De quoi s'agit-il et à quoi sert-il Orphacol - Acide cholique?
Orphacol est un médicament contenant de l'acide cholique, une substance présente dans la bile qui est utilisée pour digérer les graisses. Orphacol est indiqué dans le traitement des adultes et des enfants âgés de plus d'un mois qui sont incapables de produire de la bile en raison d'une anomalie génétique. Il est utilisé chez les patients qui ne possèdent pas une quantité suffisante de deux enzymes hépatiques spécifiques (3β-hydroxy-Δ5-C27-stéroïde oxydoréductase ou 3-oxo-Δ4-stéroïde-5β-réductase). Ce déficit compromet la capacité du foie à produire des quantités suffisantes des principaux composants de la bile, appelés acides biliaires primaires, tels que l'acide cholique. Lorsque ces acides biliaires primaires sont insuffisants, le corps produit des acides biliaires anormaux qui peuvent endommager le foie, entraînant une insuffisance hépatique grave. Le nombre de patients présentant des erreurs congénitales de synthèse primaire des acides biliaires étant faible, la maladie est considérée comme "rare" et Orphacol a été classé comme "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 18 décembre 2002.
Comment Orphacol - Acide cholique est-il utilisé?
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance et le traitement par Orphacol doit être instauré et surveillé par un médecin spécialiste des maladies du foie. Orphacol est disponible sous forme de gélule et doit être pris tous les jours, à peu près à la même heure, au cours d'un repas. La dose quotidienne est comprise entre 5 et 15 mg par kg de poids corporel, appropriée pour chaque patient en fonction du statut de l'acide biliaire, à partir d'une dose quotidienne minimale de 50 mg jusqu'à une dose maximale de 500 mg. Chez les enfants qui ne peuvent pas avaler les gélules, leur contenu peut être ajouté au lait d’une bouteille ou d’un jus de fruit. Le traitement doit être interrompu si la fonction hépatique ne s’améliore pas sur une période de trois mois.
Comment agit Orphacol - Acide cholique?
L'acide cholique est le principal acide biliaire principal produit par le foie. L'acide cholique contenu dans Orphacol remplace l'acide cholique qui devrait être produit par l'organisme du patient. De cette manière, il aide à réduire la production d’acides biliaires anormaux et favorise l’activité normale de la bile dans le système digestif, atténuant ainsi les symptômes de la maladie.
Quel est le bénéfice démontré par l'acide Orphacol - Colico au cours des études?
Puisque l'acide cholique est une substance connue et que son utilisation pour remédier à ces déficiences enzymatiques est consolidée, le demandeur a présenté des données de la littérature scientifique. Le demandeur a présenté des données de la littérature scientifique recueillies auprès de 49 patients présentant des erreurs congénitales de synthèse de l'acide biliaire primaire (38 patients présentant un déficit en 3β-hydroxy-Δ5-C27-stéroïde oxydoréductase et 11 patients présentant un déficit en 3-oxo-Δ4 -steroide-5β-réductase). Il a ensuite comparé les effets sur 28 sujets traités par l'acide cholique par rapport aux effets sur des patients traités avec différents acides biliaires ou non soumis à un traitement de substitution. La littérature scientifique a montré que le traitement à l'acide cholique réduisait la quantité d'acides biliaires anormaux chez les patients, restaurait la fonction hépatique normale et aidait à retarder ou à prévenir le besoin d'une greffe du foie.
Quel est le risque associé à l'utilisation d'Orphacol - Acide cholique?
Les effets indésirables observés avec Orphacol sont les suivants: diarrhée, prurit, augmentation du nombre de transaminases (enzymes hépatiques) et parfois de calculs biliaires, bien que leur fréquence ne puisse pas être estimée de manière fiable sur la base des données limitées disponibles. Orphacol ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à l'acide cholique ou à l'un des autres composants. Il ne doit pas être utilisé chez les patients prenant du phénobarbital, un médicament utilisé pour traiter l'épilepsie.
Pourquoi Orphacol - Acide cholique a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a noté que l'utilisation de l'acide cholique dans le traitement des erreurs congénitales de la synthèse primaire des acides biliaires est bien établie dans la pratique médicale et bien documentée dans la littérature scientifique, bien que le nombre de cas documentés sont faibles en raison de la rareté de la maladie. Il a donc décidé que les avantages d'Orphacol étaient supérieurs à ses risques et a recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Orphacol. Orphacol a été autorisé dans des "circonstances exceptionnelles" car il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur Orphacol en raison de la rareté de la maladie. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments passera en revue les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence.
Quelles informations sont encore attendues pour Orphacol - Acic colic?
Orphacol ayant été autorisé dans des circonstances exceptionnelles, la société qui commercialise Orphacol créera une base de données de patients traités par Orphacol afin de surveiller la sécurité et l'efficacité du traitement et de présenter les résultats au CHMP à des intervalles réguliers et spécifiques.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace d'Orphacol - Acide cholique?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer qu'Orphacol est utilisé d'une manière aussi sûre que possible. Sur la base de ce plan, des informations sur la sécurité ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice d’Orphacol, y compris les précautions à observer par les professionnels de la santé et les patients. La société qui fabrique Orphacol fournira également aux médecins de tous les États membres qui souhaitent prescrire à Orphacol un dossier contenant la littérature sur le produit et des informations sur le diagnostic correct de ces affections, les risques d’effets secondaires et le bon usage du médicament.
Autres informations sur Orphacol - Acide cholique
Le 12 septembre 2013, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valide pour Orphacol et valable dans toute l'Union européenne. Pour plus d'informations sur le traitement par Orphacol, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien. Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins sur Orphacol est disponible sur le site internet de l'Agence: ema.Europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Désignation d'une maladie rare. Dernière mise à jour de ce résumé: 09-2013.
