Qu'est-ce que Busilvex?
Busilvex est une solution à diluer pour perfusion (goutte-à-goutte dans une veine) contenant le principe actif busulfan.
Pourquoi Busilvex est-il utilisé?
Busilvex est indiqué dans le traitement du "conditionnement" (préparatoire) avant la greffe de cellules progénitrices hématopoïétiques (cellules générant des cellules sanguines) chez l'adulte et l'enfant. Ce type de transplantation est réalisé chez les personnes atteintes de troubles sanguins (par exemple, une forme rare d'anémie) ou de tumeurs sanguines, dans lesquelles il est donc nécessaire de remplacer les cellules hématopoïétiques. Le traitement par Busilvex est suivi d'un traitement par un autre médicament (cyclophosphamide chez l'adulte et cyclophosphamide ou melphalan chez l'enfant).
Étant donné que le nombre de patients qui subissent ce type de conditionnement et de transplantation dans l'Union européenne (UE) est faible, le busulfan a été désigné le 29 décembre 2000 comme "médicament orphelin" (c'est-à-dire un médicament utilisé pour traiter des maladies rares).
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Busilvex est-il utilisé?
Busilvex doit être administré sous la supervision d'un médecin expérimenté dans la transplantation. La posologie recommandée de Busilvex chez l’adulte est de 0, 8 mg par kilogramme de poids corporel. Chez les enfants et les adolescents (jusqu'à 17 ans), la posologie recommandée de Busilvex dépend du poids corporel du patient et va de 0, 8 à 1, 2 mg / kg. Busilvex est administré par perfusion intraveineuse centrale (injection au goutte-à-goutte dans un thorax central du thorax). Chaque perfusion dure deux heures et est administrée au patient toutes les six heures pendant quatre jours consécutifs avant le traitement par cyclophosphamide ou le melphalan et la transplantation. Avant de recevoir Busilvex, les patients doivent être préalablement traités avec des anticonvulsifs (pour prévenir les convulsions) et des antiémétiques (pour prévenir les vomissements).
Comment Busilvex agit-il?
La substance active de Busilvex, le busulfan, appartient au groupe des "agents alkylants". Ces substances sont «cytotoxiques», c’est-à-dire qu’elles tuent les cellules, en particulier celles qui se développent rapidement, telles que les cellules cancéreuses ou les cellules progénitrices (ou «cellules souches») (c’est-à-dire les cellules qui produisent d’autres types de cellules). Le busulfan est utilisé avant la transplantation pour neutraliser les cellules anormales et les cellules progénitrices hématopoïétiques présentes chez le patient. Ce processus s'appelle "myéloablation". Le traitement par le cyclophosphamide ou le melphalan est ensuite utilisé pour supprimer le système immunitaire, de sorte que les défenses naturelles de l’organisme sont abaissées. Cela favorise le "greffage" des cellules greffées (les cellules commencent à se développer et produisent des cellules sanguines normales).
Quelles études ont été menées sur Busilvex?
Les effets de Busilvex ont d'abord été testés sur des modèles expérimentaux avant d'être étudiés chez l'homme. La société pharmaceutique a présenté des données provenant de modèles expérimentaux tirés de la littérature scientifique.
Busilvex a été étudié chez des patients, pour la plupart atteints d'un cancer du sang, qui avaient besoin d'une greffe de cellules progénitrices hématopoïétiques. Deux études principales portant sur 103 adultes et une étude portant sur 55 enfants ont été menées. Le paramètre d'efficacité principal était basé sur le nombre de patients atteints de myéloabation (c'est-à-dire avec un nombre réduit de globules blancs et de plaquettes) et de "greffe" (le temps nécessaire pour que les globules blancs retrouvent des niveaux plus élevés).
Quel est le bénéfice démontré par Busilvex au cours des études?
La myéloablation a été observée chez tous les patients, adultes et enfants. La greffe a été obtenue en moyenne après dix jours (chez l'adulte) ou onze jours (chez l'enfant) en cas de "transplantation autologue" (c'est-à-dire la transplantation des cellules du patient, collectées et stockées avant la transplantation). La greffe a été atteinte au bout de 13 jours (chez l'adulte) et de 21 jours (chez l'enfant) par "greffe allogénique" (greffe de cellules d'un donneur).
Quel est le risque associé à l'utilisation de Busilvex?
Outre la réduction du nombre de cellules sanguines en circulation, l'objectif du médicament, parmi les effets indésirables les plus graves du traitement par Busilvex, figurent l'infection, les troubles hépatiques, y compris l'obstruction d'une veine hépatique, la maladie à greffe l'hôte (lorsque les cellules greffées attaquent l'organisme du patient) et les troubles respiratoires (pulmonaires). Pour une liste complète des effets indésirables observés sous Busilvex, voir la notice.
Busilvex ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) au busulfan ou à l'un des autres composants. Il ne doit pas être administré aux femmes enceintes. L'allaitement doit être interrompu au début du traitement par Busilvex. Busilvex peut nuire à la fertilité chez les deux sexes. Par conséquent, les patientes ne doivent pas devenir enceintes pendant le traitement ni jusqu’à six mois après le traitement et les patients masculins ne doivent pas procréer pendant le traitement avec le médicament.
Une attention particulière est recommandée en cas d'utilisation concomitante de médicaments tels que l'itraconazole (utilisé pour certains types d'infections), la kétobémidone (utilisée pour traiter la douleur) et le paracétamol. Pour plus de détails, voir la notice.
Pourquoi Busilvex a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a conclu que l'efficacité de Busilvex avait été démontrée et constituait une alternative aux comprimés de busulfan, ce qui présente des inconvénients, notamment le grand nombre de comprimés à prendre. Le CHMP a décidé que les bénéfices de Busilvex sont supérieurs à ses risques en tant que traitement de conditionnement avant la greffe de cellules progénitrices hématopoïétiques. Le comité a donc recommandé l’octroi de l’autorisation de mise sur le marché pour Busilvex.
Autres informations sur Busilvex:
Le 9 juillet 2003, la Commission européenne a délivré à Pierre Fabre Médicament une autorisation de mise sur le marché valide pour Busilvex dans toute l’UE. L'autorisation de mise sur le marché a été renouvelée le 9 juillet 2008.
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Pour la version EPIL complète de Busilvex, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé: 07-2008.
