Qu'est-ce que Exjade?
Exjade est un médicament dont le principe actif est le déférasirox. Le médicament est disponible sous forme de comprimés blancs, ronds et dispersables qui, dissous dans un liquide tel que l'eau, forment une suspension que le patient peut boire. Chaque comprimé contient 125 mg, 250 mg ou 500 mg de déférasirox.
À quoi sert Exjade?
Exjade est indiqué pour le traitement d'une affection appelée surcharge en fer chronique (excès de fer dans le corps) due à de fréquentes transfusions sanguines.
- Exjade est utilisé pour réduire la quantité de fer dans le corps des patients (âgés de plus de six ans) atteints d'une maladie héréditaire appelée bêta-thalassémie majeure, pour laquelle ils doivent subir de fréquentes transfusions sanguines. Les patients atteints de bêta-thalassémie majeure sont incapables de produire une quantité suffisante d'hémoglobine (la protéine présente dans les globules rouges, qui transportent l'oxygène dans l'organisme) et nécessitent par conséquent de fréquentes transfusions sanguines. On entend par "transfusions fréquentes" au moins 7 ml de globules rouges concentrés par kilogramme de poids corporel par mois.
- Exjade est également indiqué lorsque le traitement par la déféroxamine (un autre médicament utilisé dans le traitement de la surcharge chronique en fer) est contre-indiqué ou inadéquat chez les patients présentant un autre type d'anémie, les enfants âgés de deux à cinq ans et les patients atteints de bêta-thalassémie. majeurs recevant des transfusions peu fréquentes.
Le nombre de patients présentant une surcharge chronique en fer étant faible, la maladie est considérée comme rare. Exjade a été désigné "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 13 mars 2002.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Exjade est-il utilisé?
Le traitement par Exjade doit être instauré et maintenu par des médecins expérimentés dans le traitement de la surcharge en fer chronique due à des transfusions sanguines fréquentes. Seuls les patients ne présentant pas de dysfonctionnement rénal peuvent être traités par Exjade. Le traitement commence après la transfusion au patient d'environ 100 ml de globules rouges concentrés par kilogramme de poids corporel ou lorsque des signes de surcharge en fer sont présents (c'est-à-dire lorsque les taux de ferritine
sérum, la protéine qui accumule le fer, dépasse 1 mg par litre). Le traitement commence normalement par une dose de 20 mg par kilogramme de poids corporel. En fonction des transfusions auxquelles le patient est exposé, des doses initiales de 10 mg ou 30 mg / kg peuvent également être utilisées. Ces doses sont ensuite ajustées, si nécessaire, tous les trois à six mois, en fonction de la réponse du patient.
Exjade doit être pris tous les jours, de préférence au même moment, l'estomac vide (au moins 30 minutes avant le repas). Le nombre de comprimés de chaque concentration constituant la dose est calculé en fonction du poids corporel du patient. Les comprimés sont dissous en les mélangeant dans un verre d’eau ou de jus de fruits pour obtenir une suspension que le patient peut boire.
Comment fonctionne Exjade?
Lorsque les patients reçoivent des transfusions répétées pour traiter l'anémie, les globules rouges transfusés fournissent du fer au corps. L'organisme, cependant, ne dispose pas d'un moyen naturel pour éliminer l'excès de fer, qui a donc tendance à s'accumuler et, avec le temps, peut endommager des organes importants tels que le cœur ou le foie. L'ingrédient actif contenu dans Exjade, le déférasirox, est un «chélateur de fer». Il se lie au fer présent dans le corps pour former un composé appelé "chélate", qui peut être excrété par le corps, principalement par les fèces. Cela aide à corriger la surcharge en fer et à prévenir les dommages dus à un excès de fer.
Quelles études ont été menées sur Exjade?
Les effets d’Exjade ont été testés sur des modèles expérimentaux avant d’être étudiés chez l’homme. La principale étude d'efficacité comparait Exjade à la déféroxamine chez 591 patients atteints de bêta-thalassémie majeure (environ la moitié des moins de 16 ans et 56 des moins de six ans). Dans cette étude, le médecin et le patient étaient tous deux au courant du médicament utilisé. En effet, alors qu'Exjade est administré par voie orale, la déféroxamine est administrée par perfusion sous-cutanée (injection très lente sous la peau) tout au long de la nuit. L’efficacité a été mesurée en examinant les taux de fer dans le foie avant et après un an de traitement par les médicaments.
Une autre étude a mis en évidence l'efficacité d'Exjade chez 184 patients ne pouvant pas être traités par la déféroxamine, notamment les patients atteints de bêta-thalassémie majeure et d'autres types d'anémie.
Quel est le bénéfice démontré par Exjade au cours des études?
À la fin de l'étude principale, 53% des patients ayant reçu Exjade ont présenté une réponse suffisante au traitement, contre 66% des patients traités à la déféroxamine. Cela signifie qu'Exjade n'a peut-être pas été aussi efficace que le médicament de comparaison. Néanmoins, compte tenu des 381 patients qui présentaient des taux de fer dans le foie particulièrement élevés au début de l'étude et qui ont reçu une quantité comparable d'Exjade ou de déféroxamine, les deux médicaments ont été efficaces. Dans cette étude, les patients de moins de six ans étaient trop peu nombreux pour démontrer l'innocuité et l'efficacité d'Exjade dans ce groupe d'âge.
Dans l'étude supplémentaire, plus de la moitié des patients ne pouvant pas être traités par la déféroxamine ont répondu au traitement par Exjade après un an, y compris les patients âgés de deux à cinq ans.
Quels sont les risques associés à Exjade?
L'effet indésirable le plus couramment observé sous Exjade (chez plus d'un patient sur 10) est une augmentation de la créatinine dans le sang ( marqueur de problèmes rénaux). Pour une liste complète des effets indésirables observés sous Exjade, veuillez vous reporter à la notice.
Exjade est contre-indiqué chez les personnes présentant une hypersensibilité (allergie) au déférasirox ou à tout autre excipient et chez les personnes présentant une clairance de la créatinine (mesure de la capacité du rein à excréter la créatinine présente dans le sang) à moins de 60 ml par minute. Il ne doit pas être utilisé en combinaison avec d'autres chélateurs de fer.
Il est très important que les fonctions rénales et hépatiques des patients soient contrôlées par des analyses de sang avant de commencer le traitement par Exjade et régulièrement pendant le traitement par le médicament. La dose doit être interrompue ou le traitement interrompu si le patient développe des maladies rénales ou hépatiques. Exjade est contre-indiqué chez les personnes atteintes d'une maladie hépatique grave, car il n'a pas été testé sur ces patients.
Pourquoi Exjade a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a conclu que les bénéfices d'Exjade l'emportent sur les risques de traitement d'une surcharge en fer chronique due à de fréquentes transfusions sanguines chez les patients atteints de bêta-thalassémie majeure. Chez les patients recevant des transfusions moins fréquentes, Exjade est une alternative à la déféroxamine quand il ne peut pas être utilisé ou est inadéquat. Le comité a donc recommandé l'octroi de l'autorisation de mise sur le marché pour ce médicament.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre d'Exjade?
La société chargée de fournir Exjade est tenue de préparer un dossier à distribuer aux médecins au moment de la commercialisation afin de s’assurer qu’au moment de la prescription, elle est consciente de la nécessité de surveiller la santé du patient, en particulier: façon fonction rénale. La société préparera également un dossier similaire pour les patients.
Plus d'informations sur Exjade
La Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valide dans toute l'Union européenne pour Exjade à Novartis Europharm Limited le 28 août 2006.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins sur Exjade est disponible ici.
Pour la version complète de l'évaluation d'Exjade (EPAR), cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé: 08-2008.
