Qu'est-ce que Myozyme?
Myozyme se présente sous forme de poudre pour la préparation d’une solution pour perfusion (goutte-à-goutte dans une veine). Le médicament contient le principe actif alglucosidase alfa.
Pourquoi Myozyme est-il utilisé?
Myozyme est utilisé pour traiter les patients atteints de la maladie de Pompe, une maladie héréditaire rare. Chez les patients atteints de cette maladie, on observe une déficience en une enzyme appelée alpha-glucosidase. Cette enzyme convertit normalement le glycogène (un glucide) en glucose. En cas d'absence de cette enzyme, le glycogène s'accumule dans certains tissus, en particulier dans le cœur et les muscles, y compris le diaphragme (le muscle respiratoire principal situé sous les poumons). L'accumulation progressive de glycogène est à l'origine de divers signes et symptômes, notamment une hypertrophie du cœur, des difficultés respiratoires et une faiblesse musculaire. Cette maladie peut se manifester à la naissance, mais aussi plus tard. Pour cette forme d'apparition tardive, les avantages de Myozyme n'ont pas été démontrés.
Le nombre de patients atteints de la maladie de Pompe étant faible, la maladie est considérée comme "rare" et Myozyme a été décrit comme un "médicament orphelin" (un médicament utilisé pour traiter des maladies rares) le 14 février 2001.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Myozyme est-il utilisé?
L'utilisation de ce médicament doit être supervisée par un médecin expérimenté dans la prise en charge de la maladie de Pompe ou d'autres maladies héréditaires du même type.
Myozyme est utilisé en perfusion de 20 mg par kilogramme de poids corporel, une fois toutes les deux semaines. Le débit de perfusion initial est de 1 mg / kg par heure, avec une augmentation progressive de 2 mg / kg / h toutes les 30 minutes, jusqu'à atteindre le débit maximal de 7 mg / kg / h. Myozyme peut être administré aux enfants, aux adolescents, aux adultes et aux personnes âgées.
Comment fonctionne Myozyme?
Myozyme est un traitement enzymatique substitutif, utilisé pour fournir aux patients l’enzyme dont ils sont privés. Myozyme sert à remplacer l'enzyme humaine alpha-glucosidase, qui fait défaut chez les personnes atteintes de la maladie de Pompe. Le principe actif de Myozyme, alglucosidase alfa, est une copie de l'enzyme humaine produite par une méthode appelée "technologie de l'ADN recombinant": l'enzyme est produite par une cellule dans laquelle un gène (ADN) a été introduit. le rend capable de produire l'enzyme. Cette enzyme de substitution favorise la dégradation du glycogène en empêchant son accumulation dans les cellules.
Quelles études ont été effectuées sur Myozyme?
Myozyme a fait l'objet de deux études principales portant sur 39 nouveau-nés et enfants atteints de la maladie de Pompe. Ces patients ont été comparés à un "groupe témoin historique" de patients atteints de la maladie de Pompe qui n'avaient pas été traités et ne participaient pas aux études. Les principaux indicateurs d'efficacité étaient le nombre de patients survivants et le nombre de patients ne nécessitant pas d'appareil respiratoire.
D'autres études ont analysé l'effet de Myozyme chez 15 patients atteints de la maladie à début tardif.
Quel est le bénéfice démontré par Myozyme au cours des études?
Dans la première étude principale, menée sur des enfants de moins de 6 mois, les 18 patients traités par Myozyme étaient en vie à l'âge de 18 mois et 15 d'entre eux n'ont pas eu besoin de ventilation, alors qu'un seul des 42 patients du groupe témoin historien était en vie à l'âge de 18 mois. Les résultats ont été confirmés par l'autre étude menée auprès d'enfants âgés de six mois à trois ans et demi.
Dans la maladie à début tardif, l’effet de Myozyme s’est avéré variable et plus difficile à mesurer. Dans ce type de maladie, les études n’ont pas montré d’avantage évident.
Quel est le risque associé à Myozyme?
Au cours des études, les effets indésirables les plus couramment observés sous Myozyme (plus d’un patient sur 10) étaient les suivants: tachycardie (accélération de la fréquence cardiaque), bouffées de chaleur, toux, tachypnée (augmentation du rythme respiratoire), vomissements, urticaire). éruption cutanée avec prurit), éruption cutanée (éruption cutanée), pyrexie (fièvre) et diminution de la saturation en oxygène (réduction du taux d'oxygène dans le sang). Pour une liste complète des effets indésirables observés sous Myozyme, voir la notice.
Les patients prenant Myozyme peuvent développer des anticorps (protéines produites en réponse à Myozyme). L'effet de ces anticorps sur la sécurité et l'efficacité de Myozyme n'est pas encore clair.
Myozyme ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à l'alglucosidase alfa ou à l'un des autres composants.
Pourquoi Myozyme a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a estimé que les bénéfices de Myozyme l'emportaient sur les risques d'un traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients présentant un diagnostic confirmé de maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase). Le comité a recommandé l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché pour Myozyme.
Quelles informations sont encore attendues pour Myozyme?
La société continuera d'étudier les effets de Myozyme chez les patients atteints de la forme tardive de la maladie.
Mesures prises pour assurer l'utilisation sans danger de Myozyme
La société qui fabrique Myozyme prépare un plan visant à garantir que le médicament est utilisé en toute sécurité, principalement en surveillant le développement d'anticorps chez les patients recevant Myozyme, en établissant un registre de toutes les personnes atteintes de la maladie de Pompe et en veillant à ce que les médecins sont conscients des réactions possibles des patients à la perfusion.
Plus d'informations sur Myozyme
Le 29 mars 2006, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valable pour toute la population de l'Union européenne pour Myozyme à Genzyme Europe BV.
Cliquez ici pour enregistrer le statut de médicament orphelin de Myozyme.
Pour la version EPAR complète de Myozyme, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé: 11-2008.
