Translarna - ataluren

Qu'est-ce que c'est et pourquoi utilisez-vous Translarna-ataluren?

Translarna est un médicament contenant le principe actif ataluren . Il est indiqué dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne chez les patients de plus de 5 ans pouvant marcher. La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique qui entraîne progressivement une faiblesse et une perte de la fonction musculaire. Translarna est utilisé dans le groupe restreint de patients atteints de dystrophie de Duchenne due à un défaut génétique spécifique (appelé "mutation non-sens") du gène de la dystrophine. Comme le nombre de patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne est faible, la maladie est considérée comme "rare" et Translarna a été désignée comme "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 27 mai 2005.

Comment Translarna-ataluren est-il utilisé?

Translarna ne peut être obtenu que sur ordonnance et le traitement doit être instauré par des médecins spécialistes de la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne / Becker. Avant de commencer le traitement par Translarna, les patients doivent subir un test sanguin pour confirmer que la maladie est provoquée par une mutation insensée et que, par conséquent, ils conviennent au traitement par Translarna. Translarna est disponible sous forme de granulés (100, 250 et 1 000 mg) à prendre par voie orale mélangés à des aliments liquides ou semi-solides (tels que des yaourts). Translarna doit être pris trois fois par jour à la dose recommandée de 10 mg / kg (10 mg par kilogramme de poids corporel) le matin, à 10 mg / kg à midi et à 20 mg / kg le soir (pour une dose totale de 40 mg / kg). Pour plus d'informations, voir la notice.

Comment fonctionne Translarna - ataluren?

Les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ont un déficit en dystrophine, une protéine présente dans les muscles. Comme cette protéine aide à protéger les muscles contre les dommages pendant la contraction et la relaxation, chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, les muscles subissent des blessures et, au fil du temps, ils perdent leurs fonctions. La dystrophie musculaire de Duchenne peut être causée par une série d'anomalies génétiques. Translarna est utilisé chez les patients atteints d'une maladie due à la présence de certains défauts (appelés mutations non-sens) du gène de la dystrophine, qui bloquent prématurément la production d'une protéine de la dystrophine normale, donnant ainsi lieu à une protéine de la dystrophine plus courte. est capable de fonctionner correctement. Translarna agit chez ces patients en permettant à l'appareil de production de protéines présent dans les cellules de surmonter le défaut afin que les cellules puissent produire une protéine fonctionnelle de la dystrophine.

Quel est le bénéfice démontré par Translarna - ataluren au cours des études?

Translarna a été étudié dans le cadre d’une étude principale portant sur 174 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, composée de deux doses de Translarna (40 mg / kg par jour et 80 mg / kg par jour) avec un placebo ( traitement fictif). Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était la variation de la distance parcourue par les patients dans les six minutes suivant le traitement. Bien qu'une analyse initiale des résultats de toutes les données recueillies par l'étude n'ait pas révélé de différences significatives dans la distance parcourue par les patients traités par Translarna et les sujets traités par un placebo, une analyse plus poussée a montré que la capacité de marche était moins réduite dans le groupe traité quotidiennement avec Translarna à 40 mg / kg par rapport au groupe placebo: après 48 semaines de traitement, les sujets traités quotidiennement avec Translarna à 40 mg / kg étaient capables de marcher en moyenne 31, 3 mètres de plus que les patients traités par placebo. Cet effet bénéfique de la dose plus faible a également été corroboré par l'amélioration d'autres paramètres d'efficacité, notamment ceux directement liés aux activités quotidiennes des patients. Aucune amélioration n'a été observée avec la dose la plus élevée (80 mg / kg / jour).

Quel est le risque associé à Translarna - ataluren?

Les effets indésirables les plus couramment observés sous Translarna (qui peuvent affecter plus de 1 personne sur 10) sont les suivants: nausée, vomissement et mal de tête. Translarna ne doit pas être utilisé en concomitance avec certains antibiotiques appelés aminoglycosides lorsqu’il est administré par voie intraveineuse. Pour une liste complète des effets secondaires et des restrictions associés à Translarna, voir la notice.

Pourquoi Translarna-ataluren a-t-il été approuvé?

Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Translarna sont supérieurs à ses risques et a recommandé que son utilisation soit approuvée dans l'Union européenne. Malgré les données limitées disponibles et le fait qu'aucun avantage n'avait été constaté avec la dose la plus élevée de 80 mg / kg par jour, le CHMP était d'avis qu'il avait été démontré que la dose quotidienne de 40 mg / kg de Translarna retardait la progression de la maladie. et que le profil de sécurité n'était pas une cause d'inquiétude. Le comité a également reconnu la gravité de la dystrophie musculaire de Duchenne et le problème médical non résolu des patients atteints de cette affection. Translarna a obtenu une "approbation conditionnelle". Cela signifie que davantage d'informations sur le médicament seront disponibles à l'avenir, ce que l'entreprise est tenue de fournir. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments examinera les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence.

Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Translarna - ataluren

Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer que Translarna est utilisée d'une manière aussi sûre que possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice de Translarna, y compris les précautions à observer par les professionnels de la santé et les patients. De plus amples informations sont disponibles dans le résumé du plan de gestion des risques.

Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Translarna-ataluren?

Autres informations sur Translarna - ataluren

Le 31 juillet 2014, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valide à Translarna et valable dans toute l'Union européenne. Pour plus d'informations sur le traitement par Translarna, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien. Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins concernant Translarna est disponible sur le site internet de l'Agence: ema.Europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Désignation pour une maladie rare. Dernière mise à jour de ce résumé: 08-2014