Qu'est-ce que et qu'est-ce que Zalmoxis - des lymphocytes génétiquement modifiés utilisés?
Zalmoxis est un médicament utilisé en tant que traitement adjuvant chez l'adulte soumis à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT, greffe de cellules pouvant se transformer en différents types de cellules sanguines) provenant d'un donneur partiellement compatible (transplantation dite haplo-identique). Zalmoxis est utilisé chez les patients subissant une transplantation haplo-identique en raison de cancers du sang sévères tels que, par exemple, certaines leucémies et certains lymphomes. Avant d'être greffé, le patient sera traité pour éliminer les cellules de la moelle osseuse existantes, notamment les cellules cancéreuses et les cellules du système immunitaire. Zalmoxis est administré pour aider à restaurer le système immunitaire du patient après une transplantation.
Zalmoxis est un type de médicament de thérapie innovante appelé "produit de thérapie cellulaire somatique", qui est un type de médicament contenant des cellules ou des tissus qui ont été manipulés de manière à pouvoir être utilisés pour traiter, diagnostiquer ou prévenir une maladie. Zalmoxis contient des lymphocytes T (un type de globule blanc) génétiquement modifiés1. Pour obtenir Zalmoxis, les lymphocytes T du donneur greffé sont séparés du reste des cellules du greffon. Ces lymphocytes T sont ensuite modifiés génétiquement pour inclure un "gène suicide".
En tant que nombre de patients subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) faible, Zalmoxis a été désigné «médicament orphelin» (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 20 octobre 2003.
Comment utilise-t-on Zalmoxis - lymphocytes génétiquement modifiés?
Zalmoxis ne peut être obtenu que sur ordonnance et le traitement doit être effectué sous la supervision d'un médecin expérimenté dans le traitement des cancers du sang par greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT).
Zalmoxis est préparé pour être utilisé comme médicament spécifique au patient. Il est administré dans les 21 à 49 jours suivant la greffe, mais uniquement si la greffe n'a pas encore rétabli le système immunitaire du patient et si le patient n'a pas développé la maladie à greffer contre l'hôte (ce qui se produit lorsque les cellules greffées attaquer le corps).
Zalmoxis est administré en perfusion intraveineuse (goutte à goutte) pendant 20 à 60 minutes, chaque mois pendant quatre mois au maximum, jusqu'à ce que les lymphocytes T en circulation atteignent un certain niveau. La dose de Zalmoxis dépend du poids du patient.
Pour plus d'informations, voir la notice.
Comment fonctionne Zalmoxis - lymphocytes génétiquement modifiés?
Lorsqu'il est administré après une greffe, Zalmoxis aide le patient à renforcer son système immunitaire et, partant, à le protéger de l'infection. Cependant, les lymphocytes T présents dans Zalmoxis peuvent parfois attaquer le corps du patient, provoquant une maladie de greffe contre l'hôte. Les cellules T de Zalmoxis ont un gène suicidaire, ce qui les rend susceptibles aux médicaments à base de ganciclovir et de valganciclovir. Si le patient développe une maladie transplantée contre l'hôte, le ganciclovir ou le valganciclovir est administré, ce qui tue les lymphocytes T porteurs du gène suicide, ce qui permet de traiter la maladie et d'empêcher son développement ultérieur.
Quel est le bénéfice démontré par Zalmoxis - lymphocytes génétiquement modifiés au cours des études?
Zalmoxis a été étudié dans le cadre d’une étude principale portant sur 30 patients ayant subi une greffe haplo-identique en raison d’un cancer du sang grave. Dans cette étude, Zalmoxis n'a pas été comparé à d'autres traitements. Le critère principal d'évaluation de l'efficacité était la récupération du système immunitaire mesurée par les taux sanguins de lymphocytes T. Chez 77% des patients traités par Zalmoxis (23 sur 30), le système immunitaire a été restauré. Une maladie de transplantation d’hôte s’est produite chez 10 patients à qui on a ensuite administré du ganciclovir ou du valganciclovir, seuls ou en association avec d’autres médicaments. Les 10 patients ont tous récupéré de la maladie de transplantation d’hôte.
Les données de l’étude principale ont également été combinées aux données d’une deuxième étude en cours et les taux de survie des 37 patients traités par Zalmoxis (23 de l’étude principale et 14 de la présente étude) ont été comparés à ceux de une base de données de 140 patients ayant subi une transplantation haplo-identique dans le passé. Le pourcentage de patients ayant survécu un an était de 51% chez les patients ayant reçu Zalmoxis, par rapport à 34 à 40% chez les patients n'ayant pas reçu Zalmoxis.
Quels sont les risques associés à Zalmoxis - lymphocytes génétiquement modifiés?
L'effet indésirable le plus couramment observé sous Zalmoxis (pouvant survenir chez plus d'un patient sur 10) est la maladie aiguë de la transplantation contre l'hôte (une maladie qui se développe environ 100 jours après la transplantation). Lorsque Zalmoxis est utilisé, cette affection peut être traitée avec du ganciclovir ou du valganciclovir. Zalmoxis ne doit pas être administré aux patients dont le système immunitaire a été restauré. En outre, il ne doit pas être utilisé chez les patients qui ont déjà développé une maladie à greffe contre le traitement nécessitant un hôte. Pour une liste complète des restrictions et des effets indésirables observés sous Zalmoxis, voir la notice.
Pourquoi Zalmoxis - lymphocytes génétiquement modifiés a-t-il été approuvé?
Il a été démontré que Zalmoxis aide à restaurer le système immunitaire des patients qui ont subi une transplantation haplo-identique en raison d'un cancer du sang grave. ces patients ont des options de traitement limitées et un mauvais pronostic. Le profil d'innocuité de Zalmoxis est considéré comme acceptable. Le risque principal est la maladie de transplantation contre l'hôte. Cependant, le ganciclovir ou le valganciclovir peut être traité avec succès, ce qui tue les lymphocytes T présents dans Zalmoxis. Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que, bien que des données supplémentaires soient nécessaires pour déterminer son ampleur, les bénéfices de Zalmoxis l'emportent sur les risques, et il a recommandé que l'utilisation de ce médicament soit approuvée dans l'Union européenne. . Zalmoxis a obtenu une "approbation conditionnelle". Cela signifie que davantage d'informations sur le médicament seront disponibles à l'avenir, ce que l'entreprise est tenue de fournir. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments passera en revue les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence.
Quelles informations sont encore attendues pour Zalmoxis?
Étant donné que Zalmoxis a reçu "l'approbation conditionnelle", la société qui commercialise Zalmoxis fournira les résultats d'une étude en cours sur des patients atteints de leucémie aiguë à risque élevé. L'étude comparera la transplantation haploidentique suivie d'un traitement par Zalmoxis avec une transplantation haploidentique contenant des lymphocytes T, suivie d'un traitement par la cyclophosphamide (un médicament destiné à prévenir l'apparition d'une maladie du greffon contre l'hôte) et d'une transplantation haploidentique sans lymphocytes T.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Zalmoxis - lymphocytes génétiquement modifiés?
La société qui commercialise Zalmoxis fournira aux professionnels de la santé du matériel de formation contenant des informations détaillées sur les risques, y compris la maladie du greffon du patient, et sur l’utilisation correcte du médicament. La société collectera également des données sur tous les patients traités avec Zalmoxis en complétant un registre et en suivant les progrès après traitement pour étudier l'innocuité et l'efficacité du médicament à long terme.
Les recommandations et les précautions à suivre par les professionnels de la santé et les patients pour une utilisation sûre et efficace de Zalmoxis ont également été rapportées dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice.
Plus d'informations sur Zalmoxis - Lymphocytes génétiquement modifiés
Pour consulter l'EPAR complet de Zalmoxis, veuillez consulter le site internet de l'Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Rapports d'évaluation du public européen. Pour plus d'informations sur le traitement par Zalmoxis, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins sur Zalmoxis est disponible sur le site internet de l'Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Désignation d'une maladie rare
