Qu'est-ce que NovoThirteen - catridecacog?
NovoThirteen est un médicament contenant le principe actif catridecacog, disponible sous forme de poudre et de solvant pour la préparation d’une solution injectable.
Pourquoi NovoThirteen - Catridecacog est-il utilisé?
NovoThirteen est utilisé dans la prévention à long terme des saignements chez les patients atteints d'une maladie connue sous le nom de "déficit congénital de la sous-unité de facteur XIII A". C'est un trouble héréditaire de la coagulation caractérisé par des épisodes hémorragiques. Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment utiliser NovoThirteen - catridecacog?
Le traitement par NovoThirteen doit être instauré sous la surveillance d'un médecin expérimenté dans le traitement des troubles rares de la coagulation. Le trouble doit être confirmé par des tests appropriés avant le traitement. La dose recommandée est de 35 unités internationales (UI) par kg de poids corporel une fois par mois. La dose est administrée par une injection lente unique dans une veine. Dans certaines situations, le médecin peut décider d'ajuster la dose pour prévenir les saignements en fonction de l'analyse du niveau d'activité du facteur XIII dans le sang.
Comment fonctionne NovoThirteen - catridecacog?
Le facteur XIII est une protéine qui participe au processus de coagulation du sang. Un composant spécifique du facteur XIII, appelé sous-unité A, aide à stabiliser les caillots sanguins et à augmenter l'efficacité du caillot. Les patients présentant un déficit congénital en facteur A en facteur XIII ne possèdent pas suffisamment de sous-unité A ou ne fonctionnent pas correctement, ce qui prédispose le patient à des saignements. La substance active de NovoThirteen, catridecacog, est structurellement égale à la sous-unité A du facteur XIII humain. NovoThirteen agit en créant la sous-unité A du facteur XIII, ce qui aide à prévenir les saignements chez ces patients. NovoThirteen n’est pas efficace chez les patients présentant un déficit en facteur XIII de la sous-unité B. La sous-unité A du facteur XIII présente dans NovoThirteen est produite selon une méthode appelée "technologie de l'ADN recombinant": elle est obtenue à partir de cellules de levure dans lesquelles un gène (ADN) a été introduit, leur permettant de produire cette substance.
Quelles études ont été menées sur NovoThirteen - catridecacog?
NovoThirteen a été examiné dans le cadre d’une étude principale portant sur 41 adultes et enfants de plus de 6 ans atteints d’un facteur XIII de déficience congénitale de la sous-unité A et qui avaient déjà été traités avec des médicaments contenant XIII. NovoThirteen a été administré à des patients pendant un an à des fins préventives. L'étude a examiné le nombre d'épisodes hémorragiques nécessitant un traitement avec un médicament contenant le facteur XIII observé chez ces sujets par rapport aux patients non traités par NovoThirteen, sur la base de données antérieures concernant 16 patients présentant un déficit congénital en facteur XIII en sous-unité A. L'étude a été prolongée d'un an pour 33 patients afin d'analyser l'innocuité du traitement par NovoThirteen à long terme. L'innocuité et l'efficacité de NovoThirteen chez les enfants de moins de 6 ans ont été mises en évidence par les données préliminaires d'une étude à long terme en cours au cours de laquelle NovoThirteen avait été administré à des patients pour prévenir les épisodes hémorragiques.
Quel est le bénéfice démontré par NovoThirteen - catridecacog au cours des études?
Le taux d'épisodes hémorragiques chez les patients traités par NovoThirteen était auparavant inférieur au taux observé basé sur des données antérieures, en se référant aux patients traités à la demande avec un autre médicament contenant le facteur XIII. En moyenne, pour chaque patient traité préventivement avec NovoThirteen, environ 0, 15 épisodes hémorragiques ont été enregistrés chaque année nécessitant un traitement au facteur XIII. En comparaison, chez les sujets traités sur demande avec un autre médicament contenant du facteur XIII, environ 2, 9 épisodes par an ont été observés par patient. Au cours de l'étude à long terme, aucun épisode de saignement n'a été observé chez les enfants de moins de 6 ans traités avec NovoThirteen.
Quel est le risque associé à NovoThirteen - catridecacog?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous NovoThirteen (chez 1 à 10 patients sur 100) sont les suivants: mal de tête, leucopénie (faible nombre de globules blancs), neutropénie aggravée (faible nombre de neutrophiles, un type de globule blanc), douleur aux membres, douleur au site d'injection ainsi que la présence dans le sang d'anticorps se liant au facteur XIII et de petits fragments de protéines appelés "D-dimères de fibrine". Pour une liste complète des effets secondaires et des restrictions, voir la notice.
Pourquoi NovoThirteen - catridecacog a-t-il été approuvé?
Le CHMP a conclu que l'étude principale donnait des résultats d'efficacité satisfaisants, aucun saignement grave ou mettant en jeu le pronostic vital n'ayant été observé pendant le traitement par NovoThirteen. En outre, aucun effet secondaire significatif n'a été signalé lors de l'utilisation à long terme de NovoThirteen. Le CHMP a estimé que les bénéfices de NovoThirteen sont supérieurs à ses risques et a recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de NovoThirteen - catridecacog?
un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer que NovoThirteen est utilisé d'une manière aussi sûre que possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice de NovoThirteen, y compris les précautions à observer par les professionnels de la santé et les patients. En outre, la société qui commercialise NovoThirteen fournira à tous les médecins qui pourraient prescrire le médicament un kit d’information à l’intention des médecins et des patients contenant des informations importantes sur l’utilisation correcte du même médicament. Celles-ci incluent des instructions sur les procédures de stockage, puisqu'un stockage inapproprié après préparation peut entraîner une augmentation des niveaux de NovoThirteen activé et donc un risque accru de thrombose (formation de caillots dans les vaisseaux sanguins), ainsi que des informations sur les procédures d'administration, la concentration de facteur XIII dans NovoThirteen étant différente de celle d’autres médicaments contenant du facteur XIII. De plus amples informations sont disponibles dans le résumé du plan de gestion des risques.
Plus d'informations sur NovoThirteen - catridecacog
Le 3 septembre 2012, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valable dans toute l'Union européenne pour NovoThirteen. Pour plus d'informations sur le traitement par NovoThirteen, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien. Dernière mise à jour de ce résumé: 02-2014.
