Qu'est-ce que l'acide chénodésoxycholique Sigma-Tau - Acide chénodésoxycholique?
Acide chénodésoxycholique sigma-tau est un médicament contenant le principe actif acide chénodésoxycholique. C'est un "acide biliaire primaire", qui est l'un des composants principaux de la bile (un fluide produit par le foie qui facilite la digestion des graisses).
L'acide chénodésoxycholique sigma-tau est utilisé dans le traitement de la xanthomatose cérébrotendineuse chez l'adulte et l'enfant à partir d'un mois. Ces patients sont incapables de produire en quantités suffisantes l’acide biliaire chénodésoxycholique primaire en raison d’anomalies génétiques qui entraînent une carence en enzyme hépatique, la stérol 27-hydroxylase. Lorsque les acides biliaires primaires sont déficients, le corps produit des acides biliaires anormaux et d'autres substances qui s'accumulent dans tout le corps et causent des lésions.
En raison du faible nombre de patients atteints de cette affection, la maladie est considérée comme "rare" et l'acide chénodésoxycholique sigma-tau a été classé comme "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 16 décembre 2014. L'acide chénodésychycholique sigma-tau c'est un "médicament hybride".
Cela signifie qu'il est similaire à un "médicament de référence" contenant le même principe actif. Le médicament de référence de l'acide chénodésoxycholique sigma-tau est Xenbilox. Cependant, Xenbilox diffère de l'acide chénodésoxycholique sigma-tau en étant autorisé pour différents usages (dissoudre les calculs biliaires du cholestérol).
Comment utiliser l'acide chénodésoxycholique Sigma-Tau - Acide chénodésoxycholique?
L'acide chénodésoxycholique sigma-tau ne peut être obtenu que sur ordonnance. Le traitement doit être instauré et supervisé par un médecin expérimenté dans le traitement de la xanthomatose cérébrotendineuse ou d'autres maladies liées à la production d'acides biliaires primaires.
L'acide chénodésoxycholique sigma-tau est disponible sous forme de gélules (250 mg) à prendre 3 fois par jour à peu près à la même heure chaque jour. La dose quotidienne est déterminée et ajustée au cours du traitement pour chaque patient en fonction de l'âge, de la fonction hépatique et des taux d'acide biliaire dans le sang et l'urine. Pour les jeunes enfants et les enfants incapables d'avaler des gélules, le contenu de ces gélules peut être mélangé à une solution de bicarbonate de sodium à 8, 4% afin de former un liquide.
Pour plus d'informations, voir la notice.
Comment l'acide chénodésoxycholique Sigma-Tau - acide chénodésoxycholique?
L'acide chénodésoxycholique est l'un des principaux acides biliaires primaires produits par le foie. L'acide chénodésoxycholique contenu dans ce médicament remplace celui qui manque au patient. Cela aide à réduire la production de substances anormales et contribue à l'activité normale de la bile dans le système digestif, atténuant ainsi les symptômes de la maladie.
Quel est le bénéfice démontré par Acide chénodésoxycholique Sigma-Tau - Acide chénodésoxycholique au cours des études?
L'acide chénodésoxycholique sigma-tau a été analysé dans le cadre d'une étude portant sur les dossiers de 35 patients atteints de xanthomatose cérébrotendineuse traités avec l'acide chénodésoxycholique pendant environ 9 ans. Sur les 23 patients pour lesquels des concentrations sanguines d'acide biliaire étaient disponibles, ils ont tous présenté une réduction de ces concentrations (moyenne de 56 à 69 µmol / l). Parmi les 14 patients pour lesquels les niveaux d'acide biliaire étaient disponibles dans l'urine, 79% (11 sur 14) avaient des taux réduits lors de la dernière analyse. La plupart des patients ont également montré une amélioration des symptômes de la maladie: tous ont signalé une amélioration de la diarrhée, 89% des patients ont présenté une amélioration des facultés mentales, 60% des patients ont présenté une amélioration de la mobilité, tandis que 85% 77% des patients ont présenté une amélioration psychiatrique basée sur deux scores différents.
Quels sont les risques associés à l'acide chénodésoxycholique Sigma-Tau - Acide chénodésoxycholique?
Les effets indésirables observés avec l'acide chénodésoxycholique sigma-tau sont les suivants: constipation et valeurs anormales des tests hépatiques; cependant, leur fréquence n'a pas pu être estimée de manière fiable à partir des données disponibles. Ils étaient de sévérité légère ou modérée et non durables.
Pour la liste des limitations, voir la notice.
Pourquoi l'acide chénodésoxycholique Sigma-Tau - Acide chénodésoxycholique a-t-il été approuvé?
L'acide chénodésoxycholique est utilisé dans le traitement de la xanthomatose cérébrotendineuse depuis environ 40 ans, bien que son utilisation ne soit pas autorisée. Cependant, étant donné la rareté de la maladie, les données disponibles sur l'utilisation du médicament sont encore limitées. Néanmoins, des études ont montré que le médicament avait des effets bénéfiques sur les patients et n’avait aucun effet secondaire important. Par conséquent, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de l'acide chénodésoxycholique sigma-tau l'emportent sur les risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament soit approuvée dans l'Union européenne.
L'acide chénodésoxycholique sigma-tau a été autorisé dans des "circonstances exceptionnelles" car il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes à ce sujet en raison de la rareté de la maladie. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments passera en revue les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence.
Quelles informations sont encore attendues pour l'acide chénodésoxycholique sigmatau?
Étant donné que l'acide chénodésoxycholique sigma-tau a été autorisé dans des circonstances exceptionnelles, la société qui le commercialise établira un registre afin de contrôler ses avantages et sa sécurité.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de l'acide chénodésoxycholique Sigma-Tau - Acide chénodésoxycholique?
Les recommandations et les précautions que doivent suivre les professionnels de la santé et les patients pour garantir l’utilisation sûre et efficace de l’acide chénodésoxycholique sigma-tau ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et la notice.
Autres informations sur Acide Chénodésoxycholique Sigma-Tau - Acide Chénodésoxycholique
Pour le EPAR complet de l'acide chénodésoxycholique sigma-tau, veuillez consulter le site internet de l'Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Médicaments humains / Rapports d'évaluation du public européen. Pour plus d'informations sur le traitement par l'acide chénodésoxycholique sigma-tau, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins concernant l'acide chénodésoxycholique sigma-tau est disponible sur le site internet de l'Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Désignation d'une maladie rare.
