Qu'est-ce que Carbaglu?
Carbaglu est un médicament contenant le principe actif appelé acide carglumique. Il est disponible sous forme de comprimé dispersible. "Disperdibile" signifie que les comprimés peuvent être dispersés (mélangés) dans de l'eau.
À quoi sert Carbaglu?
Carbaglu est prescrit pour le traitement de l'hyperammoniémie (taux élevé d'ammoniac dans le sang) chez les patients sans enzyme appelée N-acétylglutamate synthase (NAGS). Cette enzyme aide normalement à métaboliser l'ammoniac. Si l'enzyme n'est pas présente, l'ammoniac ne peut pas être décomposé et s'accumule dans le sang. C'est une maladie extrêmement rare. Les patients présentant un déficit sévère en NAGS total développent rapidement de fortes concentrations d'ammoniac dans le sang peu de temps après la naissance. Les patients présentant un déficit partiel en NAGS (une forme bénigne de la maladie) peuvent présenter des symptômes de la maladie à tout moment de la vie après un événement stressant tel qu'une infection ou une maladie virale.
Compte tenu du faible nombre de patients présentant un déficit en NAGS, Carbaglu a été désigné comme médicament orphelin (un médicament utilisé pour traiter les maladies rares) le 18 octobre 2000.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Carbaglu est-il utilisé?
Le traitement par Carbaglu doit commencer sous la surveillance d'un médecin expérimenté dans le traitement des troubles métaboliques. Le traitement peut commencer dès le premier jour de la vie. La dose quotidienne initiale doit être de 100 mg par kilogramme de poids corporel, mais vous pouvez utiliser jusqu'à 250 mg / kg si nécessaire. La dose doit ensuite être ajustée pour maintenir des taux normaux d'ammoniac dans le sang; les doses quotidiennes se situent normalement entre 10 mg / kg et 100 mg / kg. Les comprimés doivent être dispersés (mélangés) dans une petite dose d’eau avant d’être administrés au patient. Ils peuvent facilement être divisés en deux moitiés égales. Le médicament doit être administré tout au long de la vie du patient.
Comment fonctionne Carbaglu?
Les personnes présentant un déficit en NAGS ne sont pas en mesure de se décomposer et d’éliminer l’ammoniac. Lorsque cela se produit, on détermine une accumulation d'ammoniac dans le sang, qui est toxique pour le corps et en particulier pour le cerveau. Carbaglu a une structure très similaire à celle du N-acétylglutamate, qui active une enzyme capable de décomposer l’ammoniac. Carbaglu favorise donc la décomposition de l'ammoniac en réduisant les concentrations d'ammoniac dans le sang et ses effets toxiques.
Quelles études ont été menées sur Carbaglu?
Carbaglu a été étudié chez 20 patients, dont 12 étaient atteints d'un déficit en NAGS et traités pendant environ trois ans en moyenne. Les huit autres patients ont été traités pour une hyperammoniémie due à d’autres causes. La société a également présenté des informations provenant de publications concernant quatre autres patients traités avec l'ingrédient actif de Carbaglu.
Quel est le bénéfice démontré par Carbaglu au cours des études?
Chez la plupart des patients, le traitement par Carbaglu a entraîné une normalisation des taux d'ammoniac. Les patients traités avec Carbaglu sont restés stables sans recourir à des restrictions alimentaires ni à d’autres médicaments.
Quel est le risque associé à Carbaglu?
L'effet indésirable le plus couramment observé sous Carbaglu (chez 1 à 10 patients sur 100) est une augmentation de la transpiration. Pour une description complète des effets indésirables observés sous Carbaglu, voir la notice.
Carbaglu ne doit pas être utilisé chez les personnes présentant une hypersensibilité (allergie) à l'acide carglumique ou à l'un des autres composants.
Pourquoi Carbaglu a-t-il été approuvé?
La carence en NAGS est une maladie rare grave, aux conséquences potentiellement dévastatrices et pour laquelle aucun autre traitement similaire n'existe. Sur la base d'informations limitées sur l'efficacité et la sécurité du médicament fourni, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a conclu que Carbaglu est efficace pour normaliser les taux sanguins d'ammoniac. Le comité a décidé que les bénéfices de Carbaglu l'emportaient sur les risques liés au traitement de l'hyperammoniémie dus à l'insuffisance de NAGS et a donc recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Carbaglu.
À l'origine, Carbaglu avait été autorisé dans des "circonstances exceptionnelles", car il n'était pas possible d'obtenir des informations complètes sur le médicament car il était destiné à des patients atteints d'une maladie rare. La société ayant fourni les informations complémentaires demandées, la restriction "dans des circonstances exceptionnelles" est tombée le 26 juin 2006.
Plus d'informations sur Carbaglu
La Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valide dans toute l'Union européenne pour Carbaglu à Orphan Europe le 24 janvier 2003. L'autorisation de mise sur le marché a été renouvelée le 24 janvier 2008.
Pour enregistrer le statut d'orphelin de Carbaglu, cliquez ici.
Cliquez ici pour la version EPAR complète de Carbaglu.
Dernière mise à jour de ce récapitulatif: 04-2008.
