Qu'est-ce que Ferriprox?
Ferriprox est un médicament contenant le principe actif défériprone. Il est disponible sous forme de comprimés à capsule blanche (500 mg) et à solution buvable (100 mg / ml).
À quoi sert Ferriprox?
Ferriprox est indiqué dans le traitement de l’accumulation de fer (excès de fer dans le corps) chez les patients atteints de thalassémie majeure. C'est une maladie héréditaire dans laquelle les patients sont incapables de produire une quantité suffisante d'hémoglobine, la protéine contenue dans les globules rouges qui transportent l'oxygène dans l'organisme. Ferriprox est utilisé lorsqu'un traitement par la déféroxamine (traitement standard de l'accumulation de fer) est contre-indiqué ou inadéquat.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Ferriprox est-il utilisé?
Le traitement par Ferriprox doit être instauré et maintenu par un médecin expérimenté dans le traitement des patients atteints de thalassémie.
La dose quotidienne totale de Ferriprox est comprise entre 75 et 100 mg par kilogramme de poids corporel, divisé en trois doses. Si des comprimés sont utilisés, le nombre de comprimés pour chaque dose doit être calculé en arrondissant au demi-comprimé. Si la solution buvable est utilisée, la dose doit être arrondie à 2, 5 ml. Par exemple, un patient pesant 70 kg devrait prendre trois comprimés et demi ou 17, 5 ml de solution buvable trois fois par jour. Les doses supérieures à 100 mg / kg par jour ne sont pas recommandées en raison du risque accru d’effets secondaires.
Les patients prenant Ferriprox, ou ceux qui les assistent, doivent recevoir un mémorandum rappelant au patient comment prendre ce médicament en toute sécurité.
Comment Ferriprox agit-il?
Les patients atteints de thalassémie majeure doivent subir de fréquentes transfusions sanguines. Lorsque les patients reçoivent des transfusions répétées, les globules rouges transfusés apportent du fer dans l'organisme, mais celui-ci ne dispose pas d'un moyen naturel d'éliminer l'excès de fer, qui a donc tendance à s'accumuler. Avec le temps, l'excès de fer peut endommager des organes importants tels que le cœur ou le foie. La substance active de Ferriprox, la défériprone, est un "chélateur du fer". Il se lie au fer présent dans le corps pour former un composé qui peut être excrété par le corps, principalement par l’urine et, dans une moindre mesure, par les fèces. Cela aide à corriger la surcharge en fer et à prévenir les dommages dus à un excès de fer.
Quelles études ont été effectuées sur Ferriprox?
Ferriprox a d'abord été testé dans le cadre de trois études portant sur 247 patients âgés de plus de 10 ans atteints de thalassémie majeure. Dans l’étude principale, l’efficacité de Ferriprox a été comparée sur deux ans à celle de la déféroxamine chez 71 patients. L’étude était "à découvert", ce qui signifie que le médecin et les patients savaient quel médicament ils utilisaient, car Ferriprox est pris par voie orale, tandis que la déféroxamine est administrée par perfusion sous-cutanée (une injection très lente sous la peau) tout au long de la nuit. Dans une étude ultérieure, l'utilisation alternée de Ferriprox et de déféroxamine (chaque semaine, Ferriprox a été administré pendant cinq jours et la déféroxamine pendant deux jours) a été comparée chez 60 patients recevant un traitement continu par la déféroxamine seule (seule). 12 mois.
Dans toutes les études, le principal critère d'évaluation de l'efficacité était l'évolution du taux de ferritine dans le sang. La ferritine est une protéine qui accumule le fer dans le corps. Le taux de ferritine présent dans le sang indique la quantité de fer accumulée dans le corps.
Quel est le bénéfice démontré par Ferriprox au cours des études?
Dans l'étude initiale comparant Ferriprox à la déféroxamine, les taux sériques moyens de ferritine étaient similaires dans les deux groupes traités. Cependant, la concentration moyenne en fer dans le foie des patients traités par Ferriprox semblait augmenter davantage que celle des patients traités par la déféroxamine.
Dans l’étude sur les traitements de substitution, le schéma posologique associant Ferriprox pendant cinq jours à la déféroxamine pendant deux jours montrait la même réduction des taux de ferritine dans le sang du traitement par la déféroxamine en monothérapie. Cependant, le nombre de patients ayant participé à l'étude était trop faible pour démontrer si ce schéma thérapeutique était aussi efficace que le traitement à la déféroxamine seule ou non.
Quel est le risque associé à l'utilisation de Ferriprox?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous Ferriprox (chez plus d'un patient sur 10) sont des urines rougeâtres / brunes (signe que le fer est excrété), des nausées, des douleurs abdominales et des vomissements. L'agranulocytose est un effet secondaire peu commun mais grave (très faibles concentrations de granulocytes, un type de globules blancs).
Ferriprox ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) au défériprone ou à l'un des autres composants. Ferriprox ne doit pas être utilisé chez les personnes ayant subi des épisodes répétés de neutropénie (diminution du nombre de neutrophiles, type de globules blancs) ou ayant subi une agranulocytose. Ferriprox ne doit pas non plus être utilisé avec des médicaments pouvant provoquer une neutropénie ou une agranulocytose. Le médicament ne doit pas être utilisé pendant la grossesse ou l'allaitement.
Pourquoi Ferriprox a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a déterminé que les bénéfices de Ferriprox sont supérieurs à ses risques dans le traitement de l'accumulation de fer chez les patients atteints de thalassémie majeure lorsqu'un traitement par la déféroxamine est contre-indiqué ou inadéquat, et a donc recommandé délivrance de l’autorisation de mise sur le marché pour Ferriprox.
Ferriprox a été initialement autorisé dans des "circonstances exceptionnelles" car, étant donné qu'il était destiné au traitement d'une maladie rare, des informations incomplètes sur le médicament étaient disponibles au moment de l'approbation. La société pharmaceutique ayant fourni les informations complémentaires demandées, la condition relative aux "circonstances exceptionnelles" a été supprimée le 12 avril 2002.
Informations complémentaires sur Ferriprox:
Le 25 août 1999, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valide pour Ferriprox dans toute l’Union européenne. L'autorisation de mise sur le marché a été renouvelée le 25 août 2004 et le 25 août 2009. Le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché est Apotex Europe BV.
Pour consulter la version complète de l’EPAR de Ferriprox, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé: 08-2009.
