Qu'est-ce que Respreeza et à quoi sert-il?
Respreeza est un médicament utilisé chez les adultes présentant un déficit en inhibiteur de l'alpha1-protéinase humaine, une maladie héréditaire pouvant causer des problèmes pulmonaires, y compris une difficulté croissante à respirer, et qui peut également toucher le foie. Respreeza est utilisé pour ralentir les lésions pulmonaires chez les patients présentant un déficit sévère.
Respreeza contient l'inhibiteur du principe actif de l'alpha1-protéinase humaine.
Comment Respreeza est-il utilisé?
Respreeza est disponible sous forme de poudre et de solvant pour la préparation d'une solution pour perfusion (goutte-à-goutte dans une veine). La première perfusion doit être administrée sous la supervision d'un professionnel de la santé expérimenté dans le traitement du déficit humain en inhibiteur de l'alpha1-protéinase. Les perfusions suivantes peuvent être administrées par le patient ou par le patient lui-même.
La dose recommandée de Respreeza est de 60 mg / kg de poids corporel une fois par semaine. La perfusion devrait durer environ 15 minutes.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance. Pour plus d'informations, voir la notice.
Comment Respreeza agit-il?
Le principe actif de Respreeza, l'inhibiteur de l'alpha 1 protéinase humaine, est un composant naturel du sang dont la fonction est de protéger le tissu pulmonaire. Il est obtenu à partir de sang humain et agit en remplaçant la protéine dans laquelle manquent les patients atteints d'un déficit en inhibiteur d'alpha1-protéinase humain.
Quel est le bénéfice démontré par Respreeza au cours des études?
Il a été démontré que Respreeza ralentissait les lésions pulmonaires dans une étude principale portant sur 180 patients présentant une lésion pulmonaire due à un déficit humain en inhibiteur de l'alpha1-protéinase. Dans cette étude, Respreeza a été comparé à un placebo (traitement fictif) et le principal critère d'évaluation de l'efficacité était la diminution de la densité pulmonaire. La densité pulmonaire est un indicateur de l'étendue des lésions pulmonaires: plus la densité pulmonaire diminue, plus les lésions pulmonaires sont importantes. La réduction de la densité pulmonaire après 24 mois était d'environ 2, 6 g / l chez les patients traités par Respreeza, par rapport à environ 4, 2 g / l chez les patients traités par placebo.
Quel est le risque associé à Respreeza?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous Respreeza (pouvant affecter jusqu'à 1 personne sur 10) sont les vertiges et les maux de tête. Des réactions allergiques ont été observées au cours du traitement, dont certaines sont graves.
En raison du risque de réactions allergiques graves, Respreeza ne doit pas être utilisé chez les patients présentant un déficit en une protéine appelée IgA et qui ont développé des anticorps contre celle-ci, ceux-ci étant davantage exposés aux réactions allergiques. Pour une liste complète des limitations et des effets secondaires de Respreeza, voir la notice.
Pourquoi Respreeza a-t-il été approuvé?
La principale étude menée avec Respreeza a montré que le médicament était efficace pour ralentir les lésions pulmonaires chez les patients présentant un déficit en inhibiteur de l'alpha1-protéinase humain et que cet effet était considéré comme significatif chez les sujets présentant un déficit grave. En ce qui concerne la sécurité, la principale crainte liée à l'utilisation de Respreeza est représentée par des réactions allergiques. Cependant, des informations sur la manière de gérer ce risque ont été fournies dans les informations sur le produit. Il n'y avait pas d'autres préoccupations majeures concernant la sécurité du médicament.
Par conséquent, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Respreeza sont supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament au sein de l'UE soit approuvée.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Respreeza?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer que Respreeza est utilisé d'une manière aussi sûre que possible. Sur la base de ce plan, des informations sur la sécurité ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice de Respreeza, y compris les précautions à observer par les professionnels de la santé et les patients.
En outre, la société qui commercialise Respreeza mènera une nouvelle étude visant à déterminer si une dose plus élevée (120 mg / kg de poids corporel) pourrait offrir des avantages supérieurs à la dose actuellement recommandée.
Plus d'informations sur Respreeza
Pour plus d'informations sur le traitement par Respreeza, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
