Qu'est-ce que et pourquoi utilisez-vous Refixia - Nonacog beta pegol?
Refixia est un médicament utilisé pour traiter et prévenir les saignements chez les patients atteints d'hémophilie B, un trouble de la coagulation héréditaire causé par l'absence d'une protéine de la coagulation appelée facteur IX. Il peut être utilisé chez les adultes et les enfants à partir de 12 ans.
Refixia contient le principe actif nonacog beta pegol.
Comment Refixia - Nonacog beta pegol est-il utilisé?
Refixia ne peut être obtenu que sur ordonnance et le traitement doit être effectué sous la surveillance d'un médecin expérimenté dans le traitement de l'hémophilie.
Refixia est disponible sous forme de poudre et de liquide qui sont mélangés jusqu'à l'obtention d'une solution à injecter dans la veine. La posologie et la fréquence du traitement varient selon que Refixia est utilisé pour traiter les saignements ou pour les prévenir, ou pour réduire les saignements au cours de la chirurgie, selon l'étendue et la localisation du saignement et pour le poids du patient. Pour plus d'informations sur l'utilisation de ce médicament, voir le résumé des caractéristiques du produit (également compris dans l'EPAR).
Les patients ou les soignants peuvent être en mesure d’injecter Refixia seul à la maison, à condition d’être correctement formé. Pour plus de détails, voir la notice.
Comment fonctionne Refixia - Nonacog beta pegol?
Les patients atteints d'hémophilie B sont déficients en facteur IX, une protéine nécessaire à la coagulation sanguine normale et, par conséquent, ont facilement tendance à saigner. Le principe actif de Refixia, le nonacog beta pegol, agit dans le corps de la même manière que le facteur IX humain. Il remplace le facteur IX manquant, favorisant ainsi la coagulation du sang et permettant un contrôle temporaire du saignement.
Quel est le bénéfice démontré par Refixia - Nonacog beta pegol au cours des études?
Il a été démontré que Refixia est efficace à la fois pour le traitement des épisodes hémorragiques et pour la limitation du nombre d'épisodes.
Dans une étude portant sur 74 adultes et adolescents de 13 ans et plus, 29 patients traités par préventif hebdomadaire avec Refixia ont présenté environ 1 épisode hémorragique par an et 15 patients traités par Refixia des hémorragies "sur demande" ont provoqué environ 16 épisodes de saignements par an. De plus, en cas de saignement, Refixia a été jugé excellent ou bon dans le traitement d'environ 92% des épisodes de saignement. 87% des épisodes hémorragiques ont été résolus avec une seule injection de Refixia.
Dans la deuxième étude portant sur 25 enfants de moins de 13 ans, tous les patients ont reçu Refixia en traitement préventif hebdomadaire. Les patients ont présenté environ 1 épisode hémorragique par an et Refixia a été jugé excellent ou bon dans le traitement d'environ 93% des épisodes hémorragiques. Environ 86% des saignements ont été résolus en une seule injection.
Quels sont les risques associés à Refixia - Nonacog beta pegol?
Les réactions d'hypersensibilité (allergiques) sont peu fréquentes avec Refixia (peuvent toucher jusqu'à 1 patient sur 100) et peuvent inclure: gonflement, brûlures et douleur piquante au site d'injection, frissons, rougeur, démangeaisons, maux de tête, urticaire, hypertension, léthargie, nausée et vomissements, agitation, tachycardie, oppression thoracique et respiration sifflante. Dans certains cas, ces réactions peuvent devenir graves.
Certains patients prenant des médicaments à base de facteur IX peuvent développer des inhibiteurs (anticorps) dirigés contre le facteur IX, ce qui entraîne l’inefficacité du médicament, entraînant une perte de contrôle du saignement. Les médicaments à base de facteur IX peuvent également causer des problèmes en raison de la formation de caillots sanguins dans les vaisseaux sanguins.
Refixia ne doit pas être utilisé chez les patients allergiques aux protéines de hamster. Pour une liste complète des effets secondaires et des restrictions, voir la notice.
Pourquoi Refixia - Nonacog beta pegol a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Refixia sont supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament au sein de l'UE soit approuvée.
Des études montrent que Refixia est efficace dans la prévention et le traitement des saignements chez les patients atteints d'hémophilie B et que son innocuité est comparable à celle d'autres produits contenant du facteur IX. Toutefois, à la suite d’un traitement prolongé, une partie de l’ingrédient actif de Refixia (appelé PEG) peut s’accumuler dans le corps, y compris dans une structure du cerveau appelée plexus chioïde. Étant donné que cela pourrait entraîner des problèmes, en particulier chez les enfants de moins de 12 ans, l'utilisation de Refixia n'est approuvée que chez les adultes et les enfants à partir de 12 ans.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Refixia - Nonacog beta pegol?
La société qui commercialise Refixia mènera une étude pour examiner les effets potentiels de l’accumulation de PEG dans le plexus choroïde cérébral et dans d’autres organes.
Les recommandations et les précautions que doivent suivre les professionnels de la santé et les patients pour garantir que Refixia est utilisé de manière sûre et efficace ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et la notice.
Autres informations sur Refixia - Nonacog beta pegol
Pour consulter l'EPAR complet et le résumé du plan de gestion des risques Refixia, veuillez consulter le site internet de l'Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rapports d'évaluation publics européens. Pour plus d'informations sur le traitement par Refixia, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
