Qu'est-ce que Evoltra?
Evoltra est un concentré pour préparer une solution pour perfusion (goutte-à-goutte dans une veine). Le médicament contient la substance active appelée clofarabine.
À quoi sert Evoltra?
Evoltra est utilisé pour traiter les enfants atteints de leucémie lymphoblastique aiguë (LLA), un type de cancer des lymphocytes (un type de globules blancs). Il est utilisé lorsque la maladie n'a pas réagi ou lorsqu'elle a récidivé (rechute) après au moins deux autres traitements pharmaceutiques et qu'aucun autre traitement ne devrait donner de résultats. Evoltra a été étudié chez des patients de moins de 21 ans ayant contracté la LLA pour la première fois.
Le nombre de patients présentant un faible taux d'ALA étant rare, la maladie est considérée comme rare et Evoltra a été classé comme "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 5 février 2002.
Le médicament ne peut être délivré que sur ordonnance.
Comment Evoltra est-il utilisé?
Le traitement par Evoltra doit être instauré et suivi par un médecin expérimenté dans la prise en charge des patients atteints de leucémie aiguë. La dose recommandée est de 52 mg par mètre carré de surface corporelle (calculée en fonction de la taille et du poids de l'enfant). Le médicament est administré par perfusion deux heures par jour pendant cinq jours. Le traitement doit être répété toutes les deux à six semaines. La majorité des patients répondant au traitement le font après un ou deux cycles de traitement.
Comment fonctionne Evoltra?
L'ingrédient actif d'Evoltra, la clofarabine, est un cytotoxique (un médicament qui tue les cellules qui se séparent, telles que les cellules cancéreuses). Il appartient au groupe de médicaments anticancéreux appelés "antimétabolites". La clofarabine est un "analogue" de l'adénine qui fait partie du matériel génétique fondamental des cellules (ADN et ARN). Cela implique que la clofarabine remplace l'adénine dans l'organisme et interfère avec les enzymes impliquées dans la production de matériel génétique appelé ADN polymérase et ARN réductase. Cela empêche les cellules de produire de nouveaux ADN et ARN et ralentit la croissance des cellules cancéreuses.
Quelles études ont été menées sur Evoltra?
Les effets d'Evoltra ont été analysés sur des modèles expérimentaux avant d'être étudiés chez l'homme. Evoltra a été étudié dans le cadre d'une étude portant sur 61 patients atteints de LLA âgés de moins de 21 ans. Tous les patients avaient déjà été traités avec au moins deux types de traitement et ne pouvaient pas suivre un autre traitement. L'âge moyen des patients sous traitement était de 12 ans.
Le principal indice d'efficacité était le nombre de patients en rémission (élimination de la leucémie médullaire et récupération complète ou partielle du nombre normal de cellules dans le sang). L'étude n'a pas comparé Evoltra à un autre traitement.
Quel est le bénéfice démontré par Evoltra au cours des études?
Dans l'étude principale, 20% des patients ont obtenu une rémission (12 sur 61). Dans l'ensemble, les patients ayant participé à l'étude ont survécu en moyenne 66 semaines.
Après le traitement par Evoltra, 10 patients ont pu subir une greffe de cellules souches. Il s'agit d'une opération complexe dans laquelle la moelle osseuse du patient, y compris les cellules leucémiques, est détruite et remplacée par des cellules qui la "colonisent" de nouveau. Les cellules souches sont de très jeunes cellules qui sont normalement produites dans la moelle osseuse et peuvent se développer dans tous les types de cellules sanguines.
Quel est le risque associé à l'utilisation d'Evoltra?
Lors des essais cliniques, les effets indésirables les plus couramment observés sous Evoltra (chez plus d'un patient sur 10) ont été la neutropénie (faible nombre de globules blancs et fièvre), l'anxiété, les maux de tête, les rougeurs au visage, les vomissements, la diarrhée, nausée (sensation de malaise), démangeaisons, dermatite (inflammation de la peau), pyrexie (fièvre), inflammation des muqueuses (inflammation des membranes humides qui recouvrent les organes, comme celles qui recouvrent la bouche à l'intérieur) et de la fatigue (sensation de fatigue).
Pour une liste complète des effets indésirables observés sous Evoltra, voir la notice. Evoltra ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à la clofarabine ou à tout autre excipient. Evoltra ne doit pas être utilisé chez les patients présentant une maladie grave du rein ou du foie. Étant donné qu’un médicament cytotoxique est évolué, il ne doit pas être utilisé pendant la grossesse, sauf en cas de nécessité absolue; l'allaitement doit être évité avant, pendant et après le traitement.
Pourquoi Evoltra a-t-il été approuvé?
Les patients atteints de LAL qui n'ont pas répondu ou qui rechutent après au moins deux traitements ont très peu de chances de survie. Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a conclu qu'un traitement par Evoltra peut être un moyen d'obtenir une rémission et de faciliter une greffe de cellules souches. Le comité a décidé que les bénéfices d'Evoltra sont supérieurs à ses risques pour le traitement de la LLA chez les patients pédiatriques qui rechutent ou qui n'ont pas répondu à au moins deux traitements antérieurs et qu'aucune autre option de traitement ne devrait donner des résultats durables. . Le comité a donc recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché pour Evoltra.
Evoltra a été approuvé dans des "circonstances exceptionnelles". Cela signifie que, s'agissant d'une maladie rare, il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur Evoltra. L'Agence européenne des médicaments (EMEA) examine chaque année les nouvelles informations qui pourraient éventuellement devenir disponibles et, si nécessaire, ce résumé est mis à jour.
Quelles informations sont encore attendues pour Evoltra?
La société qui fabrique Evoltra mènera une étude sur l'utilisation d'Evoltra chez les patients atteints de maladie rénale et établira un registre pour surveiller les effets secondaires du médicament.
Quelles sont les mesures prises pour assurer la sécurité d’utilisation d’Evoltra?
La société qui fabrique Evotra s’assurera que les médecins connaissent le meilleur moyen d’utiliser Evoltra et les encouragera à utiliser le registre pour surveiller les effets secondaires du médicament.
Plus d'informations sur Evoltra
Le 29 mai 2006, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché pour Evoltra, valable dans toute l'Union européenne. Le titulaire de l'autorisation de mise sur le marché est Genzyme Europe BV.
Pour un résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins sur Evoltra, cliquez ici.
Pour la version complète de l'évaluation d'Evoltra (EPAR), cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé: 01-2009.
