Qu'est-ce que Flebogammadif?
Flebogammadif est une solution pour perfusion (goutte-à-goutte dans une veine). Flebogammadif contient le principe actif immunoglobuline humaine normale.
Pourquoi Flebogammadif est-il utilisé?
Flebogammadif est utilisé dans trois groupes principaux de patients:
- Patients présentant un risque d'infection, car ils ne possèdent pas suffisamment d'anticorps (protéines naturelles présentes dans le sang qui aident le corps à combattre les infections et d'autres maladies). Ces patients peuvent être des personnes présentant un déficit congénital en anticorps (syndrome d'immunodéficience primaire (PID)), ainsi que des patients dont le déficit en anticorps est dû à un cancer du sang (myélome ou leucémie lymphatique chronique) ou des enfants nés avec le syndrome d'immunodéficience acquise (SIDA) et sujette à des infections fréquentes. Ces conditions sont appelées syndromes d'immunodéficience et le traitement indiqué est un traitement de substitution.
- Patients présentant certains troubles du système immunitaire. Ces patients présentent une anomalie du système immunitaire (le système de défense de l'organisme humain) qui doit être résolue. Il peut s'agir de patients atteints de purpura thrombocytopénique idiopathique (PTI) présentant un nombre insuffisant de plaquettes (composants sanguins favorisant la coagulation) et présentant un risque élevé d'hémorragie et de patients atteints de certaines maladies (syndrome de Guillain-Barré, Kawasaki). Ce type de traitement s'appelle immunomodulation (régulation immunitaire).
- Patients subissant une greffe de moelle osseuse.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Flebogammadif est-il utilisé?
Flebogammadif est généralement administré par perfusion intraveineuse, généralement par un médecin ou une infirmière; l'administration peut également être effectuée par le patient ou par le soignant après avoir été dûment instruit. La dose et la fréquence des perfusions dépendent de la maladie traitée. En thérapie de remplacement, il peut être nécessaire de modifier la dose en fonction de la réponse du patient. Pour des informations complètes, voir le résumé des caractéristiques du produit inclus dans l’EPAR.
Comment Flebogammadif agit-il?
Le principe actif de Flebogammadif, une immunoglobuline humaine normale, est une protéine hautement purifiée extraite du plasma humain (un composant sanguin). Il contient de l'immunoglobuline G (IgG), un type d'anticorps utilisé en médecine depuis les années 1980 et ayant un large spectre d'activité contre les agents infectieux. Flebogammadif aide à rétablir des taux sanguins d'IgG anormalement bas à un niveau normal. Flebogammadif peut aider à réguler un système immunitaire présentant des anomalies et à moduler la réponse immunitaire. Flebogammadif est produit d'une manière similaire à Flebogamma, un autre médicament contenant de l'immunoglobuline humaine normale, avec l'addition de certaines opérations dans la phase de purification du produit obtenu à partir de plasma humain.
Quelles études ont été menées sur Flebogammadif?
Étant donné que l'immunoglobuline humaine normale est utilisée depuis longtemps pour traiter les maladies indiquées, seules deux études de moindre envergure ont été nécessaires pour établir l'efficacité et l'innocuité de Flebogammadif chez les patients. Dans la première étude, Flebogammadif a été utilisé comme traitement de remplacement chez 46 patients atteints de DIP, administrés à des intervalles de 21 à 28 jours. Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était le nombre d'infections bactériennes graves sur un an de traitement.
La deuxième étude a examiné l'utilisation de Flebogammadif pour l'immunomodulation chez 20 sujets atteints de PTI. Le paramètre d'efficacité principal était le nombre maximal de plaquettes obtenu au cours des trois mois de l'étude.
Flebogammadif n'a été comparé à aucun autre traitement.
Quel est le bénéfice démontré par Flebogammadif au cours des études?
Dans la première étude, les patients avaient en moyenne 0, 021 infection grave par an. Comme cette valeur est inférieure au seuil par défaut de 1 infection par an, cela indique l'efficacité du médicament en traitement de substitution. Dans la deuxième étude, jusqu'à 14 des 19 patients (soit 73%) qui ont poursuivi leur participation à l'étude ont obtenu des valeurs de plaquettes supérieures à 50 millions par millilitre au moins une fois au cours de l'étude, confirmant l'efficacité de Flebogammadif dans l'immunomodulation.
Quel est le risque associé à Flebogammadif?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous Flebogammadif, chez 1 à 10 patients sur 100, sont les suivants: maux de tête, pyrexie (fièvre) et réactions au site de ponction (douleur et inflammation). Certains effets indésirables sont plus susceptibles de se produire si la perfusion se produit à une vitesse élevée, chez les patients présentant de faibles taux d'immunoglobuline ou chez les patients traités par Flebogammadif pour la première fois ou après une longue période depuis la dernière dose. Pour une liste complète des effets indésirables observés sous Flebogammadif, voir la notice. Flebogammadif ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une allergie à l'immunoglobuline humaine normale ou tout autre ingrédient, ni chez les patients allergiques à d'autres types d'immunoglobulines, en particulier s'ils présentent un déficit en immunoglobuline A (IgA) et des anticorps IgA. Flebogammadif ne peut pas être utilisé chez les patients intolérants au fructose (un type de sucre). Des précautions spéciales doivent être prises chez les nourrissons et les enfants car l'intolérance au fructose n'a peut-être pas encore été diagnostiquée et peut donc être fatale.
Pourquoi Flebogammadif a-t-il été approuvé?
Selon les directives actuelles, les médicaments qui se sont révélés efficaces chez les patients atteints de DIP et chez les patients atteints de PTI peuvent également être autorisés pour le traitement de tous les types d'immunodéficience primaire ainsi que des cas de déficit en anticorps dus au cancer du sang et du SIDA chez les enfants. Ils peuvent également être autorisés, sans qu'il soit nécessaire de procéder à des études spécifiques, pour le traitement des patients atteints du syndrome de Guillain-Barré, des patients atteints de la maladie de Kawasaki et des patients sur le point de subir une greffe de moelle osseuse.
Par conséquent, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a conclu que les bénéfices de Flebogammadif sont supérieurs aux risques que cela comporte pour les patients nécessitant des IgG pour un traitement de substitution, une immunomodulation ou une greffe de moelle osseuse, et a recommandé la libération de ce médicament. autorisation de mise sur le marché du produit.
Autres informations sur Flebogammadif:
Le 23 août 2007, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valable dans toute l'Union européenne pour Flebogammadif à Instituto Grifols SA.
Pour la version EPAR complète de Flebogammadif, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé: 05-2008.
