Qu'est-ce que l'acide Kolbam - Colico?
Kolbam est un médicament contenant de l’acide cholique en tant que principe actif. L'acide cholique est un "acide biliaire primaire", un composant majeur de la bile (un liquide produit par le foie qui favorise la digestion des graisses).
Kolbam est autorisé pour le traitement à vie des adultes et des enfants âgés d'au moins un mois qui sont incapables de produire des quantités suffisantes d'acides biliaires primaires, tels que l'acide cholique, en raison d'anomalies génétiques spécifiques entraînant un manque de capacité. enzymes hépatiques suivantes: stérol 27-hydroxylase, 2-méthylacyl-CoA racémase ou cholestérol 7α-hydroxylase.
Lorsque les acides biliaires primaires manquent, le corps produit des acides biliaires anormaux qui peuvent endommager le foie, avec le risque d'insuffisance hépatique potentiellement mortelle. Ces troubles sont appelés «défauts congénitaux de la synthèse primaire des acides biliaires».
Le nombre de patients présentant des anomalies congénitales liées à la synthèse primaire d'acides biliaires étant faible, cette affection est considérée comme "rare" et Kolbam a été classé comme "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 28 octobre 2009.
Comment Kolbam - Acide Colico est-il utilisé?
Kolbam ne peut être obtenu que sur ordonnance et le traitement doit être instauré et supervisé par un médecin spécialisé dans les maladies traitées avec Kolbam.
Kolbam est disponible sous forme de gélules (50 mg et 250 mg). La dose quotidienne est déterminée et ajustée au cours du traitement en fonction des concentrations sanguines (dans le sang) et des fonctions urinaire et hépatique de l’acide biliaire de chaque patient. La dose quotidienne maximale ne doit pas dépasser 15 mg par kilogramme de poids corporel.
Kolbam doit être pris à peu près à la même heure chaque jour, en même temps qu'un repas. Dans le cas de jeunes enfants incapables d'avaler les gélules, le contenu peut être mélangé avec des préparations pour nourrissons, du lait maternel extrait, de la purée de pommes de terre ou de la purée de fruits.
Pour plus d'informations, voir la notice.
Comment Kolbam - Acide Colico agit-il?
L'acide cholique est l'un des principaux acides biliaires produits par le foie. L'acide colique de Kolbam remplace l'acide cholique manquant dans l'organisme du patient. De cette façon, il aide à réduire la production d’acides biliaires anormaux et favorise l’activité normale de la bile dans le système digestif, atténuant ainsi les symptômes de la maladie.
Quel est le bénéfice démontré par Kolbam - Acid Colico au cours des études?
Kolbam a été étudié dans le cadre d’une étude principale portant sur 52 patients présentant une anomalie congénitale liée à la synthèse primaire des acides biliaires, dont 7 patients présentant un déficit en stérol 27-hydroxylase, en 2-méthylacyl-CoA racémase ou en cholestérol 7α-hydroxylase. Les principaux paramètres d'efficacité étaient les modifications des taux d'acide biliaire et de la fonction hépatique avant et après le traitement par Kolbam. Il a été démontré que Kolbam réduit la quantité d’acides biliaires anormaux et améliore la fonction hépatique dans la population générale des patients présentant des anomalies congénitales liées à la synthèse primaire des acides biliaires; de plus, une tendance à l'amélioration de chaque déficit enzymatique a été observée. Ces résultats étaient conformes aux attentes cliniques et aux données de la littérature médicale.
Quel est le risque associé à l'utilisation de Kolbam - Acido Colico?
Les effets indésirables de Kolbam sont généralement d'intensité légère à modérée et de nature transitoire. Les effets indésirables les plus couramment observés (pouvant affecter jusqu'à 1 personne sur 10) sont les suivants: neuropathie périphérique (lésions des nerfs des mains et des pieds), diarrhée, nausée, reflux acide (reflux d'acide gastrique dans la cavité buccale), œsophagite (inflammation de la œsophage), jaunisse (jaunissement de la peau et des yeux), problèmes de peau (lésions) et malaise.
Kolbam ne doit pas être utilisé en association avec du phénobarbital (un médicament pour traiter l'épilepsie).
Pour une liste complète des effets secondaires et des restrictions, voir la notice.
Pourquoi Kolbam - Acid Colico a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Kolbam sont supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament au sein de l'UE soit approuvée. Le CHMP a conclu que Kolbam avait des effets bénéfiques chez les patients présentant une déficience des enzymes hépatiques suivantes: stérol 27-hydroxylase, 2-méthylacyl-CoA racémase et cholestérol 7α-hydroxylase. En ce qui concerne la sécurité, les effets indésirables ne sont ni graves ni réversibles.
Kolbam a été autorisé dans des "circonstances exceptionnelles" car il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur Kolbam en raison de la rareté de la maladie. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments passera en revue les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence.
Quelles informations sont encore attendues pour Kolbam - Acido Colico?
Depuis que Kolbam a été autorisé dans des circonstances exceptionnelles, la société qui commercialise Kolbam surveillera les avantages et la sécurité du médicament sur la base d’un registre de patients et fournira des mises à jour annuelles.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Kolbam - Colico Acid?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour garantir que Kolbam est utilisé d'une manière aussi sûre que possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice de Kolbam, y compris les précautions à observer par les professionnels de la santé et les patients.
En outre, la société qui commercialise Kolbam fournira du matériel pédagogique contenant des informations sur l’utilisation correcte et sans danger du médicament à tous les médecins ayant l’intention de le prescrire.
Autres informations sur Kolbam - Acide Colico
Pour plus d'informations sur le traitement par Kolbam, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
