Qu'est-ce que Raxone - Idebenone et à quoi ça sert?
Raxone est un médicament indiqué dans le traitement de la déficience visuelle chez les adultes et les adolescents de 12 ans et plus atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (LHON), une maladie héréditaire caractérisée par une perte progressive de la vision. Raxone contient l'ingrédient actif, l'idébénone.
Le nombre de patients atteints de neuropathie héréditaire de Leber étant faible, la maladie est considérée comme "rare" et Raxone a été désigné "médicament orphelin" (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 15 février 2007.
Raxone est un médicament "hybride". Cela signifie que Raxone est analogue à un "médicament de référence" contenant le même principe actif, mais sous une formulation différente. Le médicament de référence de Raxone est Mnesis (comprimés à 45 mg).
Comment utiliser Raxone - Idebenone?
Raxone ne peut être obtenu qu’avec une ordonnance. Le traitement doit être instauré et supervisé par un médecin expérimenté dans le LHON. Le médicament est disponible sous forme de comprimés dosés à 150 mg et la dose recommandée est de deux comprimés trois fois par jour, à prendre avec des aliments.
Comment Raxone - Idebenone agit-il?
Le principe actif de Raxone, l'idébénone, est un antioxydant qui agit sur les mitochondries (structures cellulaires produisant l'énergie nécessaire au fonctionnement des cellules). Des mutations (défauts) du matériel génétique des mitochondries sont observées chez des patients atteints de neuropathie optique de Leber héréditaire. Cela signifie que les mitochondries ne fonctionnent pas correctement et, au lieu de générer de l'énergie, produisent des formes toxiques d'oxygène (radicaux libres) qui endommagent les cellules nerveuses de l'œil responsables de la vision. On pense que l'idébénone contribue à améliorer la production d'énergie en restaurant les fonctions mitochondriales, de manière à prévenir les dommages aux cellules et la perte de vision observés dans le LHON.
Quel est le bénéfice démontré par Raxone - Idebenone au cours des études?
Raxone a été étudié dans le cadre d’une étude principale portant sur 85 patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber, chez laquelle Raxone a été comparé à un placebo (traitement fictif) sur une période de 24 semaines. Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était l'amélioration de la vision. Le nombre de lettres que les patients pouvaient lire était généralement consigné en examinant la vue standard à l'aide d'un tableau d'optotype. À la fin de l'étude, les patients traités par Raxone étaient capables de lire en moyenne 3 à 6 lettres de plus que ceux sous placebo. De plus, certains patients qui étaient incapables de lire le tableau d'optotype (classé comme "hors diagramme") au début de l'étude étaient capables de lire au moins une ligne à la fin du traitement, ce qui en représentait un autre. résultat cliniquement important. De plus, chez 30% des sujets traités par Raxone (16 sur 53), une récupération de la vision cliniquement significative a été observée dans au moins un œil, par rapport à 10% des patients (3 sur 29) du groupe placebo.
Des données supplémentaires à l'appui des avantages de Raxone ont été tirées d'un programme d'accès élargi, grâce auquel Raxone a été mis à la disposition de patients ne participant pas à un essai clinique, ainsi que d'une étude de cas comportant des données. des patients atteints de LHON qui n’ont subi aucun traitement.
À partir des analyses de toutes ces données, un modèle cohérent a permis de constater qu'en général, un pourcentage plus élevé de patients traités par Raxone présentaient une amélioration de la vision par rapport aux patients non traités ou traités avec un placebo.
Quel est le risque associé à l'utilisation de Raxone - Idébénone?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous Raxone (pouvant affecter plus d'une personne sur 10) sont les suivants: rhinopharyngite et toux; il existe également de fréquentes diarrhées légères à modérées et des douleurs au bas du dos (pouvant toucher jusqu'à 1 personne sur 10).
Pour une liste complète des effets indésirables observés sous Raxone et de ses limitations, voir la notice.
Pourquoi Raxone - Idebenone a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Raxone étaient supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament au sein de l'UE soit approuvée.
Le Comité a noté l'absence de traitements pour la prévention ou le traitement de la déficience visuelle chez les patients atteints de LHON. Les résultats de l'étude principale ont montré une amélioration de la vision chez les patients traités par Raxone et cette tendance à un effet bénéfique a été confirmée par des données supplémentaires issues d'un programme d'accès plus large et d'une enquête par étude de cas.
En ce qui concerne l'innocuité de Raxone, les effets indésirables observés avec ce médicament ont été pour la plupart légers ou modérés.
Raxone a été autorisé dans des "circonstances exceptionnelles" car il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur Raxone en raison de la rareté de la maladie. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments passera en revue les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence.
Quelles informations sont encore attendues pour Raxone - Idebenone?
Étant donné que Raxone a été autorisé dans des circonstances exceptionnelles, la société qui commercialise Raxone mènera des études supplémentaires sur les effets à long terme et la sécurité du médicament et établira et maintiendra un registre des patients atteints de LHON traités avec le médicament.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Raxone - Idébénone?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer que Raxone est utilisé d'une manière aussi sûre que possible. Sur la base de ce plan, des informations sur la sécurité ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice de Raxone, y compris les précautions à observer par les professionnels de la santé et les patients.
Informations complémentaires sur Raxone - Idebenone
Pour plus d'informations sur le traitement par Raxone, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins concernant Raxone est disponible sur le site internet de l'Agence: ema.Europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Désignation pour une maladie rare.
