Qu'est-ce que et pour Natpar - Hormone Parathyroïde?
Natpar est un médicament hormonal substitutif utilisé pour traiter les adultes atteints de glandes parathyroïdes hypoactives, une affection appelée hypoparathyroïdie.
Chez les patients atteints de cette affection, les glandes parathyroïdes du cou ne produisent pas une quantité suffisante de l'hormone parathyroïdienne qui contrôle le taux de calcium dans le sang. En conséquence, les patients ont de faibles taux de calcium pouvant causer des problèmes aux os, aux muscles, au cœur, aux reins et à d’autres parties du corps.
Natpar est utilisé en complément d'un traitement par des suppléments de calcium et de vitamine D, lorsque ces traitements n'ont pas été suffisamment efficaces.
Comme le nombre de patients atteints d'hypoparathyroïdie est faible, la maladie est considérée comme "rare" et Natpar a été désigné comme "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 18 décembre 2013.
La substance active de Natpar est l'hormone parathyroïdienne.
Comment Natpar - Hormone Parathyroïde est-il utilisé?
Natpar est disponible sous forme de poudre et de liquide à mélanger pour former une solution injectable. Natpar est injecté par voie sous-cutanée dans la cuisse à l’aide du stylo Natpar. La dose initiale recommandée est de 50 microgrammes une fois par jour. La dose de Natpar et celle des suppléments de vitamine D et de calcium pris par le patient sont ensuite ajustées en fonction du taux de calcium dans le sang du patient. La dose quotidienne maximale est de 100 microgrammes.
Le patient peut recevoir Natpar seul après l'entraînement. Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance et le traitement doit être surveillé par un professionnel de la santé expérimenté dans la prise en charge des patients atteints d'hypoparathyroïdie. Pour plus d'informations, voir la notice.
Comment Natpar - Hormone Parathyroïde agit-il?
Le principe actif de Natpar, l'hormone parathyroïdienne, est une copie de l'hormone naturelle produite par les glandes parathyroïdes. Il remplace l'hormone manquante chez les patients atteints d'hypoparathyroïdie, en les aidant à rétablir les niveaux de calcium.
Quel est le bénéfice démontré par Natpar - Hormone parathyroïde au cours des études?
Il a été démontré que Natpar aidait à contrôler le taux de calcium sanguin chez les patients atteints d'hypoparathyroïdie prenant des suppléments de calcium et de vitamine D.
Dans une étude primaire de 24 semaines portant sur 124 patients, 54, 8% (46 sur 84) de ceux recevant Natpar ont atteint et maintenu un taux de calcium sanguin acceptable tout en réduisant les suppléments de calcium et de vitamines. D d'au moins 50%. Le pourcentage de patients ayant pris un placebo (traitement fictif) et ayant obtenu le même résultat était de 2, 5% (1 patient sur 40).
Quels sont les risques associés à Natpar - Hormone parathyroïde?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous Natpar (qui peut affecter plus d'une personne sur 10) sont des taux de calcium sanguin trop élevés ou trop faibles, pouvant entraîner maux de tête, diarrhée, vomissements, paresthésie (sensations inhabituelles telles que fourmillements et picotements), hypoesthésie. (sens du toucher réduit) et taux élevés de calcium dans les urines. Pour une description complète des effets indésirables observés sous Natpar, voir la notice.
Natpar ne doit pas être utilisé chez les patients qui subissent ou subissent une radiothérapie des os, qui souffrent d'un cancer des os ou d'un cancer qui s'est étendu aux os et qui présentent un risque accru de cancer des os appelé ostéosarcome. De plus, Natpar ne doit pas être utilisé chez les patients présentant des augmentations non corrigées des taux d'une enzyme appelée phosphatase alcaline des os et chez les patients présentant une pseudo-hypoparathyroïdie, une maladie rare dans laquelle l'organisme ne répond pas correctement à l'hormone parathyroïde produite. . Pour une liste complète des limitations, voir la notice.
Pourquoi Natpar - Hormone Parathyroïde a-t-il été approuvé?
Natpar remplace l'hormone parathyroïdienne manquante chez les patients atteints d'hypoparathyroïdie. L’étude principale a montré que Natpar contribuait au contrôle du taux de calcium dans le sang tout en réduisant les besoins en suppléments de calcium et de vitamine D. Toutefois, cette étude était de courte durée et il n’existait aucune amélioration de la qualité de la vie des patients ou la réduction des problèmes à long terme tels que l'insuffisance rénale. Par conséquent, Natpar ne doit être utilisé que chez les patients qui ne sont pas suffisamment contrôlés par les traitements standard et qui n'ont pas d'autre option de traitement.
En ce qui concerne la sécurité, le risque que le taux de calcium devienne trop élevé ou trop bas est considéré comme important: des données supplémentaires sont nécessaires pour mieux comprendre les conséquences de fluctuations importantes du taux de calcium dans le sang après la prise du médicament une fois par jour. .
Les données disponibles étant limitées, Natpar a obtenu une "approbation conditionnelle". Cela signifie que davantage d'informations sur le médicament seront disponibles à l'avenir, ce que l'entreprise est tenue de fournir. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments passera en revue les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence.
Quelles informations sont encore attendues pour Natpar?
Depuis que Natpar a reçu l'approbation conditionnelle, la société qui commercialise Natpar réalisera une étude supplémentaire pour confirmer les avantages et les risques du médicament et l'adéquation de l'administration une fois par jour.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Natpar - Hormone parathyroïdienne?
La société qui commercialise Natpar établira un registre et collectera des données à long terme sur les patients traités par Natpar, y compris leurs effets sur les os, les reins et la qualité de vie des patients.
Les recommandations et les précautions à suivre par les professionnels de la santé et les patients pour une utilisation sûre et efficace de Natpar ont également été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et la notice.
Plus d'informations sur Natpar - Hormone parathyroïdienne
Pour la version intégrale de Natpar dans le rapport EPPAR, voir le site web de l'Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Rapports d'évaluation publics européens. Pour plus d'informations sur le traitement par Natpar, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins concernant Natpar est disponible sur le site internet de l'Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Désignation d'une maladie rare.
