Qu'est-ce que Aldurazyme?
Aldurazyme est une solution pour perfusion (phléboclyse) contenant le principe actif laronidase.
Pourquoi Aldurazyme est-il utilisé?
Aldurazyme est indiqué chez les patients présentant un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose I (déficit en MPS-I, α-L-iduronidase), pour le traitement des manifestations non neurologiques de la maladie (non liées au cerveau ou aux nerfs). La MPS I est une maladie héréditaire rare dans laquelle le niveau d'activité enzymatique de l'α-L-iduronidase est beaucoup plus bas que la normale. En conséquence, il n’ya pas de dégradation de certaines substances (glycosaminoglycanes) qui s’accumulent dans la plupart des organes et les endommagent. Les manifestations non neurologiques de la MPS I peuvent être une hypertrophie du foie, une raideur articulaire entraînant des difficultés de mouvement, une diminution du volume pulmonaire, une maladie cardiaque et des maladies des yeux. Le nombre de patients atteints de MPS étant faible, la maladie est considérée comme "rare" et Aldurazyme a été désigné comme médicament orphelin (un médicament utilisé pour les maladies rares) le 14 février 2001. Ce médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance. médicale.
Comment Aldurazyme est-il utilisé?
Le traitement par Aldurazyme doit être supervisé par un médecin expérimenté dans la prise en charge des patients atteints de MPS I ou d’autres maladies métaboliques héréditaires. Aldurazyme doit être administré dans les hôpitaux ou les cliniques dotés d'un matériel de réanimation et d'autres médicaments peuvent être administrés avant la perfusion afin de prévenir les réactions allergiques. Aldurazyme doit être administré une fois par semaine en perfusion intraveineuse et est indiqué pour un traitement à long terme.
Comment Aldurazyme agit-il?
La substance active d'Aldurazyme, la laronidase, est une copie de l'enzyme humaine α-L-iduronidase. elle est produite par une méthode appelée "technologie de l'ADN recombinant": l'enzyme est produite par une cellule dans laquelle un gène (ADN) a été introduit qui la rend capable de produire de la laronidase, utilisée comme "thérapie de remplacement d'enzyme" Cela signifie remplacer l'enzyme manquante chez les patients atteints de MPS I. Les symptômes de la MPS I sont tellement contrôlés, ce qui améliore la qualité de vie des patients.
Quelles études ont été effectuées sur Aldurazyme?
Aldurazyme a été comparé à un placebo (traitement fictif) chez 45 patients âgés de 5 ans et plus présentant un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose I (MPS-I). Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était la capacité vitale forcée (CVF, mesure de l'efficacité pulmonaire) et la distance parcourue par les patients pendant six minutes. Ces valeurs ont été mesurées avant et après 26 semaines de traitement. Après cela, l'étude a duré jusqu'à quatre ans et tous les patients ont été traités avec Aldurazyme. Aldurazyme a été étudié chez 20 enfants de moins de cinq ans à qui Aldurazyme avait été administré pendant un an. L'étude portait essentiellement sur l'innocuité du médicament, mais mesurait également sa capacité à réduire les taux de GAG dans l'urine et la taille du foie.
Quel est le bénéfice démontré par Aldurazyme au cours des études?
L'étude a montré qu'Aldurazyme améliorait à la fois la capacité vitale forcée (FVC) et la capacité des patients à marcher après 26 semaines et que l'effet était maintenu jusqu'à quatre ans. Chez les enfants de moins de cinq ans, Aldurazyme a réduit d'environ 60% les concentrations de glycosaminoglycanes dans l'urine et la moitié des enfants traités avaient un foie de taille normale à la fin de l'étude.
Quel est le risque associé à Aldurazyme?
La plupart des effets indésirables observés sous Aldurazyme sont des réactions dues à la perfusion plutôt qu’au médicament. Certains d'entre eux sont graves, mais le nombre d'effets indésirables a tendance à diminuer avec le temps. Les effets indésirables les plus couramment observés sous Aldurazyme chez les patients âgés de plus de cinq ans (plus d'un patient sur dix) sont les suivants: maux de tête, nausées, douleurs abdominales (maux d'estomac), éruptions cutanées, arthropathie (dégénérescence des articulations), arthralgie (douleurs dans les articulations), maux de dos, douleurs aux extrémités (mains et pieds), bouffées vasomotrices, pyrexie (fièvre) et réactions au site de perfusion. Chez les patients de moins de cinq ans, les effets indésirables les plus fréquents sont une augmentation de la tension artérielle, une diminution de la saturation en oxygène (mesure de l'efficacité de la fonction pulmonaire), une tachycardie (augmentation du rythme cardiaque), une pyrexie et des frissons. Pour une description complète des effets indésirables observés sous Aldurazyme, voir la notice. Les patients traités par Aldurazyme développent souvent des anticorps (protéines produites en réponse au médicament), mais l’effet que ces anticorps peuvent avoir sur la sécurité et l’efficacité du médicament n’est pas encore totalement connu. Aldurazyme ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une réaction allergique grave (telle qu'une réaction anaphylactique) à la laronidase ou à d’autres excipients.
Pourquoi Aldurazyme a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a décidé qu'Aldurazyme permettrait de contrôler efficacement les symptômes de la MPS I. Le comité a décidé que les bénéfices d'Aldurazyme l'emportent sur les risques liés au traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients. avec confirmation du diagnostic de MPS I. Le comité a recommandé l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché du médicament. Aldurazyme a été autorisé "dans des circonstances exceptionnelles", ce qui signifie que, dans la mesure où il est utilisé pour traiter une maladie rare, il n'a pas été possible d'obtenir des informations plus détaillées sur le médicament. L'Agence européenne des médicaments examinera chaque année les nouvelles informations disponibles et, si nécessaire, mettra à jour ce résumé.
Quelles informations sont encore attendues pour Aldurazyme?
La société qui produit Aldurazyme surveillera les patients prenant ce médicament en observant les réactions à la perfusion et le développement d’anticorps.
Autres informations:
La Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valide dans toute l'Union européenne pour Aldurazyme à Genzyme Europe BV le 10 juin 2003. L'autorisation de mise sur le marché a été renouvelée le 10 juin 2008. Pour un résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins sur Aldurazyme, cliquez ici. Cliquez ici pour obtenir la version complète de l'EPAR d'Aldurazyme dans l'EPAR.
Dernière mise à jour de ce récapitulatif: 06-2009.
