Qu'est-ce que Atryn?
Atryn est une poudre pour préparation d’une solution pour perfusion (goutte-à-goutte dans une veine) contenant le principe actif antithrombine alfa.
A quoi sert Atryn?
Atryn est utilisé chez les patients présentant un "déficit congénital en antithrombine" (déficit héréditaire en protéine antithrombine). Il est utilisé chez les patients subissant une intervention chirurgicale pour prévenir les problèmes liés à la formation de caillots sanguins dans les vaisseaux. Atryn est généralement administré en association avec l'héparine (un autre anticoagulant).
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Atryn est-il utilisé?
Le traitement par Atryn ne doit être instauré que par des médecins expérimentés dans le traitement du déficit congénital en antithrombine. L'objectif est de rétablir un niveau normal d'activité antithrombine dans la période où le patient risque la formation de caillots sanguins. Le médecin doit calculer les doses à administrer en tenant compte à la fois du poids du patient et de son niveau d'activité antithrombine.
La première perfusion à forte dose dure 15 minutes. Elle est suivie d'une perfusion continue, à une dose plus faible, durant laquelle les patients doivent être surveillés en permanence, en ajustant le débit de perfusion de manière à ce que l'activité antithrombine soit au moins égale à 80% de la valeur normale pendant toute la durée du traitement. traitement. Pour des instructions plus détaillées, voir la notice.
Comment fonctionne Atryn?
Atryn est un agent anticoagulant. Le principe actif d’Atryn, l’antithrombine alpha, est une copie de la protéine naturelle antithrombine d'origine sanguine, produite par la "technique de l'ADN recombinant". Il est extrait du lait de chèvre dans lequel un gène (ADN) a été inséré lui permettant de produire la protéine humaine dans son lait.
Dans le corps, l’antithrombine bloque la thrombine, une substance qui joue un rôle central dans le processus de coagulation du sang. Les patients présentant un déficit congénital en antithrombine ont de faibles taux sanguins d'antithrombine, ce qui peut réduire leur capacité de résistance à la coagulation. Cela conduit à un risque accru de formation de caillots dans plusieurs situations
risque élevé. Atryn corrige le déficit en antithrombine, offrant un contrôle temporaire du trouble de la coagulation.
Quelles études ont été menées sur Atryn?
Une étude Atryn a été réalisée chez 14 patients âgés de 21 à 74 ans, présentant un déficit congénital en antithrombine et un risque de formation de caillots sanguins au cours de la chirurgie (cinq patients) ou de l'accouchement (neuf patients). Les études ont mesuré le nombre de patients ayant développé une thrombose veineuse profonde (TVP: formation d'un caillot sanguin dans une veine profonde, généralement dans la jambe) jusqu'à 30 jours après le traitement. Quelques patients ont été traités au cours de l'étude car le déficit en antithrombose congénitale est une affection rare (on estime qu'environ 1 personne sur 3 000 est atteinte).
En outre, Atryn a été utilisé chez cinq patients à qui le médicament avait été administré dans le cadre d'un "programme d'utilisation compassionnelle" (par le biais de ce programme, les médecins peuvent demander un médicament à l'un de leurs patients avant qu'il ne soit licencié). .
Quel est le bénéfice démontré par Atryn au cours des études?
Dans l'étude, sur les 13 patients chez lesquels l'efficacité du traitement pouvait être évaluée, deux avaient un épisode de TVP, mais un seul avait besoin d'un traitement. Dans le programme d'utilisation compassionnelle, aucun caillot de sang n'a été observé chez les patients traités par Atryn. Ensemble, les résultats démontrent l'efficacité d'Atryn dans la prévention du développement de caillots sanguins chez les patients opérés. Cependant, les informations étaient insuffisantes pour identifier la dose la plus appropriée à utiliser lors de l'accouchement.
Quel est le risque associé à Atryn?
Au cours des études sur ATryn, les effets indésirables les plus couramment observés (chez 1 à 10 patients sur 100) ont été les suivants: vertiges, maux de tête, saignements (y compris une perte de sang au site d'injection ou des saignements ultérieurs). chirurgie), nausée et sécrétion de plaie (à la plaie chirurgicale). Pour une liste complète des effets indésirables observés sous Atryn, voir la notice.
Atryn ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à l'un des autres composants, aux protéines de chèvre ou au lait de chèvre. Étant donné qu'Atryn est une protéine administrée par injection, les patients peuvent développer des anticorps (protéines produites par l'organisme en réponse au médicament), ce qui entraîne un risque de réaction allergique lors de l'injection. Cependant, ces épisodes n'ont pas encore été observés chez les patients traités par Atryn.
Pourquoi Atryn a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a conclu que les données fournies par la société ont montré qu'Atryn peut conduire à un niveau acceptable d'activité antithrombine s'il est utilisé à la dose recommandée pendant la chirurgie. Le comité a décidé que les bénéfices d'Atryn sont supérieurs à ses risques pour la prophylaxie de la thromboembolie veineuse chez les patients subissant une opération chirurgicale avec un déficit congénital en antithrombine. Le comité a recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché à Atryn.
Atryn a été autorisé dans des "circonstances exceptionnelles". Cela signifie que, s'agissant d'une maladie rare, il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur Atryn. L'Agence européenne des médicaments examinera chaque année les nouvelles informations éventuellement disponibles et, si nécessaire, ce résumé sera mis à jour.
Quelles informations sont encore attendues pour Atryn?
La société qui fabrique Atryn complétera une étude en cours, visant notamment à observer l'utilisation d'Atryn lors de l'accouchement chez les femmes présentant un déficit congénital en antithrombine. Il préparera également des programmes visant à garantir que les médecins soient en mesure de signaler les patients traités et de surveiller le développement des anticorps anti-Atryn dans n'importe quel État membre de l'UE (UE).
Quelles sont les mesures prises pour assurer la sécurité d'utilisation d'Atryn?
La société qui fabrique Atryn surveille de près sa sécurité, en accordant une attention particulière au développement d’anticorps.
Autres informations sur Atryn:
Le 28 juillet 2006, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valide à Atryn, valable dans toute l'Union européenne. Le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché est GTC Biotherapeutics UK Limited.
Pour la version EPAR complète d'Atryn, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé: 07-2009.
