Qu'est-ce que Replagal?
Replagal est une solution pour perfusion qui contient le principe actif agalsidase alfa.
À quoi sert Replagal?
Replagal est utilisé pour traiter les patients atteints de la maladie de Fabry, une maladie héréditaire rare.
Les patients atteints de cette maladie présentent un déficit en enzyme alpha-galactosidase A. Cette enzyme décompose normalement le lipide globotriaosilcéramide (Gb3). Si cette enzyme est manquante, le Gb3 ne peut pas être décomposé et s'accumule dans les cellules, par exemple dans les cellules rénales.
Les patients atteints de la maladie de Fabry peuvent présenter un large éventail de symptômes, notamment des troubles graves tels qu'une insuffisance rénale, des problèmes cardiaques et des accidents vasculaires cérébraux.
Le nombre de patients atteints de la maladie de Fabry étant faible, cette maladie est considérée comme "rare" et le 8 août 2000, Replagal a été désigné "médicament orphelin" (un médicament utilisé pour traiter les maladies rares).
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment utiliser Replagal?
Replagal doit être administré sous la supervision d'un médecin spécialiste du traitement de la maladie de Fabry ou d'autres maladies métaboliques héréditaires. Il est administré par perfusion intraveineuse de 0, 2 mg / kg de poids corporel pendant 40 minutes toutes les 2 semaines. Dans certaines études, l'effet de Replagal administré à des enfants a été examiné. Il a donc été suggéré que Replagal puisse être utilisé chez les enfants âgés de 7 à 18 ans à la même dose. Les patients souffrant de graves problèmes rénaux ont une réponse mineure au traitement. Replagal est destiné à une utilisation à long terme.
Comment fonctionne Replagal?
Replagal est un traitement enzymatique substitutif, qui fournit aux patients l’enzyme qui leur manque. Replagal est destiné à remplacer l'enzyme humaine alpha-galactosidase A, qui fait défaut aux personnes atteintes de la maladie de Fabry. Le principe actif de Replagal, l'agalsidase alfa, est une copie de l'enzyme humaine produite par une méthode appelée "technologie de l'ADN recombinant": l'enzyme est produite par une cellule dans laquelle un gène (ADN) a été introduit. le rend capable de produire l'enzyme. Cette enzyme de substitution favorise la dégradation de Gb3 en empêchant son accumulation dans les cellules.
Quelles études ont été menées sur Replagal?
Replagal a fait l'objet de deux études cliniques sur un total de 40 patients masculins. Replagal a été comparé à un placebo (traitement factice). dans une étude, son effet sur la douleur a été mesuré, tandis que dans une autre étude, son effet sur l'élimination du Gb3 du ventricule gauche (myocarde) a été examiné. Une étude de 15 patientes (porteuses) a également été réalisée.
Replagal a également été étudié chez 24 enfants âgés de 6 ans et demi à 18 ans.
Quel est le bénéfice démontré par Replagal au cours des études?
Après 6 mois de traitement, Replagal a considérablement réduit la douleur chez les patients traités par rapport à ceux recevant un placebo (traitement fictif). Replagal a produit en moyenne une diminution de la masse ventriculaire gauche de 11, 5 g, alors que les patients sous placebo ont présenté une augmentation de 21, 8 g. Ces résultats indiquent que les symptômes de la maladie s’améliorent ou que la maladie reste stable. Chez les femmes, les effets étaient comparables aux résultats trouvés chez les hommes. Les enfants traités par Replagal pendant 6 mois n'ont pas montré d'augmentation de la masse cardiaque et les taux sanguins de Gb3 avaient diminué.
Quel est le risque associé à l'utilisation de Replagal?
Les effets indésirables les plus couramment observés (observés chez plus d’un patient sur 10 au cours des études) sont dus à la perfusion plutôt qu’au médicament. Ce sont principalement les frissons, les maux de tête, les nausées, la pyrexie (fièvre), les rougeurs du visage et la fatigue (fatigue), qui ne sont généralement pas graves. La douleur et l’inconfort sont d’autres effets secondaires courants. Les effets indésirables rapportés chez les enfants sont similaires à ceux observés chez les adultes. Pour une liste complète des effets indésirables observés sous Replagal, voir la notice.
Les patients prenant Replagal peuvent développer des anticorps (protéines produites en réaction à Replagal, pouvant compromettre le traitement).
Replagal ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à l'agalsidase alfa ou à d'autres composants du médicament.
Pourquoi Replagal a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a décidé que, pour les patients atteints de la maladie de Fabry, le traitement par Replagal pouvait produire des bénéfices cliniques à long terme. Le CHMP a estimé que les bénéfices de Replagal étaient supérieurs à ses risques et a recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché.
Replagal a été autorisé "dans des circonstances exceptionnelles", car il n'a pas été possible d'obtenir des informations plus détaillées sur le médicament utilisé dans le traitement d'une maladie rare. L'Agence européenne des médicaments (EMEA) examine chaque année les nouvelles informations disponibles et, si nécessaire, ce résumé sera mis à jour.
Quelles informations sont encore attendues pour Replagal?
La société qui fabrique Replagal poursuivra ses études sur le médicament, notamment pour obtenir les résultats de 5 années de traitement, d'autres doses, de doses d'entretien et d'études sur des enfants.
Plus d'informations sur Replagal
Le 3 août 2001, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valable dans toute l'Union européenne pour Replagal à TKT Europe AB. L'autorisation de mise sur le marché a été renouvelée le 3 août 2006. Pour l'enregistrement du statut de médicament orphelin de Replagal, cliquez ici.
Pour la version EPAR complète de Replagal, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé: 02-2007
