Qu'est-ce que Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato?
Ravicti est un médicament utilisé pour le traitement à long terme des troubles du cycle de l'urée chez les adultes et les enfants âgés de deux mois ou plus, lorsque cette maladie ne peut être gérée uniquement par des changements diététiques. Les patients souffrant de troubles du cycle de l'urée ne sont pas en mesure d'éliminer les déchets d'azote de l'organisme en raison de l'absence de certaines enzymes hépatiques. Dans le corps, l'azote résiduel est transformé en ammoniac, qui est nocif s'il s'accumule. Ravicti est utilisé chez les patients présentant une déficience en une ou plusieurs des enzymes suivantes: carbamoyle phosphate synthase I, ornithine carbamyltransférase, argininosuccinate synthase, argininosuccinate lyase, arginase I et ornithine translocase.
Ravicti contient le principe actif phénylbutyrate de glycérol.
Le nombre de patients souffrant de troubles du cycle de l'urée étant faible, ces maladies sont considérées comme "rares" et Ravicti a été classé dans la catégorie "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 10 juin 2010.
Comment utiliser Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato?
Ravicti est disponible sous forme de liquide (1, 1 g / ml), à prendre par voie orale ou au moyen d’un tube qui passe par le nez et atteint l’estomac ou passe de l’estomac à l’estomac. Il ne peut être obtenu que sur ordonnance et doit être prescrit par un médecin expérimenté dans le traitement de patients souffrant de troubles du cycle de l'urée.
Les protéines étant une source d’azote, Ravicti doit donc être associé à un régime alimentaire spécifique faible en protéines pour réduire l’apport en azote et, dans certains cas, à des compléments alimentaires (sur la base de l’apport quotidien en protéines nécessaire à croissance et développement).
La dose de Ravicti dépend du régime alimentaire du patient, de sa taille et de son poids. Pendant le traitement, des analyses de sang régulières doivent être effectuées pour ajuster la dose quotidienne. La dose quotidienne de Ravicti doit être divisée en quantités égales et administrée à chaque repas. Pour plus d'informations, voir le résumé des caractéristiques du produit (également compris dans l'EPAR).
Un traitement par Ravicti peut être nécessaire tout au long de la vie, sauf si le patient reçoit une greffe de foie réussie
Comment Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato agit-il?
Le principe actif de Ravicti, le phénylbutyrate de glycérol, est transformé en phénylacétate dans le corps. Le phénylacétate se combine avec l'acide aminé glutamine présent dans les protéines, qui contient de l'azote, pour former une substance qui peut être éliminée de l'organisme par les reins. Cela diminue les niveaux d'azote dans le corps, réduisant ainsi la quantité d'ammoniac produite.
Quel est le bénéfice démontré par Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato au cours des études?
Une étude portant sur 88 adultes présentant des troubles du cycle de l'urée a comparé Ravicti au phénylbutyrate de sodium (un autre médicament utilisé pour traiter les troubles du cycle de l'urée). Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était la modification des taux d'ammoniac dans le sang après 4 semaines de traitement. L'étude a révélé que Ravicti est au moins aussi efficace que le médicament de comparaison pour contrôler le taux d'ammoniac dans le sang: le niveau moyen d'ammoniac était d'environ 866 micromoles par litre chez les patients traités par Ravicti et de 977 micromoles par litre chez les patients traités avec du sodium. phénylbutyrate. Des données supplémentaires provenant d'études complémentaires ont montré des effets similaires de Ravicti chez les enfants âgés de 2 mois et plus.
Quel est le risque associé à l'utilisation de Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato?
Les effets indésirables les plus courants de Ravicti (pouvant affecter plus de 5 personnes sur 100) sont les suivants: diarrhée, flatulences (passage de gaz), maux de tête, baisse de l'appétit, vomissements, fatigue, sensation de malaise et odeur anormale de la peau.
Ravicti ne doit pas être utilisé pour traiter l'hyperammoniémie aiguë (augmentation soudaine du taux d'ammoniac dans le sang). Pour une liste complète des effets indésirables observés sous Ravicti et des limitations, voir la notice.
Pourquoi Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Ravicti étaient supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament soit approuvée dans l'UE.
Il a été démontré que Ravicti était efficace pour réduire le taux d’ammoniac dans le sang chez les patients présentant des troubles du cycle de l’urée. Ravicti est un médicament à libération prolongée, ce qui signifie que la substance active est libérée de manière continue tout au long de la journée. Par conséquent, même l'élimination de l'azote résiduel a lieu de manière constante, ce qui permet de mieux contrôler les niveaux d'ammoniac dans le sang tout au long de la journée. Pour la même raison, Ravicti ne doit pas être utilisé pour traiter l'hyperammoniémie aiguë, pour laquelle des traitements agissant plus rapidement sont nécessaires.
De plus, comme il est disponible en formulation liquide, le Comité a constaté que Ravicti pouvait être plus acceptable, en particulier pour les enfants, que d’autres médicaments granulaires à ajouter aux aliments; la formulation liquide facilite également l'administration du tube chez les patients incapables d'avaler en raison de problèmes neurologiques.
Les effets indésirables de Ravicti ont été principalement portés par l’intestin et ont été considérés comme gérables. Cependant, d'autres données sur la sécurité à long terme de Ravicti sont attendues.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Ravicti - Glycerol Fenilbutirrato?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer que Ravicti est utilisé d'une manière aussi sûre que possible. Sur la base de ce plan, des informations sur la sécurité ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice de Ravicti, y compris les précautions à observer par les professionnels de la santé et les patients.
En outre, la société qui commercialise Ravicti établira un registre des patients afin d’obtenir davantage d’informations sur les avantages et la sécurité à long terme du médicament.
Plus d'informations sur Ravicti - Glicerolo Fenilbutirrato
Pour plus d'informations sur le traitement par Ravicti, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
