Qu'est-ce que Spinraza - Nusinersen et à quoi sert-il?
Spinraza est un médicament utilisé pour traiter l'atrophie musculaire spinale (SMA) 5q, une maladie génétique qui provoque une faiblesse musculaire et une atrophie, y compris les muscles des poumons. La maladie est associée à une anomalie du chromosome 5q et les symptômes commencent généralement peu de temps après la naissance.
En raison du faible nombre de patients atteints de SMA, la maladie est considérée comme "rare" et Spinraza a été classé comme "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 2 avril 2012.
Spinraza contient le principe actif nusinersen.
Comment Spinraza - Nusinersen est-il utilisé?
Spinraza ne peut être obtenu qu’avec une ordonnance et le traitement doit être instauré par un médecin expérimenté dans la prise en charge de l’AMS.
Le médicament est disponible sous forme de solution injectable en flacons de 12 mg. Il est administré par injection intrathécale (dans la région lombaire, directement dans la colonne vertébrale) par un médecin ou une infirmière expérimentée dans l’exécution de cette procédure. Il peut être nécessaire de calmer le patient (administrer un médicament pour le calmer) avant d'administrer Spinraza.
La dose recommandée est de 12 mg (un flacon) à administrer dès que possible après le diagnostic de malignité du patient. La première dose doit être suivie de 3 autres doses, après 2, 4 et 9 semaines, puis d’une dose toutes les 4 semaines. Le traitement doit continuer jusqu'à ce que le patient en profite. Pour plus d'informations, voir la notice.
Comment fonctionne Spinraza - Nusinersen?
Les patients atteints de SMA ne possèdent pas de protéine appelée "facteur de survie du neurone moteur" (SMN), essentielle à la survie et au fonctionnement normal des motoneurones (cellules nerveuses de la moelle épinière qui contrôlent les mouvements musculaires). La protéine SMN est produite par deux gènes, SMN1 et SMN2. Les patients atteints de SMA ne possèdent pas le gène SMN1, mais ont le gène SMN2 qui produit principalement une protéine SMN courte qui ne fonctionne pas aussi longtemps qu'une protéine complète.
Spinraza est un oligonucléotide antisens synthétique (un type de matériel génétique) qui permet au gène SMN2 de produire la protéine complète qui peut fonctionner normalement. Cela remplace la protéine manquante, soulageant ainsi les symptômes de la maladie.
Quel est le bénéfice démontré par Spinraza - Nusinersen au cours des études?
Une étude principale portant sur 121 nouveau-nés (âge moyen: 7 mois) atteints de SMA a montré que Spinraza est efficace pour améliorer la mobilité par rapport au placebo (injection factice).
Après un an de traitement, 51% des nourrissons traités par Spinraza (37 sur 73) ont constaté des progrès dans le développement de la maîtrise de la tête, du roulement, de la position assise, de la marche à quatre pattes, de la position debout et de la marche. Aucun progrès similaire n'a été observé chez les nouveau-nés ayant reçu un placebo, de plus, la majorité des nourrissons traités avec Spinraza ont survécu plus longtemps et ont nécessité une respiration assistée plus tard que ceux ayant reçu un placebo.
Une autre étude est en cours pour évaluer l'efficacité de Spinraza chez des enfants présentant une malformation osseuse moins grave et diagnostiqués à un stade ultérieur (âge moyen: 3 ans). L'analyse intermédiaire a montré des résultats cohérents avec ceux des nouveau-nés chez qui la maladie avait commencé plus tôt.
Quels sont les risques associés à Spinraza - Nusinersen?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous Spinraza (pouvant affecter plus d'une personne sur 10) sont les maux de tête et les maux de dos. Cependant, chez les nouveau-nés, ces effets indésirables n'ont pas pu être évalués car ils n'étaient pas en mesure de les communiquer. On pense que ces effets indésirables sont causés par des injections dans la colonne vertébrale effectuées pour administrer le médicament.
Pour une liste complète des effets secondaires et des restrictions associés à Spinraza, voir la notice.
Pourquoi Spinraza - Nusinersen a-t-il été approuvé?
Dans son évaluation, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a reconnu la gravité de la maladie et le besoin urgent d'un traitement efficace.
Il a été démontré que Spinraza détermine des améliorations cliniquement significatives chez les jeunes enfants atteints d’une maladie à divers degrés de gravité. Bien que le médicament n'ait pas été testé sur des patients présentant les formes de SMA les plus graves et les plus bénignes, il devrait offrir des avantages similaires à ces patients.
Les effets indésirables ont été jugés gérables car la plupart d’entre eux sont liés au mode d’administration du médicament.
Par conséquent, le CHMP a décidé que les bénéfices de Spinraza sont supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament au sein de l'UE soit approuvée.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Spinraza - Nusinersen?
La société qui commercialise Spinraza complétera les études en cours sur la sécurité et l’efficacité à long terme du médicament chez les patients présentant des symptômes de SMA et chez les patients ne présentant pas encore de symptômes.
Les recommandations et les précautions que doivent suivre les professionnels de la santé et les patients pour garantir l’utilisation efficace et sans danger de Spinraza ont également été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice.
Plus d'informations sur Spinraza - Nusinersen
Pour obtenir la version EPAR complète de Spinraza, veuillez consulter le site web de l'Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Rapports d'évaluation du public européen. Pour plus d'informations sur le traitement par Spinraza, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins sur Spinraza est disponible sur le site internet de l'Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Désignation d'une maladie rare.
