Qu'est-ce que CYSTAGON?
CYSTAGON est un médicament contenant la cystéamine en tant que principe actif. Il se présente sous forme de gélules (50 et 150 mg).
Pourquoi CYSTAGON est-il utilisé?
CYSTAGON est utilisé pour traiter les patients atteints de cystinose néphropathique (reins). La cystinose est une maladie héréditaire rare causée par la cystine qui s'accumule dans certaines cellules et empêche son fonctionnement normal. Cette accumulation entraîne des problèmes rénaux et se propage à d’autres parties du corps, notamment les yeux, certaines glandes (thyroïde, pancréas, gonades), le système nerveux central, les muscles et le foie. La maladie se manifeste à travers les difficultés de croissance.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment CYSTAGON est-il utilisé?
La prise de CYSTAGON doit commencer sous la surveillance d'un médecin expérimenté dans le traitement de la cystinose.
Les taux de cystine dans les leucocytes doivent être mesurés pour ajuster la posologie du médicament.
Pour les enfants jusqu'à 12 ans, la dose recommandée est de 1, 30 g / m2 / jour divisée en quatre doses
tous les jours.
Pour les patients âgés de plus de 12 ans et pesant plus de 50 kg, la posologie recommandée est de 2 g / jour, divisée en quatre doses quotidiennes. Les doses initiales doivent correspondre à 1/4 - 1/6 des doses finales attendues. Les doses initiales doivent être augmentées progressivement pendant 4 à 6 semaines.
Comment fonctionne CYSTAGON?
CYSTAGON réagit avec la cystine pour former de la cystéine et un disulfure mixte de cystéamine et de cystine.
Ce disulfure mixte est ensuite extrait des cellules par le système de transport d'un autre acide aminé (lysine). La quantité de cystine dans les organes est réduite, limitant les dégâts.
Quelles études ont été menées sur CYSTAGON?
CYSTAGON a été testé dans le cadre de trois essais cliniques portant sur 234 patients sur une période de douze ans. Les études ont porté sur des enfants et de nouveaux patients recrutés plus récemment, au cours desquels deux dosages différents ont été testés. Étant donné qu'il s'agit d'une maladie très grave, il n'a pas été possible pour des raisons éthiques de comparer directement CYSTAGON à un placebo. La comparaison a plutôt été effectuée sur un groupe de patients traités avec un placebo, dans le cadre d'une autre étude non liée. Les études ont porté sur la fonction rénale, le taux de survie et le taux de croissance des patients.
Quel est le bénéfice démontré par CYSTAGON au cours des études?
Les trois études ont montré que CYSTAGON retarde la pathologie des reins et la nécessité de recourir à la dialyse ou à la transplantation rénale, si le traitement est commencé à un jeune âge par des sujets présentant une bonne fonction rénale. Le médicament améliore également les taux de survie et de croissance des enfants qui le prennent.
Quel est le risque associé à l'utilisation de CYSTAGON?
Les effets indésirables les plus courants de CYSTAGON sont principalement liés au système digestif.
Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés (survenant chez plus d'un patient sur 10) sont les suivants: anorexie (perte d'appétit), nausée, vomissements, diarrhée, léthargie et pyrexie (fièvre). Pour une liste complète des effets indésirables observés sous CYSTAGON, voir la notice.
CYSTAGON ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à la cystéamine, à d’autres composants du médicament ou à la pénicillamine. CYSTAGON ne doit pas être administré aux mères allaitantes ni en cas de suspicion ou de suspicion de grossesse (en particulier au cours des trois premiers mois) sauf en cas de nécessité absolue.
Pourquoi CYSTAGON a-t-il été approuvé?
La cystinose est une maladie rare et mortelle, et CYSTAGON est considéré comme un médicament utile.
il n'y a pas d'alternative. Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a estimé que les bénéfices de CYSTAGON sont supérieurs à ses risques et a recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché.
CYSTAGON a été autorisé dans des circonstances exceptionnelles, puisqu’il est utilisé pour
pour traiter une maladie rare, il n’était pas possible d’obtenir des informations plus détaillées sur le médicament au moment de son approbation. Étant donné que la société productrice a fourni les informations complémentaires demandées, les circonstances exceptionnelles ont pris fin le 17 avril 2007.
Plus d'informations sur CYSTAGON
Le 23 juin 1997, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valable dans toute l'Union européenne pour CYSTAGON à Orphan Europe. Cette autorisation a été renouvelée le 23 juin 2002 et le 23 juin 2007.
Vous pouvez consulter la version complète de l'évaluation (EPAR) ici.
Dernière mise à jour de ce résumé: 06-2007
