Qu'est-ce que Cerezyme?
Cerezyme est une poudre avec laquelle une solution pour perfusion est préparée (goutte-à-goutte dans une veine). Contient le principe actif imiglucérase.
À quoi sert Cerezyme?
Cerezyme est utilisé pour le traitement à long terme des patients atteints de la maladie de Gaucher. La maladie de Gaucher est une maladie héréditaire rare caractérisée par l'absence d'une enzyme appelée glucocérébrosidase, qui décompose normalement un déchet lipidique appelé glucocérébroside. Sans cette enzyme, le glucocérébroside lipidique s’accumule dans le corps, généralement dans le foie, la rate et la moelle osseuse, déclenchant les symptômes de la maladie: anémie (faible taux de globules rouges), fatigue, tendance aux ecchymoses et aux saignements, gonflement la rate et le foie, des douleurs osseuses et des fractures.
Cerezyme est indiqué chez les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1, qui n'affecte pas les cellules nerveuses, ou de type 3, qui affecte les cellules nerveuses pendant de longues périodes. Les patients doivent présenter des symptômes n'affectant pas le système nerveux, notamment une ou plusieurs des affections suivantes:
- l'anémie;
- thrombocytopénie (faible nombre de plaquettes dans le sang);
- problèmes osseux;
- hypertrophie du foie ou de la rate.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Cerezyme est-il utilisé?
Les patients atteints de la maladie de Gaucher doivent être traités par des médecins expérimentés dans le traitement de cette maladie. Cerezyme est normalement administré par perfusion toutes les deux semaines. La posologie et la fréquence des perfusions doivent être adaptées à chaque patient en fonction des symptômes et de la réponse au traitement. Les premières perfusions doivent être administrées lentement, puis la vitesse de perfusion peut être augmentée sous la supervision d'un médecin ou d'une infirmière. Cerezyme est indiqué pour une utilisation à long terme.
Comment Cerezyme agit-il?
Dans le passé, la maladie de Gaucher était traitée à l'aide d'une enzyme appelée alglucérase, préparée à partir de placenta humain. L’imiglucérase, l’ingrédient actif de Cerezyme, est une copie de cette enzyme, produite par une méthode appelée "technologie de l’ADN recombinant": l’enzyme est produite par une cellule dans laquelle un gène (ADN) a été inséré. ce qui le rend capable de produire l'enzyme. L'imiglucérase remplace l'enzyme qui fait défaut dans la maladie de Gauche et favorise la décomposition du glucocérébroside, l'empêchant de s'accumuler dans le corps.
Quelles études ont été effectuées sur Cerezyme?
En ce qui concerne la maladie de Gaucher de type 1, Cerezyme a été étudié dans le cadre de trois études portant sur 40 patients au total, chiffre acceptable compte tenu du fait que la maladie est très rare. Ces études ont comparé la capacité de Cerezyme et de l’alglucérase à contrôler les symptômes de la maladie de Gaucher, à savoir l’augmentation du nombre de globules rouges et de plaquettes dans le sang et la diminution du volume du foie et de la rate. Pour la maladie de Gaucher de type 3, extrêmement rare, la société a présenté des données provenant d'articles publiés et d'un registre spécial des patients atteints de la maladie de Gaucher.
Quel est le bénéfice démontré par Cerezyme au cours des études?
Des études ont montré que Cerezyme est aussi sûr et efficace que l'alglucérase dans le contrôle des symptômes de la maladie de Gaucher. Il a également été démontré que les patients peuvent passer en toute sécurité du traitement par alglucérase au traitement par Cerezyme.
Quel est le risque associé à Cerezyme?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous Cerezyme (chez 1 à 10 patients sur 100) sont les suivants: symptômes respiratoires (difficulté à respirer), urticaire (éruption cutanée) ou angioedème (gonflement sous-cutané), démangeaisons et éruptions cutanées. Les patients peuvent développer des anticorps (protéines produites par l'organisme en réaction à Cerezyme, pouvant compromettre le traitement) et doivent être surveillés au cours de la première année de traitement afin de détecter tout signe de réaction allergique à Cerezyme.
Cerezyme doit être utilisé avec prudence chez les sujets pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à l'imiglucérase ou à l'un des excipients.
Pourquoi Cerezyme a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a décidé que Cerezyme contrôlait efficacement les symptômes de la maladie de Gaucher de type 1 et de type 3. Il a estimé que les bénéfices de Cerezyme sont supérieurs à ses risques, tels que traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients présentant un diagnostic confirmé de maladie de Gaucher non neuropathique (type 1) ou de maladie neuropathique chronique (type 3), qui présentent également des manifestations cliniques non neurologiques significatives de la maladie. Le comité a recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Cerezyme.
Autres informations sur Cerezyme:
Le 17 novembre 1997, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valable dans toute l'Union européenne pour Cerezyme à Genzyme Europe BV. L'autorisation de mise sur le marché a été renouvelée le 17 novembre 2002 et le 17 novembre 2007.
Pour consulter la version complète de l’EPAR de Cerezyme, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé: 06-2009
