Qu'est-ce que Kanuma - Sebelipase alfa?
Kanuma est un médicament utilisé dans le traitement des patients de tout âge présentant un déficit en lipase acide lysosomale, une maladie héréditaire provoquée par le manque d'une enzyme appelée lipase acide lysosomale, nécessaire au métabolisme des graisses dans les cellules. Lorsque cette enzyme est absente ou n'est présente qu'en très faible quantité, les graisses s'accumulent dans les cellules du corps, provoquant des symptômes tels que des déficits de croissance et des dommages au foie.
Le nombre de patients présentant un déficit en lipase acide lysosomal étant faible, la maladie est considérée comme "rare" et Kanuma a été classé comme "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 17 décembre 2010.
Kanuma contient le principe actif sebelipase alfa.
Comment Kanuma - Sebelipase alfa est-il utilisé?
Le traitement par Kanuma doit être suivi par un médecin expérimenté dans le traitement du déficit en lipase acide lysosomale, d'autres troubles métaboliques ou d'une maladie du foie. Le traitement doit être administré par un professionnel de la santé dûment formé et capable de gérer les urgences médicales (y compris les allergies graves). Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Kanuma est disponible sous forme de solution à diluer pour perfusion (goutte-à-goutte dans une veine). La dose recommandée est de 1 mg par kilogramme de poids corporel, à administrer une fois toutes les deux semaines. La perfusion devrait durer 1 à 2 heures.
Chez les patients de moins de six mois dont la maladie évolue rapidement, 1 mg / kg de poids corporel est administré une fois par semaine au lieu de toutes les deux semaines; chez ces sujets, la dose peut être augmentée jusqu'à 3 mg / kg de poids corporel une fois par semaine, en fonction de la réponse au traitement.
Le traitement par Kanuma doit être instauré dès que possible après le diagnostic et poursuivi à long terme.
Comment Kanuma - Sebelipase alfa agit-il?
La substance active de Kanuma, la sebelipase alfa, est une copie de l’enzyme manquante chez les patients présentant un déficit en lipase de l’acide lysosomal. La sebelipase alfa remplace l'enzyme manquante, contribuant ainsi au métabolisme des graisses et à leur accumulation dans les cellules de l'organisme.
Quel est le bénéfice démontré par Kanuma - Sebelipase alfa au cours des études?
Kanuma a fait l'objet de deux études principales menées chez des patients présentant un déficit en lipase acide lysosomal. La première étude portait sur neuf enfants en bas âge présentant un déficit de croissance ou d'autres signes de progression rapide de la maladie au cours des six premiers mois de la vie. L'étude a montré que six enfants sur neuf traités avec Kanuma avaient atteint l'âge d'un an. Des améliorations de la croissance ont également été observées chez les six enfants survivants.
La deuxième étude, qui portait sur 66 patients (enfants et adultes), comparait Kanuma à un placebo (traitement fictif). Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était la proportion de patients chez lesquels on avait observé des taux normaux d'enzyme hépatique appelée ALT après cinq mois de traitement. Des taux élevés d'enzymes ALT sont un signe d'atteinte hépatique. Dans cette étude, des taux normaux d'enzymes ALT ont été observés chez 31% (11 des 36 patients) des sujets traités par Kanuma, par rapport à 7% (2 des 30) des sujets ayant reçu un placebo.
Quel est le risque associé à l’utilisation de Kanuma - Sebelipase alfa?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous Kanuma (pouvant affecter environ 3 patients sur 100) sont les signes et symptômes de réactions allergiques sévères, notamment oppression thoracique, rougeur des yeux, gonflement des paupières, difficulté à respirer, urticaire, gonflement, rougeur chaleur, écoulement nasal, tachycardie et détresse respiratoire. Des anticorps contre le médicament ont également été rapportés, en particulier chez les jeunes enfants. Dans ce cas, Kanuma peut ne pas agir efficacement. Pour une liste complète des effets indésirables observés sous Kanuma, voir la notice.
Kanuma ne doit pas être utilisé chez les patients ayant présenté des réactions allergiques à la substance active pouvant être fatales, qui ont récidivé avec la reprise du traitement après une interruption. Il ne doit pas non plus être administré aux patients présentant une allergie potentiellement mortelle aux œufs ou à l'un des ingrédients de Kanuma.
Pourquoi Kanuma - Sebelipase alfa a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Kanuma sont supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament dans l'Union européenne soit approuvée. Le Comité a tenu compte de l’absence de traitement efficace contre le déficit en lipase acide lysosomale et du taux de mortalité élevé chez les jeunes enfants dont la maladie évoluait rapidement. Le CHMP a considéré que Kanuma avait induit des améliorations significatives de la survie chez les jeunes enfants et s'était révélé efficace pour soulager les symptômes de la maladie chez les individus de tous les âges. En ce qui concerne la sécurité, aucun problème majeur n'a été identifié, alors que les effets indésirables graves étaient rares ou gérables. Cependant, des données supplémentaires sur les avantages à long terme et la sécurité du médicament sont nécessaires.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Kanuma - Sebelipase alfa?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer que Kanuma est utilisé d'une manière aussi sûre que possible. Sur la base de ce plan, des informations sur la sécurité ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice de Kanuma, y compris les précautions à observer par les professionnels de la santé et les patients.
En outre, la société qui commercialise Kanuma mène une étude sur les nourrissons dont la maladie évolue rapidement et mettra en place un registre des patients de tous âges pour en savoir plus sur les avantages et la sécurité de Kanuma à long terme, en tenant particulièrement compte du risque. des réactions allergiques et le développement d'anticorps au médicament. La société fournira également du matériel d’information à tous les médecins susceptibles de prescrire Kanuma, les invitant à inscrire des patients dans le registre et leur indiquant comment surveiller l’apparition d’anticorps chez les patients et comment prendre en charge ceux qui présentent des réactions allergiques graves.
Plus d'informations sur Kanuma - Sebelipase alfa
. Pour plus d'informations sur le traitement par Kanuma, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
