Qu'est-ce que le Diacomit?
Diacomit est un médicament contenant le principe actif styripentol. Il est disponible sous forme de gélules ou de sachets contenant (250 et 500 mg). Les sachets contiennent une poudre utilisée pour obtenir une suspension buvable (un liquide contenant des particules solides).
À quoi sert Diacomit?
Diacomit est un médicament antiépileptique. Il est indiqué chez les enfants atteints d'une forme très rare d'épilepsie appelée «épilepsie myoclonique sévère de l'enfance» (EMSI), également appelée syndrome de Dravet. Ce type d'épilepsie affecte les jeunes enfants. Diacomit est indiqué en tant que traitement adjuvant au clobazam et au valproate (autres antiépileptiques) dans le traitement des crises tonico-cloniques (les crises les plus graves, dans lesquelles il y a une perte de conscience) qui ne peuvent pas être contrôlées de manière adéquate par le clobazam et le valproate.
Comme le nombre de patients atteints d’EMSI est réduit, la maladie est considérée comme "rare" et Diacomit a été désigné "médicament orphelin" (un médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 5 décembre 2001.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Diacomit est-il utilisé?
Le traitement par Diacomit ne doit être administré que sous la surveillance d'un médecin expérimenté dans le diagnostic et la gestion de l'épilepsie du nouveau-né et de l'enfant (pédiatre ou neurologue pédiatrique). La dose normale est de 50 mg / kg de poids corporel, divisée en deux ou trois doses tout au long de la journée. Le traitement commence généralement par une dose réduite de médicament, qui est augmentée progressivement jusqu'à la dose recommandée sur trois jours. Après le début du traitement par Diacomit, il peut être nécessaire de diminuer la dose de clobazam. Normalement, la dose de valproate ne nécessite aucun ajustement.
Les principales études menées sur Diacomit ont été réalisées sur des enfants de plus de trois ans. La décision concernant l’utilisation de Diacomit chez les enfants de moins de trois ans doit être prise individuellement, selon le cas: le médicament ne peut être administré à de jeunes enfants que si le diagnostic de EMSI a été confirmé.
Diacomit doit être pris avec des aliments, mais pas avec du lait ou des produits laitiers, des boissons gazeuses, des jus de fruits ou des aliments et des boissons contenant de la caféine ou de la théophylline (une substance présente par exemple dans le thé noir et le thé vert).
Comment Diacomit agit-il?
Le mode d'action de la substance active de Diacomit, le stiripentol, en tant que médicament antiépileptique n'est pas encore complètement connu. Il est possible qu’il agisse en accentuant l’activité d’autres médicaments antiépileptiques en réduisant le taux de métabolisation par le foie. Il est également possible que augmente les niveaux d'un "neurotransmetteur" appelé acide gamma-aminobutyrique (GABA) dans les espaces entre les cellules nerveuses dans le cerveau. Les neurotransmetteurs sont des substances présentes dans le corps qui transmettent des signaux d’une cellule nerveuse à une autre.
Quelles études ont été réalisées sur Diacomit?
Les effets de Diacomit ont d'abord été testés sur des modèles expérimentaux avant d'être étudiés chez l'homme.
Les deux principales études menées sur Diacomit ont été réalisées sur 65 enfants et adolescents âgés de 3 à 18 ans. Les études comparaient l'efficacité de Diacomit, en gélules ou en sachets, à celle d'un placebo (traitement fictif) chez ces patients en traitement d'appoint aux traitements en cours au clobazam et au valproate. Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était le nombre de patients "réactifs" au traitement. Un patient a été qualifié de "réactif" si le nombre de crises convulsives au cours du deuxième mois de traitement avait diminué d’au moins 50% par rapport au mois précédant le début du traitement.
Quel est le bénéfice démontré par Diacomit au cours des études?
Le nombre de patients réactifs avec Diacomit était supérieur à celui des patients traités avec un placebo. Dans la première étude, 71% des patients prenant Diacomit étaient sensibles au traitement (15 sur 21), contre 5% dans le groupe placebo (1 sur 20). Des résultats similaires ont également été trouvés dans la seconde étude avec 67% des patients ayant réagi au Diacomit (8 sur 12), contre 9% dans le groupe placebo (1 sur 9). Cependant, il n’est pas clair si cet effet est dû à Diacomit ou à l’augmentation des taux d’autres médicaments antiépileptiques.
Quel est le risque associé à Diacomit?
Les effets indésirables les plus couramment observés sous Diacomit (chez plus d'un patient sur 10) sont l'anorexie (perte d'appétit), la perte de poids, l'insomnie, la somnolence, l'ataxie (incapacité à coordonner les mouvements musculaires), l'hypotonie (faiblesse musculaire) et la dystonie (maladies). muscle). Pour une description complète des effets indésirables observés sous Diacomit, voir la notice.
Diacomit ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) au stiripentol ou à l'un des autres composants. Il ne doit pas non plus être utilisé chez les patients ayant des antécédents de psychose (état mental grave impliquant une altération du sens de la réalité) et d'épisodes délirants (état mental caractérisé par la confusion, l'excitation, l'agitation et des hallucinations). Il faut faire particulièrement attention lorsque Diacomit est administré en même temps que d'autres médicaments. Pour une liste complète de ces médicaments, voir la notice.
Pourquoi Diacomit a-t-il été approuvé?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a conclu à l'efficacité démontrée de Diacomit dans le traitement de l'EMSI, bien que le nombre d'études menées soit faible et que leur durée soit inférieure à celle attendue par le comité. Le comité a décidé que les bénéfices de Diacomit sont supérieurs à ses risques d'utilisation en association avec le clobazam et le valproate dans le traitement adjuvant des crises tonico-cloniques généralisées réfractaires chez les patients atteints d'épilepsie myoclonique sévère de l'enfant, EMSI (ou syndrome de Dravet). ) dans lesquels les crises ne sont pas suffisamment contrôlées par le clobazam et le valproate. Le comité a donc recommandé l'octroi de l'autorisation de mise sur le marché pour Diacomit.
Diacomit a obtenu "l'approbation conditionnelle". Cela signifie que plus de données sur le médicament sont attendues. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments (EMEA) examinera toute nouvelle information disponible et, si nécessaire, mettra à jour ce résumé.
Quelles informations sont encore attendues pour Diacomit?
La société qui fabrique Diacomit mènera une étude comparant Diacomit au clobazam en tant que traitement adjuvant dans le traitement en cours des patients dont les symptômes ne sont pas suffisamment contrôlés par le clobazam et le valproate.
Quelles sont les mesures prises pour assurer la sécurité d'utilisation de Diacomit?
La société qui fabrique Diacomit surveillera les effets du médicament sur l’estomac et les intestins et sur le taux de croissance, en particulier dans le cas du valproate concomitant. Nous examinerons également les effets de la consommation combinée de Diacomit et d'autres médicaments sur le risque de problèmes à long terme affectant le cerveau et le système nerveux.
Informations complémentaires sur Diacomit:
Le 4 janvier 2007, la Commission européenne a délivré à Biocodex une autorisation de mise sur le marché valide à Diacomit, valable dans toute l'Union européenne.
Pour un résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins concernant Diacomit, cliquez ici.
Pour la version EPIC complète de Diacomit, cliquez ici.
Dernière mise à jour de ce résumé: 12-2008.
