Qu'est-ce que c'est et pourquoi utilisez-vous Scenesse - afamelanotide?
Scenesse est un système utilisé dans le traitement des patients atteints de protoporphyrie érythropoïétique (PPE), une maladie rare provoquant une intolérance à la lumière. Chez les patients atteints de PPE, l'exposition à la lumière peut provoquer des symptômes tels que des douleurs et un gonflement de la peau, qui les empêchent d'être à l'extérieur ou dans des endroits très lumineux. Scenesse est indiqué pour la prévention ou la réduction de tels symptômes afin de permettre aux patients de mener une vie plus normale. Le nombre de patients atteints de PPE étant faible, la maladie est considérée comme "rare" et Scenesse a été désignée comme "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 8 mai 2008. Scenesse contient le principe actif afamelanotide .
Comment utiliser Scenesse - afamelanotide?
Les décors ne doivent être prescrits que par des médecins spécialistes, dans des centres reconnus pour le traitement de l’EPP, et ne doivent être utilisés que par des experts médicaux dûment formés. Un implant Scenesse est placé dans le tissu sous-cutané du patient tous les 2 mois, avant et pendant les périodes d’exposition accrue au soleil, par exemple du printemps à l’automne. Le nombre d'implants insérés chaque année dépend du degré de protection requis contre le soleil. il
Comment Scenesse - afamelanotide agit-il?
Le principe actif de Scenesse, l'afamélanotide, est similaire à une hormone présente dans l'organisme, appelée hormone stimulante des mélanocytes alpha, qui stimule la production d'un pigment brun-noir dans la peau. Ce pigment, appelé eumélanine, est produit lors de l'exposition au soleil pour bloquer la pénétration de la lumière dans les cellules. Des taux élevés d'une substance appelée protoporphyrine IX se retrouvent dans l'organisme des patients atteints de PPE. La protoporphyrine IX est phototoxique et, lorsqu’elle est exposée à la lumière, provoque les réactions douloureuses observées chez les patients atteints de cette affection. Stimulant la production d'eumélanine dans la peau, Scenesse réduit la pénétration de la lumière à travers la peau, aidant ainsi à prévenir les réactions douloureuses.
Quel est le bénéfice démontré par Scenesse - afamelanotide au cours des études?
Au cours d'une étude, il a été démontré que Scenesse augmentait le temps que les patients passent dans des endroits exposés au soleil. Dans l'étude, qui portait sur 93 patients atteints de PPE, les patients ont été traités avec Scenesse ou un placebo (traitement fictif) pendant plus de six mois. D'après les enregistrements quotidiens d'exposition au soleil entre 10h00 et 18h00, il a été constaté que les patients traités avec Scenesse avaient passé en moyenne 116 heures en plein soleil sans douleur au cours des six mois de l'étude, par rapport à 61 heures de patients traités avec un placebo.
Quel est le risque associé à Scenesse - afamelanotide?
Les effets indésirables les plus couramment observés dans les études Scenesse étaient les nausées, les maux de tête et les réactions sur le site de l’implant (notamment altération de la coloration de la peau, douleur et rougeur). Ces réactions ont concerné environ 1 patient sur 5 et, en général, ont montré un degré de gravité faible. Scenesse ne doit pas être administré aux patients présentant une insuffisance hépatique ou rénale. Pour une liste complète des effets secondaires et des restrictions associés à Scenesse, voir la notice.
Pourquoi Scenesse - afamelanotide a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que les bénéfices de Scenesse sont supérieurs à ses risques et a recommandé que l'utilisation de ce médicament au sein de l'UE soit approuvée. Le CHMP a noté que Scenesse avait entraîné une augmentation de la durée d'exposition des patients à la lumière directe du soleil sans apparition de douleur. Bien que cette augmentation de la durée d'exposition au soleil soit modeste, en décidant de recommander l'autorisation de Scenesse dans l'UE, le comité a tenu compte des améliorations potentielles de la qualité de vie, de la demande médicale non satisfaite chez les patients atteints de PPE et effets secondaires légers observés au cours d'une courte thérapie avec le médicament. Le comité a également consulté individuellement des patients et des experts sur leur expérience de Scenesse. Scenesse était autorisé dans des "circonstances exceptionnelles" car il était impossible d'obtenir des informations complètes sur Scenesse en raison de la rareté de la maladie. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments examinera les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence. Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Scenesse - afamelanotide?
Quelle information est toujours attendue pour Scenesse - afamelanotide?
Étant donné que Scenesse a été autorisé dans des circonstances exceptionnelles, la société qui commercialise Scenesse fournira des données à long terme sur les avantages et la sécurité du médicament en s’inspirant d’un registre européen des patients prenant le médicament.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace de Scenesse - afamelanotide?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer que Scenesse est utilisé d'une manière aussi sûre que possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice de Scenesse, y compris les précautions à observer par les professionnels de la santé et les patients. En outre, la société qui commercialise Scenesse distribuera du matériel d’information aux médecins et leur expliquera l’utilisation du médicament. De plus, des informations sur le registre de l'UE seront données aux médecins. De plus amples informations sont disponibles dans le résumé du plan de gestion des risques.
Plus d'informations sur Scenesse - afamelanotide
Le 22 décembre 2014, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valable pour Scenesse, valable dans toute l'Union européenne. Pour plus d'informations sur le traitement par Scenesse, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien. Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins relatif à Scenesse est disponible sur le site internet de l'Agence: ema.Europa.eu/Find Medicine / Médicaments à usage humain / Désignation pour une maladie rare. Dernière mise à jour de ce résumé: 12-2014.
