Qu'est-ce que Fabrazyme?
Fabrazyme est une solution pour perfusion intraveineuse (goutte-à-goutte dans une veine) contenant l’agalsidase bêta comme principe actif.
À quoi sert Fabrazyme?
Fabrazyme est utilisé pour traiter les patients atteints de la maladie de Fabry, une maladie héréditaire rare. Les patients atteints de cette maladie présentent un déficit enzymatique appelé alpha-galactosidase A. Cette enzyme décompose normalement le lipide globotriaosilcéramide (GL-3). Si cette enzyme est déficiente, GL-3 ne peut pas être décomposée et s'accumule dans les cellules du corps, telles que les cellules du rein.
Les patients atteints de cette maladie présentent un large éventail de symptômes, notamment des troubles graves tels que l'insuffisance rénale, des problèmes cardiaques et des accidents vasculaires cérébraux.
Compte tenu du petit nombre de patients touchés par cette maladie, celle-ci était considérée comme "rare" et, le 8 août 2000, Fabrazyme était défini comme un "médicament orphelin" (un médicament utilisé pour traiter des maladies rares).
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Fabrazyme est-il utilisé?
Fabrazyme est le seul moyen de prescrire Fabrazyme aux médecins expérimentés dans le traitement des patients atteints de la maladie de Fabry ou d’autres maladies métaboliques héréditaires. La dose de Fabrazyme est de 1 mg par livre de poids corporel, administrée une fois toutes les deux semaines en perfusion intraveineuse. Le débit de perfusion initial ne doit pas dépasser 0, 25 mg par minute (15 mg par heure) afin de réduire le risque de réactions liées à la perfusion. Le débit de perfusion peut être augmenté progressivement lors des perfusions ultérieures. Une étude a examiné Fabrazyme administré à des enfants et est parvenue à la conclusion que le médicament pouvait être administré à des enfants âgés de 8 à 16 ans à la même dose. Les patients présentant une lésion rénale grave peuvent réagir moins au traitement. Fabrazyme est destiné à une utilisation à long terme.
Comment Fabrazyme agit-il?
Fabrazyme permet de mettre en œuvre un traitement enzymatique de remplacement. Ce type de traitement fournit aux patients l’enzyme dont ils ont besoin. Fabrazyme est destiné à remplacer l’enzyme alpha-galactosidase A, déficiente chez les personnes atteintes de la maladie de Fabry. Le principe actif de Fabrazyme est l’agalsidase bêta, une copie de la forme humaine de l’enzyme produite par une méthode connue sous le nom de "technologie de l’ADN recombinant": l’enzyme est produite par une cellule dans laquelle un gène (ADN) a été introduit. ce qui rend la génération possible. Cette enzyme substitutive favorise la dégradation du GL-3 et l'empêche de s'accumuler dans les cellules du patient.
Quelles études ont été menées sur Fabrazyme?
Trois essais cliniques portant sur 73 patients adultes ont été présentés. Dans l’étude principale, Fabrazyme a été comparé à un placebo (traitement fictif) chez 58 patients, mesurant ses effets sur l’élimination de GL-3 des cellules rénales.
L’efficacité de Fabrazyme a également été examinée chez 16 enfants âgés de 8 à 16 ans atteints de la maladie de Fabry.
Quel est le bénéfice démontré par Fabrazyme au cours des études?
Dans l'étude principale, Fabrazyme a éliminé de manière significative et presque complète la GL-3 des cellules du rein après 20 semaines de traitement. Soixante dix-neuf pour cent des patients traités par Fabrazyme présentaient les niveaux les plus élevés d'élimination des lipides, par rapport aux effets nuls dans le groupe placebo. Cela pourrait entraîner une amélioration des symptômes ou une stabilisation de la maladie.
Même chez les enfants traités par Fabrazyme, une diminution des taux de GL-3 dans le sang a été observée, tous les enfants ayant retrouvé des taux normaux après 20 semaines de traitement. Au-delà, les symptômes et la qualité de vie des enfants se sont améliorés.
Quel est le risque associé à l'utilisation de Fabrazyme?
Tout au long de l’étude, les effets indésirables les plus couramment observés (chez plus d’un patient sur 10) de Fabrazyme sont dus à la perfusion plutôt qu’au médicament. La fièvre et les frissons sont les réactions les plus courantes. Les autres effets indésirables courants étaient les maux de tête, la paresthésie (sensations anormales telles que des fourmillements et des picotements), des nausées, des vomissements, des rougeurs et une sensation de froid. Les effets indésirables observés chez les enfants étaient similaires à ceux observés chez les adultes. Pour une liste complète des effets indésirables observés sous Fabrazyme, voir la notice.
Les patients prenant Fabrazyme peuvent développer des anticorps (protéines produites en réaction à Fabrazyme, susceptibles d'affecter le traitement).
Fabrazyme ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à l'agalsidase bêta ou à d'autres composants du médicament.
Pourquoi Fabrazyme a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a estimé que, chez les patients atteints de la maladie de Fabry, le traitement par Fabrazyme pouvait produire des bénéfices cliniques à long terme. Le CHMP a estimé que les bénéfices de Fabrazyme l'emportaient sur les risques en cas de traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients présentant un diagnostic confirmé de maladie de Fabry et a donc recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché.
Fabrazyme a été initialement autorisé dans des circonstances exceptionnelles car, étant donné qu'il est utilisé pour traiter une maladie rare, les données disponibles au moment de l'approbation étaient limitées.
Le fabricant ayant fourni les informations complémentaires demandées, la condition relative aux "circonstances exceptionnelles" a été supprimée le 6 février 2008.
Plus d'informations sur Fabrazyme
Le 3 août 2001, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valable dans toute l'Union européenne pour Fabrazyme à Genzyme Europe BV. Le 3 août 2006, cette autorisation a été renouvelée.
L'enregistrement de la qualification de Fabrazyme en tant que médicament orphelin est disponible ici.
Vous pouvez consulter la version complète de l'évaluation (EPAR) en cliquant ici.
Dernière mise à jour de ce résumé: 02 - 2008
