pheburane est Ammonaps.

Comment Pheburane - phenylbutyrate de sodium est-il utilisé?

Pheburane est disponible en granulés (483 mg / g). Il ne peut être obtenu qu'avec une ordonnance; le traitement doit être suivi par un médecin expérimenté dans le traitement des patients souffrant de troubles du cycle de l'urée. Pheburane doit être associé à un régime pauvre en protéines pour réduire les apports en azote. La dose quotidienne de Pheburane est ajustée individuellement pour chaque patient et dépend de son régime alimentaire, de sa taille et de son poids. Des analyses de sang régulières sont nécessaires pour déterminer la dose quotidienne exacte. La dose quotidienne de Pheburane doit être distribuée en quantités égales et administrée à chaque repas. Les granules peuvent être saupoudrés sur les aliments immédiatement avant d'être avalés ou mis en bouche et avalés immédiatement avec un verre. Pheburane peut constituer un traitement à long terme sauf si le patient subit une greffe du foie réussie.

Comment Pheburane - Phénylbutyrate de sodium agit-il?

Chaque protéine transporte de l'azote dans le corps; l'azote est ensuite transformé en ammoniac. Les patients souffrant de troubles du cycle de l'urée ne peuvent pas éliminer l'ammoniac présent dans l'organisme, ils peuvent donc atteindre des niveaux élevés, ce qui peut entraîner de graves problèmes, notamment une invalidité, des lésions cérébrales et la mort. Le principe actif de Pheburane, le phénylbutyrate de sodium, est transformé en une substance appelée phénylacétate dans le corps. Le phénylacétate se combine avec l'acide aminé glutamine, qui contient de l'azote, pour former une substance qui peut être éliminée de l'organisme par les reins. Cela permet aux niveaux d'azote dans le corps de diminuer, réduisant ainsi le niveau d'ammoniac produit

Quelles études ont été menées sur Pheburane - phénylbutyrate de sodium?

Les études sur les patients ont été limitées à des tests permettant de déterminer que Pheburane est bioéquivalent au médicament de référence appelé Ammonaps. Deux médicaments sont bioéquivalents lorsqu'ils produisent les mêmes niveaux de principe actif dans l'organisme.

Quels sont les avantages et les risques de Pheburane - phénylbutyrate de sodium?

Étant donné que Pheburane est un médicament hybride bioéquivalent au médicament de référence, ses bénéfices et risques sont considérés comme étant les mêmes que ceux du médicament de référence.

Pourquoi Pheburane - phénylbutyrate de sodium a-t-il été approuvé?

Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a conclu qu'il avait été démontré que Pheburane avait une qualité comparable et était bioéquivalent à Ammonap. Par conséquent, le CHMP a estimé que, comme dans le cas d'Ammonap, les avantages dépassaient les risques identifiés, et a recommandé d'approuver l'utilisation de Pheburane dans l'UE.

Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Pheburane - phénylbutyrate sodique?

Des informations sur la sécurité ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice de Pheburane, y compris les précautions à observer par les professionnels de la santé et les patients.

Autres informations sur Pheburane - Phénylbutyrate de sodium

Le 31 juillet 2013, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valide pour Pheburane valable dans toute l'Union européenne. Pour plus d'informations sur le traitement par Pheburane, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien. Dernière mise à jour de ce résumé: 08-2013.