Qu'est-ce que Naglazyme?
Naglazyme est une solution pour perfusion (goutte-à-goutte dans une veine). Contient la substance active galsulfase.
Pourquoi Naglazyme est-il utilisé?
Naglazyme est utilisé dans le traitement des patients atteints de mucopolysaccharidose VI (syndrome de MPS VI ou Maroteaux-Lamy). Cette maladie est causée par le manque d'une enzyme appelée arylsulfatase B, nécessaire à la décomposition de substances dans l'organisme appelées glycosaminoglycanes (GAG). Si l'enzyme n'est pas présente, les GAG ne peuvent pas être décomposés et s'accumulent dans les cellules. Les signes de la maladie apparaissent, les plus évidents étant la petite taille, la grosse tête et la difficulté à marcher. La maladie est généralement diagnostiquée chez les enfants âgés de un à cinq ans.
Le nombre de patients atteints de MPS VI étant faible, la maladie est considérée comme "rare"; Naglazyme a été désigné "médicament orphelin" (médicament utilisé pour traiter des maladies rares) le 14 février 2001.
Comment Naglazyme est-il utilisé?
Le traitement par Naglazyme doit être supervisé par un médecin expérimenté dans la prise en charge des patients atteints de MPS VI ou de maladies similaires. Il doit être administré en présence de matériel de réanimation disponible en cas d'urgence médicale.
Naglazyme est administré par perfusion de quatre heures une fois par semaine. Avant chaque perfusion, les patients doivent prendre un antihistaminique pour réduire le risque de réactions allergiques et peuvent également recevoir un médicament contre la fièvre. Bien que les patients de moins de cinq ans n'aient pas été inclus dans l'étude principale sur Naglazyme, il est important qu'ils soient traités comme s'ils souffraient d'une forme grave de MPS VI.
Comment Naglazyme agit-il?
Naglazyme est un traitement enzymatique substitutif. Le traitement enzymatique substitutif fournit aux patients l’enzyme dont ils sont privés. Le principe actif de Naglazyme, la galsufase, est une copie de l’enzyme humaine arylsulfatase B. Le Naglazyme aide à décomposer les GAG et à bloquer leur accumulation dans les cellules. Cela peut améliorer les symptômes de MPS VI, y compris la distance que peuvent parcourir les personnes atteintes de cette maladie. La galsulfase est produite par une méthode connue sous le nom de "technologie de l'ADN recombinant": elle est constituée d'une cellule dans laquelle un gène (ADN) a été introduit qui permet de produire l'enzyme.
Quelles études ont été effectuées sur Naglazyme?
Naglazyme a été comparé à un placebo (traitement fictif) dans une étude principale portant sur 39 patients atteints de MPS VI âgés de 5 à 29 ans. Le critère principal d'évaluation de l'efficacité était la distance parcourue par les patients après 24 semaines de traitement.
Quel est le bénéfice démontré par Naglazyme au cours des études?
Naglazyme s'est avéré plus efficace qu'un placebo. Après 24 semaines de traitement, la distance moyenne
la marche en 12 minutes a été augmentée de 109 mètres chez les patients traités par Naglazyme et de 18 mètres chez ceux traités par un placebo.
Quel est le risque associé à Naglazyme?
Dans les études, les effets indésirables les plus couramment observés sous Naglazyme (chez plus d'un patient sur 10) ont été les suivants: mal d'oreille, dyspnée (difficulté à respirer), douleurs généralisées et réactions à la perfusion (telles que fièvre, frissons, éruption cutanée et urticaire). Pour une description complète des effets indésirables observés sous Naglazyme, voir la notice.
Naglazyme ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à la galsulfase ou à l'un des autres composants.
Pourquoi Naglazyme a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a établi que, par rapport aux patients traités par un placebo, le traitement par Naglazyme chez les patients atteints de MPS VI procure des avantages tels que, par exemple, une mobilité améliorée. Naglazyme n'améliore que légèrement les symptômes de MPS VI; Étant donné qu'il s'agit d'une maladie grave et qu'il n'existe aucun traitement alternatif pour la majorité des patients atteints de cette maladie, le CHMP a estimé que les bénéfices de Naglazyme sont supérieurs à ses risques en ce qui concerne le traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients diagnostiqués. confirmé par MPS VI. Le comité a recommandé l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché pour Naglazyme. Naglazyme a été autorisé dans des "circonstances exceptionnelles". Cela signifie que, la maladie étant rare, il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur Naglazyme. L'Agence européenne des médicaments passera en revue chaque nouvelle information disponible sur le médicament et, si nécessaire, ce résumé sera mis à jour.
Quelles informations sont encore attendues sur Naglazyme?
La société qui fabrique Naglazyme mène actuellement des études sur son efficacité et sa sécurité à long terme chez les femmes enceintes et allaitantes, ainsi que chez les enfants de moins de cinq ans, afin de déterminer s'ils développent des anticorps (protéines produites par l'organisme dans l'organisme). réponse à la prise de Naglazyme pouvant affecter la réponse au traitement) et rechercher les effets indésirables du médicament. En outre, le fabricant prépare des études pour déterminer la dose optimale à administrer régulièrement aux patients à long terme.
Quelles sont les mesures à prendre pour réduire les risques associés à Naglazyme?
La société productrice de Naglazyme a adopté un plan de surveillance de l'innocuité et de l'efficacité à long terme du médicament en recueillant toutes les données nécessaires auprès des patients traités.
Autres informations sur Naglazyme:
La Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valide dans toute l'Union européenne pour Naglazyme à BioMarin Europe Limited, le 24 janvier 2006.
Pour un résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins, cliquez ici.
Pour le EPAR complet de Naglazyme, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé: 05-2009.
