Qu'est-ce que Orfadin?
Orfadin est un médicament qui contient le principe actif nitisinone et est disponible sous forme de gélules blanches (2, 5 et 10 mg).
À quoi sert Orfadin?
Orfadin est utilisé pour traiter la tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1). C'est une maladie infantile rare dans laquelle le corps ne peut pas complètement dégrader la tyrosine, un acide aminé. En conséquence, des substances nocives se forment et s'accumulent dans l'organisme, provoquant de graves problèmes de foie et un cancer du foie chez les jeunes enfants. Orfadin est administré avec un régime alimentaire pauvre en acides aminés, la tyrosine et la phénylalanine.
Le nombre de patients atteints d'HT-1 étant faible, la maladie est considérée comme "rare" et Orfadin a reçu le statut de "médicament orphelin" (un médicament utilisé pour les maladies rares) le 29 décembre 2000.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Orfadin est-il utilisé?
Le traitement par Orfadin doit être instauré et surveillé par des médecins expérimentés dans le traitement des patients atteints de HT-1. Le traitement doit être instauré dès que possible et la posologie d’Orfadin doit être ajustée en fonction de la réponse du patient et de son poids.
La dose initiale recommandée est de 1 mg par kilogramme de poids corporel divisé en deux doses. Les gélules sont normalement ingérées entières, mais peuvent être ouvertes et le contenu mélangé dans une petite quantité d’eau ou de nourriture, à avaler immédiatement. Orfadin est indiqué pour une utilisation à long terme. Les patients doivent être surveillés au moins tous les six mois.
Comment fonctionne Orfadin?
La tyrosine est métabolisée dans le corps par diverses enzymes. Les patients atteints d'HT-1 sont privés de l'une de ces enzymes. Par conséquent, la tyrosine présente dans son corps n'est pas correctement éliminée, mais elle se transforme en substances nocives. Nitisone, l'ingrédient actif d'Orfadin, inhibe une enzyme qui convertit la tyrosine en substances nocives. Cependant, comme la tyrosine reste dans le corps pendant le traitement par Orfadin, les patients doivent suivre un régime alimentaire pauvre en tyrosine. Le régime alimentaire doit également être pauvre en phénylalanine, car il est converti en tyrosine dans le corps.
Quelles études ont été menées sur Orfadin?
La plus grande étude sur Orfadin a été réalisée sur 257 patients dans 87 hôpitaux de 25 pays, dans le cadre d'un programme "d'utilisation compassionnelle". C'est un programme dans lequel les médecins peuvent demander un médicament à un patient avant qu'il ne soit finalement autorisé. L'étude a observé l'effet d'Orfadin sur la survie et l'a comparée à des rapports publiés dans des revues médicales décrivant la survie de patients atteints de HT-1 et traités uniquement avec un régime alimentaire modifié.
Quel est le bénéfice démontré par Orfadin au cours des études?
Orfadin a pour principal avantage d’augmenter considérablement l’espérance de vie. Par exemple, un enfant de moins de deux mois avec HT1 n'aurait normalement que 28% de chances de survivre cinq ans en mangeant uniquement le régime alimentaire. En ajoutant Orfadin au traitement, le taux de survie atteint 82%. Plus la thérapie est commencée tôt, plus les chances de survie sont grandes.
Quel est le risque associé à l'utilisation d'Orfadin?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous Orfadin (chez 1 à 10 patients sur 100) sont les suivants: thrombocytopénie (faible nombre de plaquettes sanguines), leucopénie (faible nombre de globules blancs), granulocytopénie (faible taux de granulocytes, type de globules blancs). sang), conjonctivite (inflammation de la membrane recouvrant la paupière), opacité de la cornée (obscurcissement de la cornée, couche transparente devant la pupille), kératite (inflammation de la cornée), photophobie (sensibilité accrue des yeux à la lumière) et douleur . oculaires Nombre de ces symptômes peuvent être dus à des taux élevés de tyrosine dus à un régime alimentaire inadéquat des patients. Pour une description complète des effets indésirables observés sous Orfadin, voir la notice.
Orfadin ne doit pas être utilisé chez les personnes présentant une hypersensibilité (allergie) à la nitisinone ou à l'un des autres composants du médicament.
Pourquoi Orfadin a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a noté qu'Orfadin semblait être un traitement efficace de l'HT-1, en particulier s'il était instauré tôt, avant que le foie du patient ne soit trop endommagé. Orfadin donne également de meilleurs résultats pour les patients que les résultats obtenus avec le seul régime modifié décrit dans la littérature. Le CHMP a donc décidé que les bénéfices d'Orfadin sont supérieurs à ses risques pour le traitement des patients présentant un diagnostic confirmé de HT-1 en association avec une mauvaise alimentation en tyrosine et en phénylalanine. Le comité a par conséquent recommandé l'octroi de l'autorisation de mise sur le marché pour Orfadin.
Plus d'informations sur Orfadin
La Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valide dans toute l'Union européenne pour Orfadin à la société Swedish Orphan International AB, le 21 février 2005.
Au début, Orfadin était autorisé dans des "circonstances exceptionnelles" car, cette maladie étant rare, peu d'informations étaient disponibles au moment de l'approbation. La société ayant fourni les informations complémentaires demandées, la condition relative aux "circonstances exceptionnelles" a été supprimée le 21 septembre 2009.
Pour résumer l’avis du comité des médicaments orphelins sur Orfadin, cliquez ici.
L’EPAR complet pour Orfadin est disponible.
Dernière mise à jour de ce résumé: 07-2009.
