Qu'est-ce que Ocaliva - Acide obéticolique?
Ocaliva est utilisé dans le traitement de patients adultes atteints d'une maladie du foie appelée cholangite biliaire primitive, une maladie auto-immune caractérisée par la destruction progressive des petits conduits biliaires du foie. Ces conduits transportent un liquide appelé bile du foie à l'intestin, où il est utilisé pour faciliter la digestion des graisses. À la suite de dommages aux conduits, la bile s'accumule dans le foie, causant des lésions au tissu hépatique. Cela peut entraîner des cicatrices et une insuffisance hépatique et peut augmenter le risque de cancer du foie.
Ocaliva contient l'ingrédient actif, l'acide obéticolique. Ceci est utilisé en association avec un autre médicament, l'acide ursodésoxycholique (UDCA), chez les patients qui ne répondent pas suffisamment à l'UDCA seul, et seuls chez les patients ne pouvant pas prendre de UDCA.
Le nombre de patients atteints de cholangite biliaire primitive étant faible, la maladie est considérée comme "rare" et Ocaliva a été classée comme "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 27 juillet 2010.
Comment est Ocaliva - Acide obéticolique?
Ocaliva est disponible sous forme de comprimés (5 et 10 mg) et ne peut être obtenu que sur ordonnance. La dose initiale recommandée est de 5 mg une fois par jour. Si Ocaliva est bien toléré au bout de six mois, la dose peut être augmentée à 10 mg une fois par jour. Les doses peuvent être diminuées ou le traitement peut devoir être interrompu chez les patients présentant une démangeaison intolérable (un effet secondaire possible d’Ocaliva).
Pour plus d'informations, voir la notice.
Comment Ocaliva - Acide obéticolique?
Le principe actif d’Ocaliva, l’acide obéticolique, est une forme modifiée d’un acide biliaire (les acides biliaires sont les composants principaux de la bile). Il agit principalement en se liant à des récepteurs du foie et des intestins (récepteurs du x-farnésoïde) qui contrôlent la production de bile. En se fixant à ces récepteurs, Ocaliva réduit la production de bile dans le foie, l'empêche de s'accumuler et d'endommager le tissu hépatique.
Quel est le bénéfice démontré par Ocaliva - Acide obéticolique au cours des études?
Ocaliva a été comparé à un placebo (traitement fictif) dans le cadre d'une étude principale portant sur 217 adultes atteints de cholangite biliaire primitive traités par UDCA depuis au moins 1 an ou qui ne pouvaient pas en prendre. La mesure de l'efficacité reposait sur le nombre de patients dont les concentrations sanguines de substances telles que la bilirubine et la PAL (marqueurs de l'atteinte hépatique) avaient diminué d'au moins 15% (pour la PAL) et inférieures à une certaine valeur considérée comme normale (pour bilirubine) après 1 an de traitement.
L'étude a montré qu'Ocaliva était plus efficace que le placebo pour réduire les taux sanguins de bilirubine et d'ALP: les taux ont diminué du montant requis chez 47% (34 sur 73) des patients traités par Ocaliva 10 mg et 46% (32 sur 70) des patients traités avec des doses croissantes d’Ocaliva (5 mg à 10 mg), contre 10% (7 sur 73) des patients traités par un placebo.
Quels sont les risques associés à Ocaliva - Acide obéticolique?
Les effets indésirables les plus courants d’Ocaliva sont les démangeaisons (qui peuvent toucher plus de 6 personnes sur 10) et la fatigue (qui peut toucher plus de 2 personnes sur 10). Le prurit est également l’effet indésirable le plus courant pouvant entraîner l’arrêt du traitement. Dans la plupart des cas observés, le prurit est apparu au cours du premier mois de traitement et a tendance à disparaître avec le temps tout en poursuivant le traitement. Pour une description complète des effets indésirables observés sous Ocaliva, voir la notice.
Ocaliva ne doit pas être utilisé chez les patients présentant des voies biliaires complètement obstruées. Pour une liste complète des limitations, voir la notice.
Pourquoi Ocaliva - Obeticolic Acid a-t-il été approuvé?
Les patients atteints de cholangite biliaire primitive ont des options de traitement limitées. Il a été démontré qu'Ocaliva réduisait les taux sanguins de bilirubine et de PAL chez les patients atteints de cholangite biliaire primitive, y compris ceux qui ne pouvaient pas être traités par UDCA. Les réductions de bilirubine et d'ALP ont été révélées comme une amélioration de l'état du foie. Cependant, les avantages cliniques d'Ocaliva doivent être démontrés lors d'études ultérieures. Le profil de sécurité du médicament a été considéré comme favorable, avec des effets indésirables tolérables et gérables avec un traitement symptomatique (par exemple, des démangeaisons) et un ajustement de la posologie. Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a donc décidé que les bénéfices d'Ocaliva sont supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament au sein de l'UE soit approuvée.
Ocaliva a obtenu "l'approbation conditionnelle". Cela signifie que davantage d'informations sur le médicament seront disponibles à l'avenir, ce que l'entreprise est tenue de fournir. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments passera en revue les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence.
Quelles informations sont encore attendues pour Ocaliva?
Une approbation conditionnelle ayant été accordée à Ocaliva, la société qui commercialise Ocaliva fournira des données supplémentaires issues de deux études afin de confirmer l'efficacité et la sécurité du médicament. La première étude est conçue pour démontrer le bénéfice clinique d'Ocaliva, tandis que la seconde évaluera les bénéfices d'Ocaliva chez les patients atteints d'une maladie du foie modérée à grave.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Ocaliva - Obeticolic acid?
Les recommandations et les précautions à suivre par les professionnels de la santé et les patients pour une utilisation sûre et efficace d’Ocaliva ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et la notice.
Autres informations sur Ocaliva - Acide Obéticolique
Pour obtenir la version EPAR complète d'Ocaliva, consultez le site Internet de l'Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Rapports d'évaluation du public européen. Pour plus d'informations sur le traitement par Ocaliva, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins concernant Ocaliva est disponible sur le site internet de l'Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Désignation d'une maladie rare.
