Qu'est-ce que Soliris?
Soliris est un concentré à reconstituer en solution pour perfusion. Contient la substance active eculizumab.
À quoi sert Soliris?
Soliris est indiqué dans le traitement des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (EPN), une maladie génétique rare qui met la vie en danger, ce qui entraîne une destruction (destruction) trop rapide des globules rouges. Les conséquences sont l'anémie (diminution du nombre de globules rouges), la thrombose (formation de caillots dans les vaisseaux sanguins) et une urine foncée.
Le nombre de patients atteints d'HPN étant faible, la maladie est considérée comme "rare" et Soliris a été désigné "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 17 octobre 2003.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Soliris est-il utilisé?
Soliris doit être administré par un professionnel de la santé, tel qu'un médecin ou une infirmière, sous la surveillance d'un médecin expérimenté dans le traitement de patients présentant des troubles sanguins.
Le traitement par Soliris consiste en une administration par perfusion (goutte-à-goutte dans une veine) de 600 mg de produit pendant 25 à 45 minutes une fois par semaine, suivie d'une dose de 900 mg au cours de la cinquième semaine. La dose doit ensuite être maintenue à 900 mg, administrée environ toutes les deux semaines. Au moins deux semaines avant le début du traitement par Soliris, tous les patients doivent être vaccinés contre la méningite provoquée par la bactérie Neisseria meningitidis et doivent être revaccinés conformément aux directives en vigueur.
Les patients recevant Soliris doivent recevoir une carte spéciale expliquant les symptômes de certains types d’infection, avec l’avertissement de consulter immédiatement un médecin en cas de tels symptômes.
Comment fonctionne Soliris?
Le principe actif de Soliris, l’éculizumab, est un anticorps monoclonal. Un anticorps monoclonal est un anticorps (un type de protéine) conçu pour reconnaître une structure spécifique (l'antigène) présente dans le corps et se lier à celle-ci. L'eculizumab a été conçu pour se lier à la protéine du complément C5, une partie du système de défense de l'organisme appelée "complément". Chez les patients atteints d’EPN, la protéine CD59 présente un défaut à la surface des globules rouges, ce qui empêche normalement le complément d’attaquer les cellules. En conséquence de ce défaut, le complément détruit les globules rouges. En bloquant la protéine du complément C5, l’éculizumab empêche le complément d’attaquer les cellules, réduisant leur lyse et soulageant les symptômes de la maladie.
Quelles études ont été menées sur Soliris?
Les effets de Soliris ont d'abord été testés sur des modèles expérimentaux avant d'être étudiés chez l'homme.
Soliris a fait l'objet d'une étude principale portant sur 88 adultes atteints d'HPN ayant subi au moins quatre transfusions d'anémie au cours de l'année précédente. Soliris a été comparé à un placebo (traitement factice). Les principales mesures d'efficacité étaient le nombre de patients chez lesquels les taux d'hémoglobine (une protéine présente dans les globules rouges) restaient supérieurs aux niveaux cibles individuels et le nombre de transfusions de globules rouges nécessaires au cours des 26 premières semaines de traitement. .
Quel est le bénéfice démontré par Soliris au cours des études?
Soliris s'est avéré plus efficace que le placebo pour améliorer les symptômes de l'EPN. Dans l’étude principale, 49% des patients (21 sur 43) traités avec Soliris présentaient des taux d’hémoglobine stables et n’avaient en moyenne pas besoin de transfusions de globules rouges. En comparaison, aucun des 44 patients sous placebo n'avait de taux d'hémoglobine stables et ils avaient besoin en moyenne de 10 transfusions.
Quel est le risque associé à l'utilisation de Soliris?
L'effet indésirable le plus couramment observé sous Soliris (chez plus d'un patient sur 10) est le mal de tête. Pour une description complète des effets indésirables observés sous Soliris, voir la notice.
Soliris ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à l’éculizumab, aux protéines de souris ou à l’une des autres substances, ou affectées ou présumées présenter un déficit héréditaire en complément. En raison du risque accru de méningite, Soliris ne doit pas être administré aux personnes infectées par Neisseria meningitidis ou n'ayant pas été vaccinées contre cette bactérie.
Pourquoi Soliris a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a estimé que les bénéfices de Soliris étaient supérieurs à ses risques dans le traitement des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (EPN), mais a précisé que la preuve du bénéfice de Soliris se limite aux sujets déjà soumis à des transfusions sanguines. Le comité a recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Soliris.
Quelles sont les mesures prises pour assurer la sécurité d'utilisation de Soliris?
La société productrice de Soliris conviendra des détails d’un système mis en place dans chaque État membre pour garantir que la distribution du médicament ne soit effectuée qu’après avoir vérifié que le patient avait été correctement vacciné. Il fournira également aux prescripteurs et aux patients des informations sur la sécurité du médicament et vérifiera que les prescripteurs l'utilisent en toute sécurité.
Plus d'informations sur Soliris
Le 20 juin 2007, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valable dans toute l'Union européenne pour Soliris à Alexion Europe SAS.
Pour un résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins sur Soliris, cliquez ici.
Pour la version EPAR complète de Soliris, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé: 04-2009
