Qu'est-ce que Holoclar et à quoi sert-il?
Holoclar est un traitement contenant des cellules souches, utilisé pour remplacer les cellules endommagées à la surface (épithélium) de la cornée, la membrane transparente qui tapisse l'iris (la partie colorée de l'œil). Il est utilisé chez les patients adultes présentant un déficit modéré à sévère en cellules souches du limbal, provoqué par des brûlures oculaires (y compris des brûlures causées par des produits chimiques). Les patients atteints de cette maladie ne possèdent pas un nombre suffisant de cellules souches limbales, qui interviennent normalement dans le processus de régénération de la cornée, en remplacement des cellules externes de la cornée endommagées et vieillissantes. Holoclar est un type de médicament de thérapie innovante appelé «produit d'ingénierie tissulaire», qui est un type de médicament contenant des cellules prélevées dans les limbes du patient (aux coins de la cornée), puis cultivées en laboratoire pour permettre leur réparation. cornée endommagée. Le nombre de patients présentant un déficit en cellules souches limbales étant faible, la maladie est considérée comme "rare" et Holoclar a été classé comme "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 7 novembre 2008.
Comment Holoclar est-il utilisé?
Holoclar ne doit être utilisé en milieu hospitalier que par un ophtalmologiste dûment formé et qualifié, et ne doit être administré qu'aux patients dont les cellules du limbal ont été utilisées dans la fabrication du médicament. Lors de la première phase du traitement, un petit lambeau de tissu de membre sain (1 à 2 mm2) est prélevé chez le patient, en milieu hospitalier, et est envoyé le jour même au fabricant du médicament. Ensuite, les cellules tissulaires sont cultivées en laboratoire et congelées jusqu'à confirmation de la date de l'opération. Les cellules décongelées sont utilisées pour produire Holoclar, en les cultivant sur une membrane formée par une protéine appelée fibrine. Holoclar, qui est composé des deux cellules et de la membrane, est ensuite renvoyé à l'hôpital où il est immédiatement implanté dans l'œil du patient dans le cadre d'une procédure chirurgicale. Après avoir pris le tissu limbal, les patients doivent être traités avec des antibiotiques pour prévenir une infection oculaire. Après la chirurgie, le patient doit être traité avec des antibiotiques et un médicament anti-inflammatoire approprié. Holoclar est destiné à un seul traitement. Le traitement peut être répété si le médecin traitant le juge nécessaire. Pour plus d'informations, voir le résumé des caractéristiques du produit (également compris dans l'EPAR).
Comment fonctionne Holoclar?
L'ingrédient actif d'Holoclar est constitué par les cellules limbales du patient, qui comprennent des cellules prélevées à la surface de la cornée et des cellules souches limbales cultivées en laboratoire. Avant d'utiliser Holoclar, le tissu endommagé doit être retiré de la surface cornéenne de l'œil atteint. Une fois implantées dans l'œil, les cellules cornéennes Holoclar aident à remplacer la surface de la cornée, tandis que les cellules souches limbales agissent comme des réservoirs de nouvelles cellules, qui régénèrent la cornée en continu.
Quel est le bénéfice démontré par Holoclar au cours des études?
Dans une étude rétrospective réalisée avec des données cliniques antérieures, Holoclar s'est avéré efficace pour régénérer une surface cornéenne stable chez les sujets présentant un déficit modéré à sévère en cellules souches du limbal causé par des brûlures. Un an après son implantation avec Holoclar, l'implant a été considéré comme réussi chez 75 des 104 patients étudiés (soit 72%), sur la base de la présence d'une surface cornéenne stable sans défauts de surface et sans ou avec une invasion limitée. nouveaux vaisseaux sanguins (caractéristique typique d’une carence en cellules souches limbales). Des réductions des symptômes des patients ont également été observées, y compris la douleur et l'inflammation, ainsi que des améliorations de la vision.
Quel est le risque associé à Holoclar?
L’effet indésirable le plus couramment observé sous Holoclar (qui peut affecter plus d’une personne sur 10) est la blépharite (inflammation de la paupière). Pour une liste complète des effets secondaires et des restrictions, voir la notice.
Pourquoi Holoclar a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que le traitement par Holoclar permettait de rétablir des surfaces cornéennes saines chez les patients présentant un déficit modéré à sévère en cellules souches du limbal causé par des brûlures, la vue. Le Comité est d'avis que les formes modérées à sévères de déficit en cellules souches représentent des affections graves qui, si elles ne sont pas traitées, peuvent entraîner une réduction grave, voire une perte totale de la vue. Parce que, en général, les effets secondaires du traitement par Holoclar sont gérables, le CHMP a décidé que les bénéfices de Holoclar étaient supérieurs à ses risques et a recommandé que son utilisation soit approuvée dans l'UE. La conclusion relative au rapport bénéfice / risque de Holoclar repose sur les résultats de deux études rétrospectives (menées avec l'utilisation de données cliniques antérieures). L'entreprise fournira des données supplémentaires issues d'une étude prospective (qui enregistre les résultats au cours de l'étude). Holoclar a donc obtenu une "approbation conditionnelle". Cela signifie que davantage d'informations sur le médicament seront disponibles à l'avenir, ce que l'entreprise est tenue de fournir. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments passera en revue les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence.
Quelles informations sont encore attendues pour Holoclar?
Holoclar ayant reçu une approbation conditionnelle, la société qui commercialise Holoclar fournira des informations supplémentaires sur le médicament. La société mettra notamment à disposition des données sur les risques et les avantages d’Holoclar issues d’une étude clinique prospective.
Quelles sont les mesures prises pour assurer l'utilisation sûre et efficace d'Holoclar?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer qu'Holoclar est utilisé d'une manière aussi sûre que possible. Sur la base de ce plan, des informations sur la sécurité ont été incluses dans le résumé des caractéristiques du produit et dans la notice d'Holoclar, y compris les précautions à observer par les professionnels de la santé et les patients. En outre, la société qui fabrique Holoclar fournira aux professionnels de la santé des informations sur l'utilisation sans danger du médicament, notamment sur la sélection des patients et la surveillance à la fin de l'étude, ainsi que sur le signalement des effets indésirables. Des documents d’information seront également fournis aux patients candidats au traitement. De plus amples informations sont disponibles dans le résumé du plan de gestion des risques.
Plus d'informations sur Holoclar
Le 17 février 2015, la Commission européenne a délivré une autorisation de mise sur le marché valable pour Holoclar, valable dans toute l'Union européenne. Pour plus d'informations sur le traitement par Holoclar, veuillez consulter la notice (également comprise dans l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien. Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins concernant Holoclar est disponible sur le site internet de l'Agence: ema.Europa.eu/Find medicine / Médicaments à usage humain / Désignation pour une maladie rare. Dernière mise à jour de ce résumé: 02-2015.
