Qu'est-ce que Elaprase?
Elaprase est une solution à diluer pour perfusion contenant le principe actif idursulfase.
Pourquoi Elaprase est-il utilisé?
Elaprase est utilisé pour traiter les patients atteints du syndrome de Hunter et est destiné à être utilisé à long terme.
Le syndrome de Hunter, également appelé mucopolysaccharidose II, est une maladie héréditaire rare qui affecte principalement les hommes. Les patients atteints de ce trouble ne produisent pas d’enzyme appelée iduronate-2-sulfatase, qui sert à décomposer des substances appelées glycosaminoglycanes (GAG) dans le corps. En conséquence, les GAG s'accumulent progressivement dans la plupart des organes de ces patients, les endommageant. Cela provoque une vaste gamme de symptômes, notamment des difficultés respiratoires et des difficultés à marcher. En l'absence de traitement, ces symptômes s'aggravent avec le temps.
Le nombre de patients atteints du syndrome de Hunter étant faible, la maladie est considérée comme rare et le 11 décembre 2001, Elaprase a été désigné "médicament orphelin" (un médicament utilisé pour traiter des maladies rares).
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Elaprase est-il utilisé?
Elaprase est administré chaque semaine par perfusion intraveineuse (goutte-à-goutte dans une veine). La dose pour les adultes, les enfants et les adolescents est de 0, 5 mg / kg de poids corporel. La dose appropriée d’Elaprase doit être diluée dans une solution saline avant la perfusion.
La perfusion doit durer 3 heures, ce qui peut être progressivement réduit à 1 heure, à condition que le patient ne manifeste pas de réaction à la perfusion (éruption cutanée, démangeaisons, fièvre, maux de tête, hypertension ou rougeur).
Comment Elaprase agit-il?
Le principe actif d'Elaprase, l'idursulfase, est une copie de l'enzyme humaine iduronate-2-sulfatase. il est
produite par une méthode connue sous le nom de "technologie de l'ADN recombinant": l'enzyme est produite par une cellule humaine dans laquelle un gène (ADN) a été introduit qui la rend capable de produire l'enzyme. L'idursulfase remplace l'enzyme manquante ou insuffisante chez les patients atteints du syndrome de Hunter. En fournissant l'enzyme, il est possible d'améliorer ou de contrôler les symptômes de la maladie.
Quelles études ont été menées sur Elaprase?
Les effets d'Elaprase ont été analysés sur des modèles expérimentaux avant d'être étudiés chez l'homme.
La principale étude d'Elaprase a été réalisée chez 96 hommes âgés de 5 à 31 ans et l'efficacité du médicament a été comparée à celle d'un placebo (traitement fictif). Les principales mesures d'efficacité étaient la fonction pulmonaire ("capacité vitale forcée", quantité maximale d'air que le patient peut respirer et expirer) et la distance que les patients peuvent parcourir en marchant en 6 minutes, ce qui en mesure les effets. conjonctions de la maladie sur le cœur, les poumons, les articulations et d’autres organes. Ces mesures ont été prises avant le traitement et après 52 semaines de traitement.
Quel est le bénéfice démontré par Elaprase au cours des études?
L'étude a montré qu'Elaprase améliore à la fois la fonction pulmonaire et la capacité de marcher du patient. Après 52 semaines, les patients traités par Elaprase pouvaient parcourir 43, 3 m en 6 minutes, alors que ceux traités avec le placebo ne faisaient que 8, 2 m. Le médicament a également entraîné une amélioration de la fonction pulmonaire, tandis qu'une légère aggravation a été observée chez les patients traités avec un placebo.
Quel est le risque associé à l'utilisation d'Elaprase?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous Elaprase (chez plus d'un patient sur 10) sont des réactions liées à la perfusion, telles que des réactions cutanées (éruptions cutanées ou des démangeaisons), une pyrexie (fièvre), des maux de tête, de l'hypertension artérielle et un gonflement. sur le site de perfusion. Dyspepsie (brûlures d'estomac) et douleurs à la poitrine. Pour une description complète des effets indésirables observés sous Elaprase, voir la notice.
Elaprase ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à l'idursulfase ou à l'un des autres composants.
Pourquoi Elaprase a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a conclu que les améliorations révélées par l'étude, bien que modestes, représentent un bénéfice clinique dans le traitement de
Hunter a estimé que les bénéfices d'Elaprase sont supérieurs à ses risques pour le traitement à long terme des patients atteints du syndrome de Hunter et a recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché à Elaprase.
Elaprase a été autorisé "dans des circonstances exceptionnelles" car, le syndrome de Hunter étant une maladie rare, il n'a pas été possible d'obtenir des informations plus détaillées sur le médicament. L'Agence européenne des médicaments (EMEA) examinera chaque année les nouvelles informations disponibles et, si nécessaire, ce résumé sera mis à jour.
Quelles informations sont encore attendues pour Elaprase?
La société qui fabrique Elaprase examinera les effets à long terme du médicament et déterminera si celui-ci stimule la production d’anticorps (protéines spéciales) contre le médicament. La société examinera également l'efficacité du médicament chez les patients de moins de 5 ans et étudiera les éventuels effets sur les poumons, le cœur et les vaisseaux sanguins.
Quelles sont les mesures prises pour assurer la sécurité d'utilisation d'Elaprase?
La société qui fabrique Elaprase surveillera la sécurité du médicament en menant une enquête à long terme sur des patients atteints du syndrome de Hunter. Elle comportera une analyse des effets du médicament chez la femme et une étude visant à déterminer s’il peut être utilisé en sécurité chez le patient.
Autres informations sur Elaprase:
La Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valide dans toute l'Union européenne pour Elaprase à Shire Human Genetic Therapies AB, le 8 janvier 2007.
Cliquez ici pour enregistrer la qualification de médicament orphelin d'Elaprase.
Pour la version complète EPA d'Elaprase, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé: 11-2006.
