De quoi s'agit-il et qu'est-ce qu'Elocta - Efmoroctocog alfa?
Elocta est utilisé pour le traitement et la prévention des saignements chez les patients atteints d'hémophilie A (trouble de la coagulation héréditaire causé par une déficience en facteur VIII). La substance active qui y est contenue est efmoroctocog alfa.
Comment Elocta - Efmoroctocog alfa est-il utilisé?
Elocta est disponible sous forme de poudre et de solvant pouvant être utilisé pour la préparation d’une solution injectable. L'injection dans une veine prend plusieurs minutes. La posologie et la durée du traitement dépendent de l'utilisation préventive ou curative du médicament, de la gravité de l'hémophilie, de l'étendue et de l'emplacement du saignement, ainsi que de la santé et du poids du patient.
Elocta ne peut être obtenu que sur ordonnance et le traitement doit être instauré sous la surveillance d'un médecin expérimenté dans le traitement de l'hémophilie. Pour plus d'informations, voir le résumé des caractéristiques du produit (également compris dans l'EPAR).
Comment agit Elocta - Efmoroctocog alfa?
Les patients atteints d'hémophilie A sont déficients en facteur VIII, une protéine nécessaire à la coagulation sanguine normale, et sont donc facilement prédisposés aux saignements. Le principe actif d'Elocta, efmoroctocog alfa, agit dans le corps de la même manière que le facteur VIII humain. Il remplace le facteur VIII manquant, favorisant la coagulation sanguine et assurant un contrôle temporaire du trouble de la coagulation.
Quel est le bénéfice démontré par Elocta - Efmoroctocog alfa au cours des études?
Les deux principales études menées sur Elocta ont montré que le médicament était efficace à la fois pour la prévention et le traitement des épisodes hémorragiques.
Dans une étude portant sur 165 patients adultes atteints d'hémophilie A, les patients recevant Elocta en tant que traitement préventif personnalisé présentaient environ 3 épisodes de saignements par an, contre 37 épisodes par an chez les patients n'ayant pas reçu de traitement antérieur. De plus, lors d'un saignement, le traitement par Elocta a été jugé "excellent" ou "bon" dans plus de 78% des cas, avec 87% des épisodes hémorragiques résolus après une seule injection.
Dans une étude portant sur 69 enfants, Elocta s'est révélé tout aussi efficace: en moyenne, 2 épisodes de saignements par an et, dans 81% des cas, les épisodes se sont résorbés après une seule injection.
Quel est le risque associé à Elocta - Efmoroctocog alfa?
Elocta n'a que rarement provoqué des réactions d'hypersensibilité (allergiques), notamment: gonflement du visage, éruptions cutanées, urticaire, oppression de la poitrine et difficultés respiratoires, brûlures et douleur au site d'injection, frissons, bouffées de chaleur, démangeaisons le corps, la migraine, l'hypotension artérielle, la léthargie, les nausées, l'agitation et le rythme cardiaque rapide. Dans certains cas, ces réactions peuvent se manifester sous forme sévère.
Il existe également un risque que certains patients développent des inhibiteurs (anticorps) dirigés contre le facteur VIII. Par conséquent, le médicament peut ne plus être efficace et entraîner une perte de contrôle des saignements.
Pour une liste complète des effets indésirables et des restrictions avec Elocta, veuillez vous reporter à la notice.
Pourquoi Elocta - Efmoroctocog alfa a-t-il été approuvé?
Des études ont montré qu'Elocta était efficace dans la prévention et le traitement des saignements chez les patients atteints d'hémophilie A et que son profil d'innocuité était conforme à celui attendu pour les médicaments de ce type. Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a donc décidé que ses bénéfices dépassent les risques et a recommandé leur utilisation dans l'Union européenne.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace d'Elocta - Efmoroctocog alfa?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer qu'Elocta est utilisé d'une manière aussi sûre que possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été ajoutées au résumé des caractéristiques du produit et à la notice d'Elocta, y compris les précautions appropriées à prendre par les professionnels de la santé et les patients.
Plus d'informations sur Elocta - Efmoroctocog alfa
Pour plus d'informations sur le traitement par Elocta, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
