Qu'est-ce que Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura est un médicament destiné au traitement de la lipofuscinose celloïde (CLN2) de type 2 neuronale, une maladie héréditaire causant une lésion cérébrale progressive.
Le nombre de patients atteints de CLN2 étant faible, la maladie est considérée comme "rare" et Brineura a été classée comme "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 13 mars 2013.
Brineura contient la matière active Cerliponase alfa.
Comment utiliser Brineura - Alfa Cerliponase?
Brineura est infusé directement dans le cerveau. Avant la première perfusion, le patient devra subir une intervention chirurgicale pour implanter un dispositif qui passe de l’extérieur du crâne par la cavité liquide jusqu’au cerveau, où le médicament est libéré.
Les perfusions sont administrées toutes les deux semaines par un professionnel de la santé expérimenté dans l'administration de médicaments dans le cerveau. Pour réduire le risque de réactions à la perfusion, d'autres patients peuvent être administrés avant ou pendant le traitement par Brineura, ou la perfusion peut être ralentie. Le traitement peut continuer jusqu'à ce que le patient en profite.
Brineura ne peut être obtenu que sur ordonnance. Pour plus d'informations, voir la notice.
Comment Brineura - Cerliponase Alfa agit-il?
Les patients atteints de CLN2 ne possèdent pas l'enzyme nécessaire au développement normal du cerveau, appelée tripeptidyl-peptidase 1 (TPP1). La substance active de Brineura, la cérliponase alfa, est une copie de TPP1 et est utilisée à la place de l’enzyme manquante.
Le médicament est injecté directement dans le cerveau pour contourner la barrière hémato-encéphalique, une barrière protectrice qui sépare le flux sanguin du cerveau et empêche des substances telles que les médicaments de pénétrer dans les tissus cérébraux.
Quel est le bénéfice démontré par Brineura - Cerliponase Alfa au cours des études?
Dans les premières études, il a été démontré que Brineura réduit le taux de progression de la maladie, mesuré selon une échelle d'évaluation standard.
Dans une étude portant sur 23 enfants (âge moyen: 4 ans) traités avec Brineura pendant près d'un an, 20 d'entre eux (87%) n'ont pas montré la perte de 2 points des habiletés motrices et langagières observée historiquement chez des patients n'ayant pas reçu de traitement.
L'évaluation a été réalisée par des médecins qui ont attribué à leurs patients des scores distincts pour les habiletés motrices et langagières (0 signifiant plus grave et 3 normal). Le score final d'un patient correspond à la somme des deux scores.
Dans une étude de suivi, les bénéfices de Brineura ont duré une autre année. les résultats ont montré que la maladie pouvait être ralentie chez la plupart des patients. Cette étude est toujours en cours.
Quels sont les risques associés à Brineura - Cerliponase Alfa?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous Brineura (qui peuvent affecter plus de 1 personne sur 5) sont la fièvre, des taux de protéines bas dans le LCR (le liquide dans le cerveau et la moelle épinière), des anomalies de l'ECG (un examen de l'activité cardiaque)., vomissements, infections des voies respiratoires supérieures (infections du nez et de la gorge) et réactions hypersensibles (allergiques). Pour une description complète des effets indésirables observés sous Brineura, voir la notice.
Brineura ne doit pas être utilisé chez les patients ayant présenté une réaction (potentiellement allergique) à une hypersensibilité potentiellement fatale avec Brineura et dont les symptômes ont réapparu après la nouvelle administration du médicament. De plus, les patients chez lesquels un shunt a été implanté doivent être administrés pour drainer l'excès de liquide du cerveau. Enfin, Brineura ne doit pas être administré aux patients en cas de problèmes liés au dispositif, tels que des fuites ou une infection.
Pourquoi Brineura - Cerliponase Alfa a-t-il été approuvé?
Les données disponibles montrent que Brineura aide à ralentir la perte de compétences motrices et langagières chez les patients atteints de CLN2, une maladie pour laquelle il n'existe aucun autre traitement.
En ce qui concerne la sécurité, aucun problème inacceptable ne se dégage des données. Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a donc conclu que les bénéfices de Brineura dépassent les risques, et a recommandé que l'utilisation de ce médicament à une utilisation dans l'Union européenne soit approuvée.
Brineura a été autorisé dans des "circonstances exceptionnelles" car il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur Brineura en raison de la rareté de la maladie. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments passera en revue les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence.
Quelles informations sont encore attendues pour Brineura?
Étant donné que Brineura a été autorisé dans des circonstances exceptionnelles, la société qui le commercialise fournira des données supplémentaires issues d'études sur l'innocuité du médicament, y compris le risque de réactions allergiques à long terme, et son efficacité à long terme pour ralentir ou arrêter la détérioration. des habiletés motrices et langagières. Les études seront suivies par des enfants de moins de deux ans, pour lesquels il n’existe actuellement aucune donnée.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Brineura - Cerliponase Alfa?
La société qui commercialise Brineura veillera à ce que tous les professionnels de la santé devant utiliser ce médicament disposent de matériel de formation sur son utilisation et les moyens de prévenir les problèmes liés au dispositif, tels que l'infection ou la obstruction.
Les recommandations et les précautions à suivre par les professionnels de la santé et les patients pour une utilisation sûre et efficace de Brineura ont également été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice.
Informations complémentaires sur Brineura - Cerliponase Alfa
Pour consulter l’EPAR complet de Brineura, veuillez consulter le site internet de l’agence: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European Public Assessment Reports. Pour plus d'informations sur le traitement par Brineura, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins sur Brineura est disponible sur le site internet de l'Agence: ema.europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Désignation d'une maladie rare.
