Vedrop - tocofersolan

Qu'est-ce que Vedrop?

Vedrop est une solution buvable contenant le principe actif tocofersolan.

À quoi sert Vedrop?

Vedrop est indiqué pour traiter ou prévenir les carences en vitamine E (faibles niveaux de vitamine E). Le médicament est utilisé chez les enfants et les adolescents jusqu'à 18 ans atteints de cholestase congénitale ou héréditaire chronique, dans laquelle l'intestin n'absorbe pas une quantité suffisante de vitamine E. La cholestase chronique congénitale ou héréditaire est une maladie héréditaire pour laquelle la bile ne peut pas circuler du foie vers l'intestin. La bile est un liquide produit dans le foie qui sert à absorber les graisses de l'intestin.

Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.

Comment Vedrop est-il utilisé?

Le traitement par Vedrop doit être instauré et supervisé par un médecin expérimenté dans la prise en charge des patients atteints de cholestase congénitale ou héréditaire chronique.

Vedrop est pris par voie orale, avec ou sans eau. La dose quotidienne recommandée est de 0, 34 ml par kilogramme de poids corporel. La dose doit être ajustée en fonction du niveau de vitamine E dans le sang de l'enfant. Il est conseillé de vérifier cette valeur régulièrement.

Comment fonctionne Vedrop?

La vitamine E est une substance naturelle qui, n'étant pas produite par le corps, doit être complétée par des aliments. Il remplit de nombreuses fonctions dans le corps, y compris la protection du système nerveux. Parce que la vitamine E se dissout dans les graisses et non dans l'eau, le corps ne l'absorbe que par l'intestin, avec les particules adipeuses. Chez les patients atteints de cholestase, de faibles niveaux de vitamine E peuvent être dus à une malabsorption des graisses par l'intestin.

Le principe actif de Vedrop, le tocofersolan, consiste en une forme de vitamine E qui est rendue soluble dans l'eau en l'accrochant à un produit chimique appelé polyéthylène glycol. Tocofersolan peut être absorbé par l'intestin chez les enfants ayant des difficultés à absorber les graisses et la vitamine E de leur régime alimentaire. Cela peut augmenter les niveaux de vitamine E dans le sang et aider à prévenir la détérioration neurologique (troubles du système nerveux) due à une carence en vitamine E.

Quelles études ont été réalisées sur Vedrop?

Les effets de Vedrop ont été analysés sur des modèles expérimentaux avant d’être étudiés chez l’homme.

À l'appui de l'utilisation de Vedrop, la société pharmaceutique a présenté des informations issues de la littérature scientifique, notamment les résultats de trois études portant sur un total de 92 enfants et adolescents atteints de cholestase chronique, à qui le tocofersolan avait été administré pendant une période de deux ans environ. . Les patients présentaient tous une carence en vitamine E et ne répondaient pas aux autres traitements par voie orale. Les principaux critères d'efficacité étaient basés sur le taux de vitamine E dans le sang et sur le nombre de sujets dont les symptômes neurologiques s'étaient améliorés ou disparus. est resté stable.

Initialement, la société avait présenté des informations sur l'utilisation de Vedrop également chez les patients atteints de fibrose kystique, mais lors de l'évaluation du médicament, la demande a été retirée en référence à cette affection.

Quel est le bénéfice démontré par Vedrop au cours des études?

Des études ont montré que Vedrop corrige le taux de vitamine E chez les patients atteints de cholestase chronique et qu’il peut améliorer ou prévenir les symptômes neurologiques, en particulier chez les patients de moins de trois ans.

Quel est le risque associé à Vedrop?

L'effet indésirable le plus couramment observé sous Vedrop (chez un nombre de patients compris entre 1 et 10 sur 100) est la diarrhée. Pour une liste complète des effets indésirables observés sous Vedrop, voir la notice.

Vedrop ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) au tocofersolan ou à l'un des autres composants. Le médicament ne doit pas être utilisé chez les nouveau-nés prématurés.

Pourquoi Vedrop a-t-il été approuvé?

Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a établi que les bénéfices de Vedrop sont supérieurs aux risques de carences en vitamine E dus à la malabsorption digestive chez les patients pédiatriques atteints de cholestase congénitale chronique ou de cholestase héréditaire chronique, dès la naissance (néonatals). terme) jusqu’à 16 ou 18 ans, selon la région. Le comité a donc recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Vedrop.

Vedrop a été autorisé dans des "circonstances exceptionnelles". Cela signifie qu’étant la maladie rare, il n’a pas été possible d’obtenir des informations complètes sur Vedrop. L'Agence européenne des médicaments examinera chaque année les nouvelles informations éventuellement disponibles et, si nécessaire, ce résumé sera mis à jour.

Quelles informations sont encore attendues pour Vedrop?

La société qui produit Vedrop collaborera avec d’autres sociétés pharmaceutiques pour évaluer les effets possibles du propylparabène (un conservateur contenu dans Vedrop) sur les organes reproducteurs. La société a également l'intention d'établir un registre des patients atteints de cholestase congénitale ou héréditaire chronique.