De quoi s'agit-il et à quoi sert Cystadrops - Mercaptamine?
Cystadrops est un médicament ophtalmique (oculaire) utilisé chez les patients âgés de 2 ans atteints de cystinose. La cystinose est une maladie héréditaire caractérisée par l'accumulation dans le corps d'une substance naturelle appelée cystine, qui provoque la formation de cristaux nocifs, en particulier dans les reins et dans la cornée (la membrane transparente qui constitue la partie antérieure de l'œil). Cystadrops est utilisé pour réduire l'accumulation de cristaux de cystine dans la cornée.
En raison du faible nombre de patients atteints de cystinose, la maladie est considérée comme "rare" et Cystadrops a été classé comme "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 7 novembre 2008.
Cystadrops contient le principe actif mercaptamine (également appelé cystéamine).
Comment Cystadrops - Mercaptamine est-il utilisé?
Les cystadrops ne peuvent être obtenus que sur ordonnance. Le traitement doit être instauré sous la surveillance d'un médecin expérimenté dans le traitement de la cystinose.
Cystadrops est disponible sous forme de collyre. La dose recommandée est de 1 goutte dans chaque œil 4 fois par jour pendant les heures de réveil. Le médecin peut diminuer la dose progressivement jusqu'à 1 goutte par jour en fonction des résultats des examens ophtalmologiques. Le traitement ne doit pas être interrompu pendant longtemps.
Pour plus d'informations, voir la notice.
Comment Cystadrops - Mercaptamine agit-il?
Les dommages résultant de l'accumulation de cristaux de cystine dans les cellules cornéennes peuvent causer de graves problèmes de vision. La substance active de Cystadrops, la mercaptamine, réagit avec la cystine en la dissolvant et en formant des substances pouvant être éliminées des cellules. Appliquée à l'œil, la quantité de cystine présente dans les cellules de la cornée est réduite et les lésions oculaires sont limitées.
Quel est le bénéfice démontré par Cystadrops - Mercaptamine au cours des études?
Cystadrops a été comparé à une autre solution de collyre à base de mercaptamine moins concentrée dans une étude principale portant sur 32 patients âgés de 2 ans atteints de cystinose. Le critère principal d'évaluation de l'efficacité était basé sur la réduction des cristaux cornéens de cistine observée au microscope et quantifiée avec un score appelé CMVC compris entre 0 et 28 (où 0 correspondait à l'absence de cristaux). Au début de l'étude, les patients des deux groupes avaient un score moyen de 10.
Cystadrops s'est avéré plus efficace que le médicament de comparaison pour réduire les cristaux de cornée de la cistine après 3 mois de traitement: chez les patients traités par Cystadrops, le score de CMV était diminué de 4, 6 points, alors qu'il était réduit chez les patients traités par le médicament de comparaison. de 0, 5 points. Le traitement par Cystadrops a également contribué à réduire la photophobie (inconfort oculaire associé à une exposition à la lumière intense).
Quels sont les risques associés à Cystadrops - Mercaptamine?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous Cystadrops (qui peuvent affecter plus de 1 personne sur 10) sont les yeux et ont notamment provoqué des douleurs, des démangeaisons et une irritation des yeux, une augmentation des larmes, une vision floue et une hyperémie oculaire (rougeur). Ces effets sont généralement d'intensité légère ou modérée et ne durent pas.
Pour une liste complète des restrictions et des effets indésirables rapportés avec Cystadrops, voir la notice.
Pourquoi Cystadrops - Mercaptamine a-t-il été approuvé?
Des gouttes pour les yeux à base de mercaptamine produites localement dans les pharmacies ou les hôpitaux sont utilisées depuis de nombreuses années pour traiter les symptômes oculaires de la cystinose. En outre, une étude a montré que Cystadrops est efficace pour réduire les cristaux de cornée de la cystine. Le médicament a également amélioré d'autres symptômes de la cystinose, tels que la photophobie. En ce qui concerne la sécurité, les effets secondaires des yeux, bien que très fréquents, sont généralement gérables.
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Cystadrops sont supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament au sein de l'UE soit approuvée.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Cystadrops - Mercaptamine?
Les recommandations et les précautions à suivre par les professionnels de la santé et les patients pour une utilisation sûre et efficace de Cystadrops ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et la notice.
Plus d'informations sur Cystadrops - Mercaptamine
Pour le EPAR complet de Cystadrops, veuillez consulter le site internet de l'Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Rapports d'évaluation du public européen. Pour plus d'informations sur le traitement par Cystadrops, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins concernant Cystadrops est disponible sur le site internet de l'Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Désignation d'une maladie rare.
