Qu'est-ce que Strensiq - Asfotase alfa?
Strensiq est un médicament indiqué dans le traitement à long terme des patients atteints d'hypophosphatasie chez l'enfant. L'hypophosphatasie est une maladie osseuse héréditaire rare pouvant entraîner une perte prématurée des dents, des malformations osseuses, des fractures fréquentes et des difficultés respiratoires. Strensiq contient le principe actif asfotase alfa.
Comme le nombre de patients atteints d'hypophosphatasie est faible, la maladie est considérée comme "rare" et Strensiq a été classé comme "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 3 décembre 2008.
Comment utiliser Strensiq - Asfotase alfa?
Strensiq ne peut être obtenu que sur ordonnance et le traitement doit être instauré par un médecin expérimenté dans le traitement des troubles métaboliques ou des maladies des os.
Le médicament est disponible sous forme de solution injectable dans des flacons de force et de volume différents. Il est administré par injection sous-cutanée six fois par semaine (à une dose de 1 mg / kg de poids corporel) ou trois fois par semaine (à une dose de 2 mg / kg de poids corporel). Étant donné que la quantité de médicament à administrer dépend du poids du patient, le médecin doit ajuster la dose en fonction du changement de poids, en particulier chez les enfants en croissance. Pour plus d'informations, voir la notice.
Comment agit Strensiq - Asfotase alfa?
L'hypophosphatasie est provoquée par des défauts du gène responsable de la production d'une enzyme appelée "non-tissée phosphatase alcaline" (ALP), qui joue un rôle fondamental dans la formation et le maintien d'os sains, ainsi que dans la gestion du calcium phosphate dans le corps. Les personnes atteintes d'hypophosphatasie n'ont pas suffisamment d'enzymes de PAL et ont donc un squelette faible. L'asfotase alfa, l'ingrédient actif de Strensiq, est une copie modifiée de l'enzyme ALP humaine et est utilisé pour remplacer l'enzyme défectueuse, afin d'augmenter la concentration en PAL active.
Quel est le bénéfice démontré par Strensiq - Asfotase alfa au cours des études?
Strensiq a été étudié dans le cadre d’une étude principale menée auprès de 13 enfants âgés de six à 12 ans. Strensiq a été administré à raison de 2 mg / kg ou de 3 mg / kg de poids corporel trois fois par semaine pendant 24 semaines. Le principal critère d'évaluation de l'efficacité du médicament a été l'amélioration de l'apparence des articulations du poignet et du genou chez les patients, observée sur la radiographie avant et après le traitement par Strensiq. Les radiographies d'enfants traités avec Strensiq ont également été comparées à des radiographies similaires réalisées sur des garçons de 16 ans non traités avec Strensiq ("témoins historiques"). L'étude, qui a également examiné d'autres paramètres d'efficacité, notamment la croissance et la taille, a montré que chez les enfants traités avec Strensiq, la structure articulaire était améliorée, comme en témoignaient les clichés radiographiques, et que la plupart des patients semblaient être surélevés. . Chez les témoins historiques, aucune amélioration similaire au niveau articulaire ou en termes de croissance en hauteur n’a été observée au cours d’une période comparable dans la plupart des patients.
L'efficacité de Strensiq a également été confirmée, en général, par d'autres études plus modestes, dans lesquelles la dose de 1 mg / kg de Strensiq administrée six fois par semaine a également été examinée.
Quel est le risque associé à l'utilisation de Strensiq - Asfotase alfa?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous Strensiq (pouvant affecter plus de 1 personne sur 10) sont les suivants: maux de tête, érythème (rougeur de la peau), douleurs dans les bras et les jambes, fièvre, irritabilité, réactions au site d'injection (douleur, éruption cutanée). et des démangeaisons) et des ecchymoses (ecchymoses). Pour une liste complète des restrictions et des effets indésirables observés sous Strensiq, voir la notice.
Pourquoi Strensiq - Asfotase alfa a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Strensiq sont supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament soit approuvée dans l'UE. Le Comité a noté que l’hypophosphatasie est une maladie grave et potentiellement mortelle pour laquelle il n’existe aucun traitement autorisé. Bien que l'étude principale ait été menée à petite échelle et sans comparaison directe de Strensiq avec un autre traitement ou avec des patients non traités, le CHMP a considéré que l'amélioration observée au niveau des os et la croissance apparente présentaient des avantages importants. L’hypophosphatasie étant une maladie extrêmement rare, il est probable que les données relatives à cette population resteront limitées. En ce qui concerne la sécurité, les réactions au site d’injection et d’autres effets secondaires ont été jugés gérables avec les recommandations actuelles.
Strensiq a été autorisé dans des "circonstances exceptionnelles" car il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur le médicament en raison de la rareté de la maladie. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments examinera les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence.
Quelles informations sont encore attendues pour Strensiq - Asfotase alfa?
Étant donné que Strensiq a été approuvé dans des circonstances exceptionnelles, la société qui le commercialise établira un registre des patients atteints d'hypophosphatasie afin de recueillir des informations sur la maladie, ainsi que sur la sécurité et l'efficacité de Strensiq à long terme.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Strensiq - Asfotase alfa?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer que Strensiq est utilisé d'une manière aussi sûre que possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice de Strensiq, y compris les précautions à observer par les professionnels de la santé et les patients.
En outre, la société fournira du matériel d’information aux patients et à leurs soignants afin de s’assurer que Strensiq est utilisé correctement et de réduire les risques d’erreurs médicales. Le matériel contiendra un guide d’auto-injection pour les patients, ainsi que des instructions sur la façon de donner l’injection aux parents ou à ceux qui assistent les enfants atteints de la maladie.
La société mènera également une étude pour collecter des données sur les réactions des patients adultes traités avec la dose de Strensiq utilisée dans la population pédiatrique. Des études en cours continueront également à examiner plus avant les avantages de Strensiq chez les adolescents âgés de 13 à 18 ans.
Informations complémentaires sur Strensiq - Asfotase alfa
Pour consulter l'EPAR complet et le résumé du plan de gestion des risques Strensiq, veuillez consulter le site internet de l'Agence: ema.Europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Rapports d'évaluation publics européens. Pour plus d'informations sur le traitement par Strensiq, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
