Qu'est-ce que Cerdelga - eliglustat et à quoi ça sert?
Cerdelga est un médicament indiqué pour le traitement à long terme des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1. La maladie de Gaucher est une maladie héréditaire rare caractérisée par une déficience d'une enzyme appelée glucocérébrosidase (également appelée acide bêta-glucosidase)., qui, dans des conditions normales, métabolise une graisse appelée glucosylcéramide (ou glucocérébroside). En l'absence de l'enzyme, la graisse se dépose dans le corps, généralement dans le foie, la rate et les os. Il en résulte des symptômes typiques de la maladie: anémie (faible nombre de globules rouges), fatigue, tendance aux ecchymoses et aux saignements, hypertrophie de la rate et du foie, douleurs osseuses et fractures. Cerdelga est utilisé chez les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1, qui affecte normalement le foie, la rate et les os. Il est utilisé chez les personnes qui le métabolisent à une vitesse normale (métaboliseurs dits "intermédiaires" ou "extensifs") ou à une vitesse lente ("métaboliseurs lents"). Le nombre de patients atteints de la maladie de Gaucher étant faible, cette maladie est considérée comme "rare" et Cerdelga a été classé comme "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 4 décembre 2007. Cerdelga contient le principe actif eliglustat.
Comment Cerdelga - eliglustat est-il utilisé?
Cerdelga est disponible sous forme de gélules (84 mg) à prendre par la bouche. Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance et le traitement doit être instauré et suivi par un médecin expérimenté dans la prise en charge de la maladie de Gaucher. Avant de commencer le traitement par Cerdelga, il est nécessaire d'effectuer un test pour déterminer la vitesse de métabolisme du médicament dans l'organisme des patients (c'est-à-dire pour déterminer s'il s'agit d'un métaboliseur lent, intermédiaire ou extensif). Le médicament ne doit pas être administré à des patients qui le métabolisent à un taux très élevé (appelés "métaboliseurs ultra-rapides") ni à des sujets dont la capacité de métaboliser le médicament ou pour lesquels le taux de métabolisation n'a pas été déterminé avec un métabolite est inconnue. test spécial. La posologie recommandée de Cerdelga est d'une gélule deux fois par jour chez les patients ayant une activité métabolique normalisée (métaboliseurs intermédiaires ou importants). Chez les patients dont l'organisme métabolise lentement le médicament (métaboliseurs lents), la dose recommandée est d'une capsule une fois par jour. Pour plus d'informations, voir la notice.
Comment Cerdelga - eliglustat agit-il?
Le principe actif de Cerdelga, l’éliglustat, agit en bloquant l’action d’une enzyme impliquée dans la production de glucosylcéramide. Parce que l'accumulation de cette graisse dans des organes tels que la rate, le foie et les os est responsable des symptômes de la maladie de Gaucher de type 1, la réduction de sa production contribue à limiter son accumulation dans ces organes, qui fonctionnent donc mieux.
Quel est le bénéfice démontré par Cerdelga - eliglustat au cours des études?
Cerdelga s'est avéré efficace dans le traitement de la maladie de Gaucher dans deux études principales. La première étude, qui portait principalement sur la réduction de la taille de la rate, réunissait 40 patients non traités auparavant atteints de la maladie de Gaucher de type 1. Les sujets traités avec eliglustat ont présenté une réduction moyenne de la taille de la rate de 28% par rapport à l'augmentation de 2% observée chez les patients traités par placebo (traitement fictif) neuf mois après le traitement. Les patients traités par Cerdelga ont également montré une amélioration des autres signes de la maladie, notamment une réduction de la taille du foie et une augmentation des taux d'hémoglobine (la protéine présente dans les globules rouges qui transportent l'oxygène dans le corps). L’efficacité de Cerdelga a également été démontrée dans une autre étude portant sur 160 patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1, préalablement traités avec un traitement enzymatique substitutif absent et chez lesquels les symptômes de la maladie étaient inférieurs à ceux observés. Control. Certains patients ont été traités avec Cerdelga, tandis que d'autres ont été traités avec un traitement enzymatique substitutif. Cette étude a montré qu'après un traitement d'un an, la maladie était restée stable chez 85% des sujets traités par Cerdelga, par rapport à 94% des patients ayant poursuivi le traitement enzymatique substitutif.
Quel est le risque associé à Cerdelga - eliglustat?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous Cerdelga (qui peuvent affecter plus d'une personne sur 10) sont les diarrhées, qui touchent environ 6 patients sur 100. La plupart des effets indésirables ont été légers et passagers. Pour une description complète des effets indésirables observés sous Cerdelga, voir la notice. Cerdelga ne doit pas être pris en association avec certains médicaments pouvant interférer avec la capacité du corps à le dégrader, car cette interférence peut affecter les taux de Cerdelga dans le sang. Pour une liste complète des limitations, voir la notice.
Pourquoi Cerdelga - eliglustat a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Cerdelga sont supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament au sein de l'UE soit approuvée. Cerdelga s'est avéré efficace pour améliorer les symptômes de la maladie chez la majorité des patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 non encore traités, ainsi que pour maintenir la maladie stable chez la plupart des patients précédemment traités par un traitement enzymatique substitutif. Cependant, une minorité de patients (environ 15%) qui sont passés d'un traitement enzymatique substitutif à Cerdelga n'ont pas répondu de manière optimale après un an de traitement. Pour ces patients, d'autres options de traitement doivent être envisagées. La progression de la maladie doit être surveillée périodiquement chez tous les patients qui passent d’un traitement enzymatique substitutif à un traitement par Cerdelga. En ce qui concerne la sécurité, bien que les effets indésirables aient été généralement légers et passagers, le CHMP a recommandé de poursuivre l’étude de la sécurité du médicament à long terme.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Cerdelga - eliglustat?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer que Cerdelga est utilisé d'une manière aussi sûre que possible. Sur la base de ce plan, des informations sur la sécurité ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice de Cerdelga, y compris les précautions à observer par les professionnels de la santé et les patients. En outre, la société qui commercialise Cerdelga fournira aux médecins et aux patients du matériel d’information garantissant que seules les personnes atteintes de la maladie de Gaucher de type 1 sont traitées par Cerdelga et que le médicament n’est pas utilisé en association avec d’autres médicaments modifiant de manière significative le niveaux dans le sang. Tous les patients à qui Cerdelga sera prescrit recevront une carte d’alerte. La société tiendra également un registre des patients traités avec Cerdelga afin d'évaluer l'innocuité à long terme du médicament. De plus amples informations sont disponibles dans le résumé du plan de gestion des risques.
Plus d'informations sur Cerdelga - eliglustat
Le 19 janvier 2015, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valide pour Cerdelga dans toute l'Union européenne. Pour plus d'informations sur le traitement par Cerdelga, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien. Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins concernant Cerdelga est disponible sur le site internet de l'Agence: ema.Europa.eu/Find Medicine / Médicaments à usage humain / Désignation pour une maladie rare. Dernière mise à jour de ce résumé: 01-2015.
