Qu'est-ce que Coagadex - Facteur X de coagulation humain?
Coagadex est un médicament utilisé pour traiter et prévenir les saignements (y compris pendant ou après la chirurgie) chez les patients présentant un déficit héréditaire en facteur X. Le déficit en facteur X est un trouble de la coagulation causé par le manque de facteur X, une protéine nécessaire. pour la coagulation sanguine normale.
Le nombre de patients présentant un déficit en facteur X étant faible, la maladie est considérée comme "rare" et Coagadex a été classé dans la catégorie "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 14 septembre 2007.
Coagadex contient l'ingrédient actif appelé facteur X de la coagulation humaine.
Comment Coagadex - Facteur X de la coagulation humaine est-il utilisé?
Coagadex est disponible sous forme de poudre et de solvant utilisé pour la préparation d'une solution injectable par voie intraveineuse. La dose et la fréquence des injections dépendent de la gravité du déficit en facteur X, de l'étendue et de l'emplacement du saignement, ainsi que de la santé et du poids du patient.
Coagadex ne peut être obtenu qu’avec une ordonnance et le traitement doit être instauré sous la supervision d’un médecin expérimenté dans le traitement des troubles de la coagulation rares. Les patients peuvent s’auto-injecter Coagadex à la maison après avoir reçu les instructions appropriées. Pour plus d'informations, voir la notice.
Comment fonctionne le Coagadex - facteur X de la coagulation humaine?
Les patients présentant une déficience héréditaire en facteur X se caractérisent par le manque de facteur X, une protéine nécessaire à la formation de la croûte (caillot de sang) qui arrête le saignement de la plaie. Chez ces patients, les caillots sanguins ne se forment pas correctement, ce qui prolonge le saignement et ralentit la cicatrisation. Le sang peut s'infiltrer dans les tissus environnants et causer une douleur et un gonflement locaux. Des saignements des organes internes peuvent également se produire. Le principe actif de Coagadex est le facteur X humain isolé du plasma de donneurs de sang. Il remplace le facteur X manquant, favorisant la coagulation sanguine et permettant un contrôle temporaire du saignement.
Quel est le bénéfice démontré par Coagadex - Le facteur X de la coagulation humaine au cours des études?
Coagadex a été étudié dans le cadre d’une étude principale portant sur 16 patients âgés de 12 à 42 ans présentant un déficit en facteur X. Les patients ayant participé à l'étude ont reçu Coagadex pour le traitement des saignements spontanés survenus pendant la période de traitement ou pour la prévention des saignements au cours de la chirurgie. Le paramètre d'efficacité principal était basé sur l'évaluation par le médecin et le patient de l'efficacité du traitement dans la prévention et le traitement des épisodes hémorragiques.
En ce qui concerne le traitement des hémorragies, 187 épisodes ont été enregistrés et examinés et le traitement par Coagadex a été évalué comme "excellent" ou "bon" dans 98, 4% des épisodes hémorragiques. Dans les trois interventions chirurgicales mineures pratiquées au cours de l'étude, le traitement par Coagadex était considéré comme "excellent" pour la prévention des épisodes de saignement.
Quel est le risque associé à l'utilisation de Coagadex - Facteur X de la coagulation humaine?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous Coagadex (pouvant affecter jusqu'à 1 personne sur 10) sont les suivants: douleur ou rougeur au site d'injection, fatigue (fatigue) et mal de dos.
Des réactions d'hypersensibilité (allergiques) ont rarement été observées (jusqu'à 1 patient sur 1 000) chez les patients traités pour des troubles de la coagulation. Elles peuvent inclure: œdème de Quincke (gonflement des tissus sous-cutanés), sensation de brûlure et de douleur au point d'injection, frissons, rougeur, éruption cutanée pruriginante sur tout le corps, maux de tête, urticaire, hypotension (hypotension artérielle), léthargie, nausée (nausée), agitation, tachycardie (battement de coeur rapide), oppression thoracique, fourmillements, vomissements et respiration sifflante respiratoire. Ces réactions n'ont pas été observées lors des études cliniques menées sur Coagadex.
Pour une liste complète des restrictions et des effets indésirables rapportés avec Coagadex, voir la notice.
Pourquoi Coagadex - Facteur X de la coagulation humaine a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Coagadex sont supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament dans l'Union européenne soit approuvée. Compte tenu de l’absence de traitements spécifiques pour le déficit en facteur X, le CHMP a estimé que l’efficacité de Coagadex dans le traitement et la prévention des épisodes hémorragiques chez les patients de plus de 12 ans atteints de cette affection. Les données préliminaires sur les enfants de moins de 12 ans correspondent à celles obtenues chez des patients adolescents de moins de 17 ans. Le profil d'innocuité de Coagadex a été jugé satisfaisant sur la base des données disponibles, avec des effets indésirables gérables et une intensité légère à modérée. Cependant, en raison de l'extrême rareté de la maladie, la base de données sur l'innocuité est limitée et aucun événement rare ne devrait être enregistré au cours des essais cliniques.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Coagadex - Facteur X de la coagulation humain?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer que Coagadex est utilisé d'une manière aussi sûre que possible. Sur la base de ce plan, des informations sur la sécurité ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice de Coagadex, y compris les précautions à observer par les professionnels de la santé et les patients.
Plus d'informations sur Coagadex - Facteur X de coagulation humain
Pour consulter la version intégrale de l’EPAR Coagadex, consultez le site internet de l’agence: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rapports d’évaluation publics européens. Pour plus d'informations sur le traitement par Coagadex, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins sur Coagadex est disponible sur le site internet de l'Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Désignation d'une maladie rare.
