Mozobil - plerixafor

Qu'est-ce que Mozobil?

Mozobil est une solution injectable contenant le principe actif plerixafor.

À quoi sert Mozobil?

Mozobil est utilisé pour aider à collecter des cellules souches hématopoïétiques (cellules de la moelle osseuse pouvant muter en différents types de cellules sanguines) en vue de la transplantation. Il est utilisé chez les patients atteints de lymphome ou de myélome multiple (types de cancer des cellules sanguines) pour une greffe autologue (lorsque les cellules du patient sont utilisées pour la transplantation). Il n’est utilisé que chez les patients pour lesquels la collecte de cellules souches est difficile.

Le nombre de patients nécessitant une mobilisation et une collecte de cellules souches hématopoïétiques étant faible, cette affection est considérée comme "rare". Par conséquent, Mozobil a été classé comme "médicament orphelin" (c'est-à-dire un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 20 octobre 2004.

Comment utilisez-vous Mozobil?

La thérapie avec Mozobil doit être initiée et supervisée par un médecin expérimenté en oncologie ou en hématologie. Après l'administration de Mozobil au patient, il est nécessaire d'extraire les cellules souches du patient du sang et de les stocker avant la transplantation. Le traitement doit donc être effectué en collaboration avec un centre spécialisé expérimenté dans ce domaine et dans lequel le suivi des cellules souches peut être effectué correctement.

Mozobil est utilisé avec une hormone appelée facteur de croissance des colonies de granulocytes (G-CSF). Le G-CSF est utilisé en monothérapie pendant quatre jours avant l'ajout de Mozobil. Mozobil

Il est administré par injection sous-cutanée, six à onze heures avant le prélèvement sanguin et l'extraction des cellules souches de chaque patient. Il peut être utilisé jusqu'à sept jours consécutifs.

Comment fonctionne Mozobil?

Mozobil est utilisé pour aider à déplacer ("mobiliser") les cellules souches de la moelle osseuse afin qu'elles puissent être libérées dans le sang. Plerixafor, le principe actif présent dans Mozobil, agit en inhibant l'activité d'une protéine appelée "récepteur de la chimiokine CXCR4". Cette protéine aide à retenir les cellules souches dans la moelle osseuse. En bloquant son activité, Mozobil permet aux cellules souches d'être libérées dans le sang, de manière à pouvoir être récoltées.

Quelles études ont été réalisées sur Mozobil?

Les effets de Mozobil ont d'abord été testés sur des modèles expérimentaux avant d'être étudiés chez l'homme.

Mozobil a été comparé à un placebo (traitement fictif) dans le cadre de deux études principales portant sur 298 adultes atteints d'un type de lymphome appelé lymphome non hodgkinien et sur 302 adultes atteints de myélome multiple. Le G-CSF a également été administré à tous les patients. Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était le nombre de patients chez lesquels un certain nombre de cellules souches du sang pouvaient être collectées en 2-4 jours. De plus, le nombre de patients avec un certain nombre de cellules souches recueillies et chez lesquels les cellules souches ont été implantées avec succès (début de la croissance normale et production de cellules sanguines) a été observé dans les études.

Quel est le bénéfice démontré par Mozobil au cours des études?

Mozobil s'est avéré plus efficace que le placebo dans la mobilisation des cellules souches de la moelle osseuse dans le sang. Parmi les patients atteints de lymphome, 60% des personnes ayant reçu Mozobil ont atteint le nombre de cellules souches cible dans les 4 jours suivant le prélèvement (89 sur 150), contre 20% des patients ayant reçu un placebo (29). sur 148). Parmi les patients atteints de myélome multiple, 72% de ceux ayant reçu Mozobil ont atteint l'objectif numérique en cellules souches (106 sur 148), contre 34% des patients ayant reçu un placebo (53 sur 154). Dans les deux études, un nombre plus important de patients ayant reçu Mozobil avaient atteint l'objectif numérique des cellules souches et dans lequel les cellules souches avaient été greffées avec succès.

Quel est le risque associé à Mozobil?

Les effets indésirables les plus couramment observés sous Mozobil (chez plus d'un patient sur 10) sont les suivants: diarrhée, nausée et réactions au site d'injection. Pour une liste complète des effets indésirables observés sous Mozobil, voir la notice.

Mozobil ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) au plerixafor ou à l'un des autres composants.

Pourquoi Mozobil a-t-il été approuvé?

Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a estimé que les bénéfices de Mozobil l'emportent sur les risques liés à son utilisation en association avec le G-CSF afin d'améliorer la mobilisation des cellules souches hématopoïétiques dans le sang périphérique en vue de la collecte et du traitement ultérieur. autogreffe chez des patients atteints de lymphome et de myélome multiple à faible mobilisation cellulaire. Le comité a recommandé l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché pour Mozobil.