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Galafold - Migalastat

De quoi s'agit-il et à quoi sert Galafold - Migalastat?

Galafold est un médicament utilisé pour traiter les patients de 16 ans et plus atteints de la maladie de Fabry. Il s'agit d'une maladie héréditaire rare dans laquelle les patients présentent diverses mutations (variations) du gène responsable de la production d'une enzyme appelée alpha-galactosidase A, qui décompose normalement un corps gras appelé globotriaosilcéramide (GL-3). Chez les patients atteints de la maladie de Fabry, cette enzyme ne fonctionne pas correctement. En conséquence, GL-3 ne peut pas être décomposé et s'accumule dans diverses cellules du corps, notamment les cellules cardiaques et rénales.

Le nombre de patients atteints de la maladie de Fabry étant faible, la maladie est considérée comme "rare" et Galafold a été classé comme "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 22 mai 2006.

Galafold contient l'ingrédient actif migalastat.

Comment Galafold - Migalastat est-il utilisé?

Galafold ne peut être obtenu que sur ordonnance et le traitement doit être instauré et suivi par un médecin expérimenté dans le diagnostic et le traitement de la maladie de Fabry.

Galafold est disponible sous forme de gélule (123 mg). La dose recommandée de Galafold est d'une capsule tous les deux jours, à prendre par voie orale au moins 2 heures avant ou après la consommation d'aliments.

Galafold ne doit être utilisé que chez les patients présentant certaines mutations du gène de l'alpha-galactosidase A. Pour plus d'informations, reportez-vous au résumé des caractéristiques du produit (également compris dans l'EPAR).

Comment Galafold - Migalastat agit-il?

Galafold contient l'ingrédient actif migalastat, qui se lie à certaines formes instables d'alcalagalactosidase A, stabilisant ainsi l'enzyme. Cela permet à l’enzyme d’être transportée vers les zones de la cellule où elle peut décomposer le GL-3.

Quel est le bénéfice démontré par Galafold - Migalastat au cours des études?

Galafold a fait l'objet de deux études principales portant sur 127 patients atteints de la maladie de Fabry.

La première étude, qui comparait Galafold à un placebo (traitement fictif) chez 67 patients, a évalué la proportion de patients ayant répondu au traitement (définie comme une réduction d'au moins 50% des dépôts de GL-3 dans les reins). . En général, Galafold n’était pas plus efficace que le placebo pour réduire les dépôts de GL-3; Cependant, d'autres analyses incluant uniquement des patients présentant les mutations génétiques pouvant être traitées avec Galafold ont montré que les patients répondaient mieux à Galafold qu'à un placebo après 6 mois de traitement.

La deuxième étude, sur 60 patients, a comparé Galafold à l’agalsidase alfa et à l’agalsidase bêta, deux traitements de substitution de l’enzyme manquante. Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était la modification de la fonction rénale des patients après 18 mois de traitement. Dans cette étude, Galafold s'est avéré aussi efficace qu'un traitement enzymatique substitut pour stabiliser la fonction rénale du patient.

Quel est le risque associé à l’utilisation de Galafold - Migalastat?

L'effet indésirable le plus couramment observé par Galafold (pouvant affecter environ 1 personne sur 10) est le mal de tête.

Pour une liste complète des restrictions et des effets indésirables observés sous Galafold, voir la notice.

Pourquoi Galafold - Migalastat a-t-il été approuvé?

Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Galafold sont supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament dans l'Union européenne soit approuvée. Le comité a noté que Galafold avait été étudié chez un nombre limité de patients, mais les preuves disponibles sont jugées suffisantes pour une maladie aussi rare. Le CHMP a également estimé que Galafold était pris par voie orale, ce qui pourrait constituer un avantage par rapport à d’autres traitements autorisés, tels que l’enzymothérapie substitutive, administrés par perfusion (goutte-à-goutte) dans une veine. En ce qui concerne la sécurité, Galafold était bien toléré.

Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Galafold - Migalastat?

Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer que Galafold est utilisé d'une manière aussi sûre que possible. Sur la base de ce plan, des informations sur la sécurité ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice de Galafold, y compris les précautions à observer par les professionnels de la santé et les patients.

Plus d'informations sur Galafold - Migalastat

Pour consulter l'EPAR complet de Galafold, veuillez consulter le site internet de l'Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Rapports d'évaluation du public européen. Pour plus d'informations sur le traitement par Galafold, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.

Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins concernant Galafold est disponible sur le site internet de l'Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Désignation d'une maladie rare.