Qu'est-ce que Nymusa?
Nymusa est une solution pour perfusion (goutte-à-goutte dans une veine) contenant le principe actif citrate de caféine (20 mg / ml). La solution peut également être prise par voie orale.
À quoi sert Nymusa?
Nymusa est utilisé dans le traitement de l'apnée primaire chez les prématurés. Chez le nouveau-né, l'apnée est la cessation de la respiration pendant plus de 20 secondes. "primaire" signifie le fait qu'il n'a pas de cause apparente. Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Le nombre de prématurés présentant une apnée primaire étant faible, la maladie est considérée comme "rare" et Nymusa a été désigné "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 17 février 2003.
Comment Nymusa est-il utilisé?
Le traitement par Nymusa ne doit être instauré que sous la surveillance d'un médecin expérimenté dans le traitement des nouveau-nés nécessitant des soins intensifs. Le traitement avec le médicament doit être exclusivement conduit dans une unité de soins intensifs néonatals équipée de manière appropriée pour surveiller le bébé.
Le traitement débute à une dose de 20 mg par kilogramme de poids corporel, à administrer en une fois par perfusion lente de 30 minutes. Après 24 heures, il est possible de commencer l'administration quotidienne d'une dose d'entretien de 5 mg par kg de poids corporel, par perfusion lente d'une durée de 10 minutes ou par voie orale à l'aide d'une sonde nasogastrique (une sonde insérée dans le nez qui atteint l'estomac). .
Si nécessaire, le médecin peut surveiller le taux sanguin de caféine dans le sang, en corrigeant éventuellement la dose. Le médecin arrête le traitement par Nymusa après cinq à sept jours consécutifs sans apnée.
Comment fonctionne Nymusa?
Chez les bébés prématurés, l'apnée est due à un développement incomplet des centres cérébraux respiratoires. L'ingrédient actif de Nymusa, le citrate de caféine, est un stimulant du système nerveux. Le citrate de caféine est un "antagoniste" de l'adénosine, une substance qui bloque l'activité de certains districts cérébraux, y compris celui contrôlant la respiration. En cas d'apnée, le citrate de caféine agit en bloquant les récepteurs auxquels l'adénosine se lie normalement, réduisant ainsi l'effet de l'adénosine et stimulant le cerveau à réactiver la respiration.
Quelles études ont été menées sur Nymusa?
Le citrate de caféine étant utilisé depuis longtemps chez les prématurés, la société a présenté des données de littérature scientifique. Dans une étude publiée portant sur 85 nouveau-nés prématurés présentant de multiples épisodes d'apnée, le citrate de caféine a été comparé à un placebo (traitement factice). Le principal critère d'évaluation de l'efficacité consistait à réduire au moins la moitié du nombre quotidien d'épisodes d'apnée en dix jours.
Une étude publiée de grande envergure a comparé le citrate de caféine à un placebo dans le traitement de 2006 des prématurés souffrant d'apnée. L'étude a examiné la durée de survie des enfants et la présence ou non de handicaps neurologiques après 18 mois.
Dans une revue publiée de cinq études, la caféine et la théophylline (un autre stimulant) ont été comparées au placebo chez 192 nouveau-nés prématurés présentant un apnée. Le paramètre d'efficacité principal était le nombre de patients sans "échec thérapeutique", compris comme la réduction de moitié des épisodes d'apnée, ou la nécessité de recourir à la respiration assistée ou au décès du bébé.
Quel est le bénéfice démontré par Nymusa au cours des études?
Le citrate de caféine s'est avéré plus efficace que le placebo dans le traitement de l'apnée chez les prématurés. En 6 jours sur 10, le citrate de caféine s'est avéré plus efficace que le placebo pour réduire le nombre d'épisodes apnéiques d'au moins la moitié. En outre, le nombre de nouveau-nés traités avec du citrate de caféine et ayant passé au moins huit jours sans épisode d'apnée, 22% des nouveau-nés traités avec du citrate de caféine comparativement à aucun nouveau-né recevant un placebo, était plus élevé.
Dans une vaste étude publiée, 46% des nouveau-nés traités avec un placebo (431 sur 932) sont décédés ou ont déclaré une déficience neurologique, contre 40% des nouveau-nés traités avec du citrate de caféine (377 sur 937).
Dans l’examen des cinq études, moins d’échecs thérapeutiques sont survenus chez les enfants traités avec de la caféine ou de la théophylline que chez ceux traités avec un placebo.
Quel est le risque associé à Nymusa?
Les effets indésirables les plus couramment associés au citrate de caféine (c'est-à-dire chez 1 à 10 patients sur 100) sont la phlébite (inflammation d'une veine) au site de perfusion et l'inflammation du site. Pour une liste complète des effets indésirables observés sous citrate de caféine, voir la notice.
Nymusa ne doit pas être utilisé chez les nourrissons pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) au citrate de caféine ou à l'un des autres composants.
Pourquoi Nymusa a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a estimé que les bénéfices de Nymusa sont supérieurs aux risques liés au traitement de l'apnée primaire chez le nouveau-né prématuré, et a recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Nymusa.
Quelles sont les mesures prises pour assurer la sécurité d'utilisation de Nymusa?
La société qui fabrique Nymusa s’est engagée à préparer, en accord avec les États membres, une carte à afficher dans les unités de soins intensifs où le médicament sera utilisé; cette carte contiendra des informations sur la manière d’administrer Nymusa, sur les doses, sur la nécessité de surveiller les niveaux de caféine dans le plasma et sur les effets indésirables pouvant survenir au cours du traitement.
traitement.
Autres informations sur Nymusa:
Le 02 juillet 2009, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valable dans toute l'Union européenne pour Nymusa à Chiesi Farmaceutical SpA.
Pour un résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins sur Nymusa, cliquez ici.
Pour la version complète de l’EPAR de Nymusa, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé: 05-2009.
