Qu'est-ce que Cystadane?
Cystadane est une poudre orale contenant le principe actif bétaïne anhydre.
À quoi sert Cystadane?
Cystadane est utilisé dans le traitement de l'homocystinurie, en complément d'autres traitements, tels que la vitamine B6 (pyridoxine), la vitamine B12 (cobalamine), le folate et un régime alimentaire spécifique.
L'homocystinurie est une maladie héréditaire (génétique) dans laquelle l'organisme est incapable de métaboliser complètement l'acide aminé méthionine. La méthionine est naturellement présente dans les protéines alimentaires et est généralement transformée en homocystéine, puis en cystéine. Les patients atteints d'homocystinurie sont incapables de transformer l'homocystéine en cystéine; En conséquence, l'homocystéine s'accumule dans le sang et l'urine. Les symptômes typiques de l’homocystinurie sont les suivants: thrombose (formation de caillots sanguins dans les vaisseaux sanguins), fragilité osseuse, anomalies du squelette, ectopie lentis (anomalie pour laquelle le cristallin est déplacé par rapport à la position normale) et retardatrice. C'est une maladie grave avec un taux de mortalité élevé. Cystadane est utilisé chez les patients présentant les trois types d'homocystinurie connus, provoqués par un déficit en substances nécessaires au métabolisme de la méthionine ("cystathionine bêta-synthase" [CBS] ou "5, 10-méthylènetétrahydrofolate réductase" [MTHFR] ) ou de défauts dans le "métabolisme de cobalamine cofacteur" (cbl).
Le nombre de patients présentant une homocystinurie étant faible, la maladie est considérée comme rare et Cystadane a été désigné "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 9 juillet 2001.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Cystadane est-il utilisé?
Le traitement par Cystadane doit être supervisé par un médecin expérimenté dans le traitement de l'homocystinurie.
La dose standard de Cystadane recommandée chez les patients de plus de 10 ans est de 6 g par jour, divisée en deux doses égales. Les enfants de moins de 10 ans doivent prendre 100 mg par kilogramme de poids corporel par jour, répartis en deux doses égales. La dose pour les enfants peut être ajustée en fonction de la réponse au traitement (contrôlée en mesurant les taux d'homocystéine dans le sang); Cependant, l'augmentation de la fréquence deux fois par jour ou la dose à plus de 150 mg par kilogramme de poids corporel n'améliore pas les bénéfices du Cystadane. L'objectif du traitement est de maintenir les taux plasmatiques d'homocystéine inférieurs à 15 µM ou à la valeur la plus basse possible. Ce résultat est généralement atteint dans un délai d'un mois.
Avec Cystadane, 3 cuillères doseuses sont fournies. Elles donnent 100 mg, 150 mg et 1 g de
la poussière. La dose doit être complètement dissoute dans de l'eau, du jus de fruit, du lait, des aliments pour bébés ou des aliments et doit être ingérée immédiatement après le mélange.
Comment Cystadane agit-il?
La bétaïne est une substance naturelle extraite de la betterave à sucre. Dans l'homocystinurie, la bétaïne réduit les taux plasmatiques d'homocystéine en facilitant une réaction dans l'organisme appelée "reméthylation", l'homocystéine étant à nouveau transformée en méthionine. De cette façon, les symptômes de la maladie s’améliorent.
Quelles études ont été menées sur Cystadane?
La société a présenté des données sur Cystadane provenant de la littérature scientifique. Parmi ceux-ci, 202 rapports décrivant les effets de Cystadane, administrés à différentes doses, sur les taux d'homocystéine chez des patients atteints d'homocystinurie d'âges différents. Des informations sur les symptômes, la dose et la durée du traitement ainsi que sur d'autres médicaments ont également été fournies pour 140 patients.
au même moment. La plupart des patients ont également pris de la vitamine B6 ou B12, ou du folate. Les informations provenant de ces études ont été comparées aux rapports publiés décrivant les résultats observés chez des patients non traités atteints de la même maladie.
Quel est le bénéfice démontré par Cystadane au cours des études?
Les patients sous Cystadane ont présenté des réductions plus importantes des taux d'homocystéine que les patients non traités, associées à une amélioration des symptômes cardiovasculaires (cœur et vaisseaux sanguins) et à une amélioration du système nerveux rapportées par environ les trois quarts des patients sous traitement avec Cystadane. Le médicament était efficace dans le traitement des patients présentant les trois types d'homocystinurie.
Quel est le risque associé à l'utilisation de Cystadane?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous Cystadane (chez plus d’un patient sur 10) sont les suivants:
méthionine plasmatique élevée. Chez les patients prenant Cystadane, il est nécessaire de surveiller les niveaux de méthionine, car une augmentation de ces niveaux peut être associée à un œdème cérébral (gonflement du cerveau). Les patients présentant des symptômes d'œdème cérébral, tels que maux de tête le matin avec vomissements ou déficience visuelle, doivent en informer leur médecin, le traitement par Cystadane pouvant nécessiter un arrêt du traitement. Pour une liste complète des effets indésirables observés sous Cystadane, voir la notice. Cystadane ne doit pas être utilisé chez les patients présentant une hypersensibilité (allergie) à la bétaïne.
Pourquoi Cystadane a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a conclu que, malgré les études systématiques limitées conduites sur le cystadane, le médicament était utile en tant que traitement d'appoint dans le traitement de l'homocystinurie, en tant que complément des traitements à base de vitamines et en association avec régime spécifique. Le Comité note que Cystadane ne remplace pas d’autres traitements.
Le CHMP a estimé que les bénéfices de Cystadane seraient supérieurs à ses risques en tant que compléments à l'homocystinurie s'il était utilisé conformément aux indications du produit et il a recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché.
Quelles sont les mesures prises pour assurer la sécurité d’utilisation de Cystadane?
Le fabricant de Cystadane établira un registre des patients prenant le médicament à des fins thérapeutiques.
surveiller leur sécurité. En particulier, il surveillera les cas d'œdème cérébral observés chez un petit nombre de patients au cours de l'essai du médicament.
Autres informations sur Cystadane:
La Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valide dans toute l'Union européenne pour Cystadane à Orphan Europe SARL le 15 février 2007.
Cliquez ici pour enregistrer la désignation Cystadane en tant que médicament orphelin.
Pour consulter la version complète de l’EPAR de Cystadane, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé: 01-2007.
